Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дозировка витамина D у детей с серповидноклеточной анемией

19 марта 2020 г. обновлено: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Применение витамина D у детей с серповидноклеточной анемией: пилотное рандомизированное контролируемое исследование

Серповидноклеточная анемия (ССБ) — это генетическое заболевание, характеризующееся аномальным гемоглобином, основным компонентом эритроцитов. У людей с ВСС наблюдается дефицит питательных веществ, а дефицит витамина D является одним из наиболее распространенных. Симптомы дефицита витамина D аналогичны симптомам ВСС и включают хроническую боль и костные осложнения. Коррекция питания детей с ВСС витамином D представляет собой лечение, которое улучшит их здоровье. Однократная пероральная высокая доза витамина D3 будет дана детям с SCD во время одного из их последующих визитов в клинику SCD CHU Sainte-Justine, Монреаль, Канада. Такой способ введения был выбран для обеспечения лучшей приверженности к лечению. Исследователи определят, является ли эта доза безопасной и возможно ли ее введение в клинике. Также будет оцениваться влияние этой дозы на витамин D и кальций в крови, кальций в моче, рост, воспаление, здоровье костей, боль и качество жизни. Это исследование призвано предложить новое вмешательство для улучшения питания детей с этим заболеванием.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Дефицит витамина D является одним из наиболее распространенных нарушений питания у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD). Поскольку дефицит витамина D и ВСС имеют общие проявления, включая хроническую боль, плохое здоровье костей и хроническое системное воспаление, разумно предположить, что дефицит витамина D может способствовать этим осложнениям. Таким образом, оптимизация питания с витамином D представляет собой недорогую стратегию, которая может улучшить статус витамина D и исходы для здоровья у детей с ВСС. Рабочая гипотеза состоит в том, что однократное пероральное болюсное введение 300 000 МЕ витамина D3 детям с ВСС приведет к достижению достаточного количества витамина D (уровень 25OHD >75 нмоль/л) у 80% участников через 3 месяца. Первичные цели заключаются в оценке осуществимости, приемлемости и безопасности болюсного введения витамина D3, в то время как вторичные цели связаны со средним изменением уровня 25OHD в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев после болюсного введения и его клиническим воздействием. Семьдесят два ребенка с ВСС (5-17 лет, генотипы SS и SC) будут рандомизированы для получения одной болюсной дозы 300 000 МЕ витамина D3 или идентичного плацебо. Кровь будет собираться на исходном уровне и через 3 месяца после введения болюса для измерения уровня 25OHD в сыворотке и расчета изменения по сравнению с исходным уровнем через 3 месяца (результаты эффективности). Другие исходы включают соотношение кальция/креатинина в моче и кальция в сыворотке (безопасность), анкеты (приемлемость и мышечно-скелетная боль) и параметры, связанные с ростом, гематологией, воспалением и здоровьем костей (исследовательские результаты).

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
42

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дети в возрасте от 5 до 17 лет, находящиеся под наблюдением в клинике SCD, CHU Sainte-Justine, Монреаль, Канада.

Критерий исключения:

  • Условия или использование лекарств, которые, как известно, мешают абсорбции или метаболизму кальция или витамина D
  • Известная гиперкальциемия
  • Состояния, характеризующиеся повышенной чувствительностью к витамину D (например, гранулематозные заболевания)
  • Пациенты с клинически диагностированным рахитом или другими состояниями, требующими терапии витамином D.
  • История или наличие мочекаменной болезни
  • Ожидается сложное продолжение
  • Пациенты, уже включенные в другие исследовательские исследования
  • Пациенты, которые недавно были госпитализированы по поводу острого болевого кризиса или острого серповидного осложнения в течение последних 2 недель.
  • Пациенты с нерешенными проблемами боли

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо идентично болюсу витамина D по вкусу и внешнему виду. Плацебо будет вводиться однократно, в начале исследования. Пероральное жидкое плацебо будет приготовлено в Аптеке в кодированных шприцах и будет введено участникам медсестрой в Клинике серповидно-клеточной анемии.
Диетическая добавка: Плацебо
Плацебо, идентичное по вкусу и внешнему виду болюсу витамина D.
Экспериментальный: Болюс витамина D
Болюс витамина D представляет собой пероральную жидкую добавку, которую вводят один раз в начале исследования. Пероральный жидкий болюс витамина D будет приготовлен в аптеке в кодированных шприцах и будет введен участникам медсестрой в Клинике серповидно-клеточной анемии. Доза витамина D3, содержащаяся в болюсе, составляет 300 000 МЕ.
Диетическая добавка: Болюс витамина D
Одна разовая пероральная жидкая добавка витамина D3 300 000 МЕ
Другие имена:
  • Холекальциферол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение общего уровня 25-гидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении общего 25OHD в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Достаточность витамина D
Временное ограничение: 3 месяца
Разница в доле детей с уровнем 25-гидроксивитамина D в сыворотке ≥75 нмоль/л в возрасте 3 месяцев
3 месяца

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гиперкальциурия
Временное ограничение: 7 дней после вмешательства
Количество пациентов с соотношением кальция и креатинина в моче выше нормального референтного диапазона для данного возраста
7 дней после вмешательства
Гиперкальциемия
Временное ограничение: 3 месяца
Количество пациентов с уровнем кальция в сыворотке выше нормы для данного возраста
3 месяца
Уровни 25-гидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Количество пациентов с уровнем 25-гидроксивитамина D в сыворотке >250 нмоль/л
3 месяца
Среднее изменение веса
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении веса (кг) от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение высоты
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении роста (кг) от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение гемоглобина
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении циркулирующего гемоглобина от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение фетального гемоглобина
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении циркулирующего фетального гемоглобина от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение числа лейкоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении числа лейкоцитов крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества тромбоцитов от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение количества ретикулоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества ретикулоцитов в крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение числа нейтрофилов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества нейтрофилов в крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение среднего корпускулярного объема
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница среднего изменения среднего корпускулярного объема крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение креатинина сыворотки
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении креатинина сыворотки от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение билирубина в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении билирубина сыворотки от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение уровня паратиреоидного гормона в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении паратиреоидного гормона в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение сывороточного P1NP
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении аминоконцевого пропептида коллагена I типа (P1NP) в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение сывороточных С-телопептидов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении сывороточных С-телопептидов от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение показателей скелетно-мышечной боли
Временное ограничение: 3 месяца
Скелетно-мышечную боль оценивают с помощью Краткой шкалы боли (BPI). Групповая разница в среднем изменении показателей BPI.
3 месяца
Среднее изменение показателей качества жизни
Временное ограничение: 3 месяца
Качество жизни, связанное со здоровьем, будет оцениваться с помощью педиатрической инвентаризации качества жизни (PedQoL). Групповая разница в среднем изменении показателей PedQoL.
3 месяца
Осложнения, связанные с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: 3 месяца
Возникновение осложнений серповидно-клеточной анемии, поражающих кости, почки, сетчатку, кровеносные сосуды, сердце, легкие, селезенку, печень и желчный пузырь в течение периода исследования
3 месяца
Набор участников
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, набранных из тех, кто прошел скрининг
3 месяца
Удержание участников
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, оставшихся на протяжении всего исследования
3 месяца
Соответствие участника
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, соблюдающих протокол исследования
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
St. Justine's Hospital

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Euro-Pharm

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
30 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
31 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 марта 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ND

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками