Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

D-vitamintilskud hos børn med seglcellesygdom

19. marts 2020 opdateret af: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

D-vitaminintervention hos børn med seglcellesygdom: et randomiseret kontrolleret pilotforsøg

Seglcellesygdom (SCD) er en genetisk sygdom karakteriseret ved unormalt hæmoglobin, hovedbestanddelen af ​​røde blodlegemer. Mennesker med SCD har ernæringsmæssige mangler, og D-vitaminmangel er en af ​​de mest almindelige. Symptomer på D-vitaminmangel ligner dem ved SCD og omfatter kroniske smerter og knoglekomplikationer. Korrigering af vitamin D-ernæring hos børn med SCD repræsenterer en behandling, der vil forbedre deres helbred. En enkelt oral højdosis af vitamin D3 vil blive givet til SCD-børn under et af deres opfølgningsbesøg på SCD-klinikken i CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Denne administrationsmåde blev valgt for at sikre en bedre vedhæftning til behandlingen. Efterforskerne vil afgøre, om denne dosis er sikker, og om dens administration er mulig i klinikken. Effekten af ​​denne dosis på blod-vitamin D og calcium, urin calcium, vækst, betændelse, knoglesundhed, smerte og livskvalitet vil også blive vurderet. Denne undersøgelse har til hensigt at foreslå en ny intervention for at forbedre ernæringen af ​​børn med denne sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

D-vitaminmangel er en af ​​de mest almindelige ernæringstilstande blandt patienter med seglcellesygdom (SCD). Da D-vitaminmangel og SCD deler fælles manifestationer, herunder kronisk smerte, dårlig knoglesundhed og kronisk systemisk inflammation, er det rimeligt at postulere, at D-vitaminmangel kan bidrage til disse komplikationer. Således repræsenterer optimering af D-vitamin-ernæring en billig strategi, der kan forbedre D-vitaminstatus og sundhedsresultater hos SCD-børn. Arbejdshypotesen er, at administration af en enkelt oral bolus på 300.000 IE D3-vitamin til børn med SCD vil resultere i opnåelse af D-vitamintilstrækkelighed (25OHD-niveauer >75 nmol/L) hos 80 % af deltagerne efter 3 måneder. De primære mål er at vurdere gennemførligheden, acceptabiliteten og sikkerheden af ​​vitamin D3 bolus, mens sekundære mål er relateret til den gennemsnitlige ændring i serum 25OHD fra baseline til 3 måneder efter bolus og dens kliniske effekt. 72 SCD-børn (5-17 år, SS- og SC-genotyper) vil blive randomiseret til én bolus på 300.000 IE vitamin D3 eller identisk placebo. Blod vil blive opsamlet ved baseline og 3 måneder efter bolus for at måle serum 25OHD og beregne ændringen fra baseline ved 3 måneder (effektivitetsresultater). Andre resultater omfatter urin-calcium/kreatinin-forhold og serum-calcium (sikkerhed), spørgeskemaer (acceptabilitet og muskuloskeletale smerter) og parametre relateret til vækst, hæmatologi, inflammation og knoglesundhed (forsøgende resultater).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen mellem 5 og 17 år, som følges op på SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstande eller brug af medicin, der vides at interferere med calcium eller D-vitamin absorption eller metabolisme
  • Kendt hypercalcæmi
  • Tilstande karakteriseret ved overfølsomhed over for D-vitamin (f. granulomatøse lidelser)
  • Patienter, der er klinisk diagnosticeret med rakitis eller andre tilstande, der kræver D-vitaminbehandling
  • Historie eller tilstedeværelse af urolithiasis
  • Forventet vanskelig opfølgning
  • Patienter, der allerede er tilmeldt andre undersøgelsesstudier
  • Patienter, der for nylig har været indlagt på grund af alvorlig smertekrise eller akut seglkomplikation inden for de seneste 2 uger
  • Patienter med uløste smerteproblemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Placebo identisk med D-vitamin bolus i smag og udseende. Placeboen vil blive administreret én gang i begyndelsen af ​​undersøgelsen. Den orale flydende placebo vil blive tilberedt på Apoteket i kodede sprøjter og vil blive givet til deltagerne af en sygeplejerske på seglcelleklinikken.
Kosttilskud: Placebo
Placebo identisk i smag og udseende med D-vitaminbolus
Eksperimentel: D-vitamin bolus
D-vitamin bolus er et oralt væsketilskud, der vil blive administreret én gang i begyndelsen af ​​undersøgelsen. Den orale flydende D-vitaminbolus vil blive tilberedt på Apoteket i kodede sprøjter og vil blive givet til deltagerne af en sygeplejerske på seglcellesygdomsklinikken. Dosis D3-vitamin indeholdt i bolusen er 300.000 IE.
Kosttilskud: D-vitamin bolus
Et enkelt oralt flydende vitamin D3-tilskud på 300 000 IE
Andre navne:
  • Cholecalciferol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i det samlede serum 25-hydroxyvitamin D niveauer
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i totalt serum 25OHD fra baseline til 3 måneder.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
D-vitamintilstrækkelighed
Tidsramme: 3 måneder
Forskel i andelen af ​​børn med serum 25-hydroxyvitamin D ≥75nmol/L efter 3 måneder
3 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypercalciuri
Tidsramme: 7 dage efter intervention
Antal patienter med urincalcium til kreatinin-forhold over det normale referenceinterval for alder
7 dage efter intervention
Hypercalcæmi
Tidsramme: 3 måneder
Antal patienter med serumcalcium over det normale referenceområde for alder
3 måneder
Serum 25-hydroxyvitamin D niveauer
Tidsramme: 3 måneder
Antal patienter med serum 25-hydroxyvitamin D niveauer >250 nmol/L
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i vægt
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige vægtændring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig højdeændring
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige højdeændring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af cirkulerende hæmoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i føtalt hæmoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af cirkulerende føtalt hæmoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i leukocyttal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodleukocyttal fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i blodpladetal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodpladetal fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i retikulocyttal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodretikulocyttal fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i neutrofiltal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodneutrofiltal fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i gennemsnitlig korpuskulær volumen
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af det gennemsnitlige blodvolumen fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serumkreatinin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af serumkreatinin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serumbilirubin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serumbilirubin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum parathyreoideahormon
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum parathyroidhormon fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum P1NP
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum aminoterminalt propeptid af type I kollagen (P1NP) fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum C-telopeptider
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum C-telopeptider fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i muskuloskeletale smertescore
Tidsramme: 3 måneder
Muskuloskeletale smerter vil blive vurderet med Brief Pain Inventory (BPI). Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i BPI-score.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i livskvalitetsscore
Tidsramme: 3 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive vurderet gennem Pediatric Quality of Life (PedQoL) opgørelsen. Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i PedQoL-score.
3 måneder
Seglcellesygdomsrelaterede komplikationer
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af seglcellesygdomme komplikationer, der påvirker knogler, nyrer, nethinden, blodkar, hjertet, lungerne, milten, leveren og galdeblæren i løbet af undersøgelsesperioden
3 måneder
Deltagerrekruttering
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter rekrutteret fra de screenede
3 måneder
Fastholdelse af deltagere
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter tilbageholdt i hele undersøgelsens varighed
3 måneder
Overholdelse af deltagere
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter, der overholder undersøgelsesprotokollen
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
St. Justine's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Euro-Pharm

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ND

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger