Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vitamin D-tilskudd hos barn med sigdcellesykdom

19. mars 2020 oppdatert av: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Vitamin D-intervensjon hos barn med sigdcellesykdom: en randomisert kontrollert pilotforsøk

Sigdcellesykdom (SCD) er en genetisk sykdom preget av unormalt hemoglobin, hovedbestanddelen av røde blodlegemer. Personer med SCD har ernæringsmessige mangler, og vitamin D-mangel er en av de vanligste. Symptomer på vitamin D-mangel ligner på SCD og inkluderer kroniske smerter og benkomplikasjoner. Korrigering av vitamin D-ernæring til barn med SCD representerer en behandling som vil forbedre helsen deres. En enkelt oral høydose av vitamin D3 vil bli gitt til SCD-barn under ett av deres oppfølgingsbesøk ved SCD-klinikken i CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Denne administrasjonsmåten ble valgt for å sikre en bedre etterlevelse av behandlingen. Etterforskerne vil avgjøre om denne dosen er trygg og administrering mulig på klinikken. Effekten av denne dosen på blodvitamin D og kalsium, urinkalsium, vekst, betennelse, beinhelse, smerte og livskvalitet vil også bli vurdert. Denne studien har til hensikt å foreslå en ny intervensjon for å forbedre ernæringen til barn med denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Vitamin D-mangel er en av de vanligste ernæringstilstandene blant pasienter med sigdcellesykdom (SCD). Siden vitamin D-mangel og SCD deler vanlige manifestasjoner, inkludert kronisk smerte, dårlig beinhelse og kronisk systemisk betennelse, er det rimelig å postulere at vitamin D-mangel kan bidra til disse komplikasjonene. Derfor representerer optimalisering av vitamin D-ernæring en rimelig strategi som kan forbedre vitamin D-status og helseresultater hos SCD-barn. Arbeidshypotesen er at administrering av en enkelt oral bolus på 300 000 IE vitamin D3 til SCD-barn vil resultere i oppnåelse av vitamin D-tilstrekkelighet (25OHD-nivåer >75 nmol/L) hos 80 % av deltakerne etter 3 måneder. De primære målene er å vurdere gjennomførbarhet, akseptabilitet og sikkerhet for vitamin D3-bolus, mens sekundære mål er relatert til gjennomsnittlig endring i serum 25OHD fra baseline til 3 måneder etter bolus og dens kliniske virkning. Syttito SCD-barn (5-17 år, SS- og SC-genotyper) vil bli randomisert til én bolus på 300 000 IE vitamin D3 eller identisk placebo. Blod vil bli samlet ved baseline og 3 måneder etter bolus for å måle serum 25OHD og beregne endringen fra baseline ved 3 måneder (effektutfall). Andre utfall inkluderer urinkalsium/kreatinin-ratio og serumkalsium (sikkerhet), spørreskjemaer (akseptabilitet og muskel- og skjelettsmerter) og parametere relatert til vekst, hematologi, betennelse og beinhelse (utforskende utfall).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
42

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 5 til 17 år som følges opp ved SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstander eller bruk av medisiner kjent for å forstyrre kalsium- eller vitamin D-absorpsjon eller metabolisme
  • Kjent hyperkalsemi
  • Tilstander preget av overfølsomhet for vitamin D (f. granulomatøse lidelser)
  • Pasienter som er klinisk diagnostisert med rakitt eller andre tilstander som krever vitamin D-behandling
  • Historie eller tilstedeværelse av urolithiasis
  • Forventet vanskelig oppfølging
  • Pasienter som allerede er registrert i andre undersøkelsesstudier
  • Pasienter som nylig har vært innlagt på sykehus for alvorlig smertekrise eller akutt sigdkomplikasjon de siste 2 ukene
  • Pasienter med uløste smerteproblemer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Placebo identisk med vitamin D-bolus i smak og utseende. Placeboen vil bli administrert én gang, i begynnelsen av studien. Den orale væsken placebo vil bli tilberedt på Apoteket i kodede sprøyter og vil bli administrert til deltakerne av en sykepleier ved sigdcellesykdomsklinikken.
Kosttilskudd: Placebo
Placebo identisk i smak og utseende med vitamin D-bolusen
Eksperimentell: Vitamin D bolus
Vitamin D-bolusen er et oralt væsketilskudd som vil bli administrert én gang, i begynnelsen av studien. Den orale flytende vitamin D-bolusen vil bli tilberedt på Apoteket i kodede sprøyter og vil bli administrert til deltakerne av en sykepleier ved sigdcellesykdomsklinikken. Dosen av vitamin D3 i bolusen er 300 000 IE.
Kosttilskudd: Vitamin D bolus
Ett enkelt oralt flytende vitamin D3-tilskudd på 300 000 IE
Andre navn:
  • Kolekalsiferol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i totalt serum 25-hydroksyvitamin D nivåer
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i totalt serum 25OHD fra baseline til 3 måneder.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vitamin D nok
Tidsramme: 3 måneder
Forskjell i andel barn med serum 25-hydroksyvitamin D ≥75nmol/L ved 3 måneder
3 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperkalsiuri
Tidsramme: 7 dager etter intervensjon
Antall pasienter med urinkalsium/kreatinin-ratio over normal referanseområde for alder
7 dager etter intervensjon
Hyperkalsemi
Tidsramme: 3 måneder
Antall pasienter med serumkalsium over normal referanseområde for alder
3 måneder
Serum 25-hydroksyvitamin D nivåer
Tidsramme: 3 måneder
Antall pasienter med serum 25-hydroksyvitamin D nivåer >250 nmol/L
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i vekt
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig vektendring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i høyde
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig høydeendring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av sirkulerende hemoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i føtalt hemoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av sirkulerende føtalt hemoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i antall leukocytter
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodleukocyttall fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i antall blodplater
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodplatetall fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i retikulocyttall
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodretikulocytttellinger fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i nøytrofiltall
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av nøytrofiltall i blod fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodgjennomsnittlig korpuskulært volum fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serumkreatinin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serumkreatinin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serumbilirubin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serumbilirubin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum parathyreoideahormon
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum parathyroidhormon fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum P1NP
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum aminoterminalt propeptid av type I kollagen (P1NP) fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum C-telopeptider
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum C-telopeptider fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i muskuloskeletale smertescore
Tidsramme: 3 måneder
Muskel- og skjelettsmerter vil bli vurdert med Brief Pain Inventory (BPI). Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i BPI-score.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i livskvalitetspoeng
Tidsramme: 3 måneder
Helserelatert livskvalitet vil bli vurdert gjennom Pediatric Quality of Life (PedQoL) inventar. Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i PedQoL-score.
3 måneder
Sigdcellesykdomsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst av sigdcellesykdomskomplikasjoner som påvirker bein, nyrer, netthinnen, blodårer, hjertet, lungene, milten, leveren og galleblæren i løpet av studieperioden
3 måneder
Deltakerrekruttering
Tidsramme: 3 måneder
Andel pasienter rekruttert fra de som ble screenet
3 måneder
Deltakeroppbevaring
Tidsramme: 3 måneder
Prosentandel av pasienter som ble beholdt i hele studiens varighet
3 måneder
Overholdelse av deltakere
Tidsramme: 3 måneder
Andel av pasienter som overholder studieprotokollen
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
St. Justine's Hospital

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Euro-Pharm

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mars 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ND

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger