Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja witaminy D u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

19 marca 2020 zaktualizowane przez: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Interwencja witaminy D u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową: pilotażowa, randomizowana, kontrolowana próba

Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) jest chorobą genetyczną charakteryzującą się nieprawidłową hemoglobiną, głównym składnikiem czerwonych krwinek. Osoby z SCD mają niedobory żywieniowe, a niedobór witaminy D jest jednym z najczęstszych. Objawy niedoboru witaminy D są podobne do objawów SCD i obejmują przewlekły ból i powikłania kostne. Skorygowanie żywienia witaminą D dzieci z SCD stanowi leczenie, które poprawi ich stan zdrowia. Pojedyncza doustna duża dawka witaminy D3 zostanie podana dzieciom z SCD podczas jednej z wizyt kontrolnych w klinice SCD CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada. Ten sposób podawania został wybrany, aby zapewnić lepsze przestrzeganie leczenia. Badacze ustalą, czy ta dawka jest bezpieczna i czy można ją podać w warunkach klinicznych. Oceniony zostanie również wpływ tej dawki na witaminę D i wapń we krwi, wapń w moczu, wzrost, stany zapalne, zdrowie kości, ból i jakość życia. Niniejsze badanie ma na celu zaproponowanie nowej interwencji poprawiającej odżywianie dzieci z tą chorobą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niedobór witaminy D jest jednym z najczęstszych stanów żywieniowych wśród pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Ponieważ niedobór witaminy D i SCD mają wspólne objawy, w tym przewlekły ból, zły stan kości i przewlekły ogólnoustrojowy stan zapalny, uzasadnione jest postulowanie, że niedobór witaminy D może przyczyniać się do tych powikłań. Zatem optymalizacja żywienia witaminą D stanowi niedrogą strategię, która może poprawić poziom witaminy D i wyniki zdrowotne u dzieci z SCD. Hipotezą roboczą jest to, że podanie pojedynczego doustnego bolusa 300 000 IU witaminy D3 dzieciom z SCD spowoduje osiągnięcie wystarczającej ilości witaminy D (poziom 25OHD > 75 nmol/L) u 80% uczestników po 3 miesiącach. Główne cele to ocena wykonalności, akceptowalności i bezpieczeństwa bolusa witaminy D3, podczas gdy cele drugorzędne dotyczą średniej zmiany 25OHD w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy po bolusie i jej wpływu klinicznego. Siedemdziesiąt dwoje dzieci z SCD (5-17 lat, genotypy SS i SC) zostanie losowo przydzielonych do jednego bolusa 300 000 IU witaminy D3 lub identycznego placebo. Krew zostanie pobrana na początku badania i 3 miesiące po podaniu bolusa w celu zmierzenia stężenia 25OHD w surowicy i obliczenia zmiany od wartości początkowej po 3 miesiącach (wyniki skuteczności). Inne wyniki obejmują stosunek wapnia do kreatyniny w moczu i poziom wapnia w surowicy (bezpieczeństwo), kwestionariusze (dopuszczalność i ból mięśniowo-szkieletowy) oraz parametry związane ze wzrostem, hematologią, stanem zapalnym i zdrowiem kości (wyniki eksploracyjne).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci w wieku od 5 do 17 lat, które są pod opieką SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada.

Kryteria wyłączenia:

  • Warunki lub stosowanie leków, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie lub metabolizm wapnia lub witaminy D
  • Znana hiperkalcemia
  • Stany charakteryzujące się nadwrażliwością na witaminę D (np. zaburzenia ziarniniakowe)
  • Pacjenci z klinicznie zdiagnozowaną krzywicą lub innymi stanami wymagającymi leczenia witaminą D
  • Historia lub obecność kamicy moczowej
  • Przewidywana trudna kontynuacja
  • Pacjenci już włączeni do innych badań badawczych
  • Pacjenci, którzy niedawno byli hospitalizowani z powodu ciężkiego przełomu bólowego lub ostrego powikłania sierpowatego w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Pacjenci z nierozwiązanymi problemami bólowymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Placebo identyczne w smaku i wyglądzie z bolusem witaminy D. Placebo zostanie podane raz, na początku badania. Doustne placebo w płynie zostanie przygotowane w aptece w kodowanych strzykawkach i podane uczestnikom przez pielęgniarkę w Poradni Anemii Sierpowatokrwinkowej.
Suplement diety: Placebo
Placebo identyczne w smaku i wyglądzie jak bolus witaminy D
Eksperymentalny: Bolus witaminy D
Bolus witaminy D to doustny płynny suplement, który zostanie podany jednorazowo, na początku badania. Doustny płynny bolus witaminy D zostanie przygotowany w Aptece w kodowanych strzykawkach i podany uczestnikom przez pielęgniarkę w Poradni Chorób Anemii Sierpowatokrwinkowej. Dawka witaminy D3 zawarta w bolusie wynosi 300 000 IU.
Suplement diety: Bolus witaminy D
Jeden doustny płynny suplement witaminy D3 w dawce 300 000 IU
Inne nazwy:
  • Cholekalcyferol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego poziomu 25-hydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie całkowitego stężenia 25OHD w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystarczająca ilość witaminy D
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica w odsetku dzieci z 25-hydroksywitaminą D w surowicy ≥75 nmol/l po 3 miesiącach
3 miesiące

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hiperkalciuria
Ramy czasowe: 7 dni po interwencji
Liczba pacjentów ze stosunkiem wapnia do kreatyniny w moczu powyżej normy dla wieku
7 dni po interwencji
Hiperkalcemia
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba pacjentów z stężeniem wapnia w surowicy powyżej normy dla wieku
3 miesiące
Poziomy 25-hydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba pacjentów ze stężeniem 25-hydroksywitaminy D w surowicy >250 nmol/l
3 miesiące
Średnia zmiana masy ciała
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie masy ciała (kg) od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana wzrostu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie wzrostu (kg) od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana hemoglobiny
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie krążącej hemoglobiny od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie krążącej hemoglobiny płodowej od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby leukocytów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby leukocytów we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby płytek krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby retikulocytów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby retikulocytów we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana liczby neutrofili
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby neutrofili we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana średniej objętości krwinki
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie średniej objętości krwinek od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia kreatyniny w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia bilirubiny w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia parathormonu w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia hormonu przytarczyc w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana P1NP w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie propeptydu na końcu aminowym kolagenu typu I (P1NP) w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana C-telopeptydów w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie C-telopeptydów w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana w wynikach bólu mięśniowo-szkieletowego
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ból mięśniowo-szkieletowy zostanie oceniony za pomocą krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI). Różnica między grupami w średniej zmianie wyników BPI.
3 miesiące
Średnia zmiana w wynikach jakości życia
Ramy czasowe: 3 miesiące
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie oceniana za pomocą inwentarza Pediatric Quality of Life (PedQoL). Różnica między grupami w średniej zmianie wyników PedQoL.
3 miesiące
Powikłania związane z anemią sierpowatą
Ramy czasowe: 3 miesiące
Występowanie powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej kości, nerek, siatkówki, naczyń krwionośnych, serca, płuc, śledziony, wątroby i pęcherzyka żółciowego w okresie badania
3 miesiące
Rekrutacja uczestników
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów rekrutowanych spośród badanych przesiewowych
3 miesiące
Zatrzymanie uczestnika
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów zatrzymanych przez cały czas trwania badania
3 miesiące
Zgodność uczestnika
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy przestrzegają protokołu badania
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
St. Justine's Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Euro-Pharm

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ND

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami