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Suplementos de vitamina D en niños con enfermedad de células falciformes

19 de marzo de 2020 actualizado por: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervención de vitamina D en niños con enfermedad de células falciformes: un ensayo piloto controlado aleatorizado

La enfermedad de células falciformes (ECF) es una enfermedad genética caracterizada por hemoglobina anormal, el principal constituyente de los glóbulos rojos. Las personas con SCD tienen deficiencias nutricionales y la deficiencia de vitamina D es una de las más comunes. Los síntomas de la deficiencia de vitamina D son similares a los de la SCD e incluyen dolor crónico y complicaciones óseas. Corregir la nutrición de vitamina D de los niños con ECF representa un tratamiento que mejorará su salud. Se administrará una sola dosis oral alta de vitamina D3 a los niños con SCD durante una de sus visitas de seguimiento en la clínica SCD de CHU Sainte-Justine, Montreal, Canadá. Se eligió esta forma de administración para garantizar una mejor adherencia al tratamiento. Los investigadores determinarán si esta dosis es segura y factible su administración en la clínica. También se evaluará el impacto de esta dosis sobre la vitamina D y el calcio en la sangre, el calcio en la orina, el crecimiento, la inflamación, la salud ósea, el dolor y la calidad de vida. Este estudio pretende proponer una nueva intervención para mejorar la nutrición de los niños con esta enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La deficiencia de vitamina D es una de las condiciones nutricionales más comunes entre los pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF). Dado que la deficiencia de vitamina D y la SCD comparten manifestaciones comunes que incluyen dolor crónico, salud ósea deficiente e inflamación sistémica crónica, es razonable postular que la deficiencia de vitamina D puede contribuir a estas complicaciones. Por lo tanto, optimizar la nutrición con vitamina D representa una estrategia económica que puede mejorar el estado de la vitamina D y los resultados de salud en los niños con SCD. La hipótesis de trabajo es que la administración de un bolo oral único de 300 000 UI de vitamina D3 a niños con SCD dará como resultado el logro de la suficiencia de vitamina D (niveles de 25OHD >75 nmol/L) en el 80 % de los participantes después de 3 meses. Los objetivos principales son evaluar la viabilidad, aceptabilidad y seguridad del bolo de vitamina D3, mientras que los objetivos secundarios están relacionados con el cambio medio en la 25OHD sérica desde el inicio hasta los 3 meses posteriores al bolo y su impacto clínico. Setenta y dos niños SCD (5-17 años, genotipos SS y SC) serán aleatorizados para recibir un bolo de 300 000 UI de vitamina D3 o un placebo idéntico. Se recolectará sangre al inicio y 3 meses después del bolo para medir la 25OHD sérica y calcular el cambio desde el inicio a los 3 meses (resultados de eficacia). Otros resultados incluyen el cociente calcio/creatinina en orina y calcio sérico (seguridad), cuestionarios (aceptabilidad y dolor musculoesquelético) y parámetros relacionados con el crecimiento, la hematología, la inflamación y la salud ósea (resultados exploratorios).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
42

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños entre 5 y 17 años en seguimiento en la Clínica SCD, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canadá.

Criterio de exclusión:

  • Afecciones o uso de medicamentos que se sabe que interfieren con la absorción o el metabolismo del calcio o la vitamina D
  • Hipercalcemia conocida
  • Condiciones caracterizadas por una hipersensibilidad a la vitamina D (p. trastornos granulomatosos)
  • Pacientes clínicamente diagnosticados con raquitismo u otras condiciones que requieren terapia con vitamina D
  • Historia o presencia de urolitiasis
  • Seguimiento difícil anticipado
  • Pacientes ya inscritos en otros estudios de investigación
  • Pacientes que han sido hospitalizados recientemente por crisis de dolor severo o complicación falciforme aguda en las últimas 2 semanas
  • Pacientes con problemas de dolor no resueltos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo idéntico al bolo de vitamina D en sabor y apariencia. El placebo se administrará una vez, al comienzo del estudio. El placebo líquido oral se preparará en la Farmacia en jeringas codificadas y será administrado a los participantes por una enfermera en la Clínica de anemia falciforme.
Suplemento dietético: Placebo
Placebo idéntico en sabor y apariencia al bolo de vitamina D
Experimental: Bolo de vitamina D
El bolo de vitamina D es un suplemento líquido oral que se administrará una sola vez, al inicio del estudio. El bolo de vitamina D líquida oral se preparará en la Farmacia en jeringas codificadas y será administrado a los participantes por una enfermera en la Clínica de anemia falciforme. La dosis de vitamina D3 contenida en el bolo es de 300 000 UI.
Suplemento dietético: Bolo de vitamina D
Un único suplemento líquido oral de vitamina D3 de 300 000 UI
Otros nombres:
  • Colecalciferol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en los niveles séricos totales de 25-hidroxivitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio en la 25OHD sérica total desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Suficiencia de vitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia en la proporción de niños con 25-hidroxivitamina D sérica ≥75 nmol/L a los 3 meses
3 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hipercalciuria
Periodo de tiempo: 7 días post-intervención
Número de pacientes con cociente calcio/creatinina en orina por encima del rango de referencia normal para la edad
7 días post-intervención
Hipercalcemia
Periodo de tiempo: 3 meses
Número de pacientes con calcio sérico por encima del rango de referencia normal para la edad
3 meses
Niveles séricos de 25-hidroxivitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
Número de pacientes con niveles séricos de 25-hidroxivitamina D >250 nmol/L
3 meses
Cambio medio en el peso
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de peso (kg) desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en la altura
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de altura (kg) desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hemoglobina circulante desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en la hemoglobina fetal
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hemoglobina fetal circulante desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en los recuentos de leucocitos
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de leucocitos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de plaquetas en sangre desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en los recuentos de reticulocitos
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de reticulocitos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en los recuentos de neutrófilos
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de neutrófilos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en el volumen corpuscular medio
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio del volumen corpuscular medio en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en la creatinina sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de la creatinina sérica desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en la bilirrubina sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de la bilirrubina sérica desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Cambio medio en la hormona paratiroidea sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hormona paratiroidea sérica desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en suero P1NP
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio del propéptido sérico amino-terminal del colágeno tipo I (P1NP) desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en los telopéptidos C séricos
Periodo de tiempo: 3 meses
Diferencia de grupo en el cambio medio de los telopéptidos C séricos desde el inicio hasta los 3 meses
3 meses
Cambio medio en las puntuaciones de dolor musculoesquelético
Periodo de tiempo: 3 meses
El dolor musculoesquelético se evaluará con el Inventario Breve del Dolor (BPI). Diferencia de grupo en el cambio medio en las puntuaciones del BPI.
3 meses
Cambio medio en las puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: 3 meses
La calidad de vida relacionada con la salud se evaluará a través del inventario de calidad de vida pediátrica (PedQoL). Diferencia de grupo en el cambio medio en las puntuaciones PedQoL.
3 meses
Complicaciones relacionadas con la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: 3 meses
Aparición de complicaciones de la enfermedad de células falciformes que afectan los huesos, los riñones, la retina, los vasos sanguíneos, el corazón, los pulmones, el bazo, el hígado y la vesícula biliar durante el período de estudio
3 meses
Reclutamiento de participantes
Periodo de tiempo: 3 meses
Porcentaje de pacientes reclutados de los evaluados
3 meses
Retención de participantes
Periodo de tiempo: 3 meses
Porcentaje de pacientes retenidos durante toda la duración del estudio
3 meses
Cumplimiento del participante
Periodo de tiempo: 3 meses
Porcentaje de pacientes que cumplen con el protocolo del estudio
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
St. Justine's Hospital

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Euro-Pharm

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
31 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de marzo de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ND

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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