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Integrazione di vitamina D nei bambini con anemia falciforme

19 marzo 2020 aggiornato da: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervento di vitamina D nei bambini con anemia falciforme: uno studio pilota controllato randomizzato

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica caratterizzata da emoglobina anormale, il principale costituente dei globuli rossi. Le persone con SCD hanno carenze nutrizionali e la carenza di vitamina D è una delle più comuni. I sintomi della carenza di vitamina D sono simili a quelli della SCD e comprendono dolore cronico e complicanze ossee. Correggere l'alimentazione con vitamina D dei bambini con SCD rappresenta un trattamento che migliorerà la loro salute. Una singola dose orale elevata di vitamina D3 verrà somministrata ai bambini SCD durante una delle loro visite di follow-up presso la clinica SCD di CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Questa modalità di somministrazione è stata scelta per garantire una migliore aderenza al trattamento. Gli investigatori determineranno se questa dose è sicura e se la sua somministrazione è fattibile in clinica. Sarà inoltre valutato l'impatto di questa dose sulla vitamina D e sul calcio nel sangue, sul calcio urinario, sulla crescita, sull'infiammazione, sulla salute delle ossa, sul dolore e sulla qualità della vita. Questo studio intende proporre un nuovo intervento per migliorare la nutrizione dei bambini con questa malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La carenza di vitamina D è una delle condizioni nutrizionali più comuni tra i pazienti con anemia falciforme (SCD). Poiché la carenza di vitamina D e la SCD condividono manifestazioni comuni tra cui dolore cronico, cattiva salute delle ossa e infiammazione sistemica cronica, è ragionevole ipotizzare che la carenza di vitamina D possa contribuire a queste complicanze. Pertanto, l'ottimizzazione della nutrizione con vitamina D rappresenta una strategia poco costosa che può migliorare lo stato di vitamina D e gli esiti di salute nei bambini con SCD. L'ipotesi di lavoro è che la somministrazione di un singolo bolo orale di 300.000 UI di vitamina D3 a bambini con SCD comporterà il raggiungimento della sufficienza di vitamina D (livelli di 25OHD >75 nmol/L) nell'80% dei partecipanti dopo 3 mesi. Gli obiettivi primari sono valutare la fattibilità, l'accettabilità e la sicurezza del bolo di vitamina D3, mentre gli obiettivi secondari sono correlati alla variazione media della 25OHD sierica dal basale a 3 mesi dopo il bolo e al suo impatto clinico. Settantadue bambini SCD (5-17 anni, genotipi SS e SC) saranno randomizzati a un bolo di 300.000 UI di vitamina D3 o placebo identico. Il sangue verrà raccolto al basale e 3 mesi dopo il bolo per misurare la 25OHD sierica e calcolare la variazione rispetto al basale a 3 mesi (risultati di efficacia). Altri risultati includono il rapporto urinario calcio/creatinina e il calcio sierico (sicurezza), questionari (accettabilità e dolore muscoloscheletrico) e parametri relativi a crescita, ematologia, infiammazione e salute ossea (risultati esplorativi).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 5 e 17 anni seguiti presso la SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Criteri di esclusione:

  • Condizioni o uso di farmaci noti per interferire con l'assorbimento o il metabolismo del calcio o della vitamina D
  • Ipercalcemia nota
  • Condizioni caratterizzate da ipersensibilità alla vitamina D (ad es. disturbi granulomatosi)
  • Pazienti con diagnosi clinica di rachitismo o altre condizioni che richiedono una terapia con vitamina D
  • Storia o presenza di urolitiasi
  • Seguito difficile previsto
  • Pazienti già arruolati in altri studi sperimentali
  • Pazienti che sono stati recentemente ricoverati in ospedale per gravi crisi dolorose o complicanze falciformi acute nelle ultime 2 settimane
  • Pazienti con problemi di dolore irrisolti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo identico al bolo di vitamina D nel gusto e nell'aspetto. Il placebo verrà somministrato una volta, all'inizio dello studio. Il placebo liquido orale sarà preparato in Farmacia in siringhe codificate e sarà somministrato ai partecipanti da un'infermiera della Clinica falciforme.
Integratore alimentare: Placebo
Placebo identico nel gusto e nell'aspetto al bolo di vitamina D
Sperimentale: Bolo di vitamina D
Il bolo di vitamina D è un integratore liquido orale che verrà somministrato una volta, all'inizio dello studio. Il bolo liquido orale di vitamina D sarà preparato in Farmacia in siringhe codificate e sarà somministrato ai partecipanti da un'infermiera della Clinica per l'anemia falciforme. La dose di vitamina D3 contenuta nel bolo è di 300.000 UI.
Integratore alimentare: Bolo di vitamina D
Un singolo integratore liquido orale di vitamina D3 da 300.000 UI
Altri nomi:
  • Colecalciferolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dei livelli sierici totali di 25-idrossivitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della 25OHD sierica totale dal basale a 3 mesi.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sufficienza di vitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza nella percentuale di bambini con 25-idrossivitamina D sierica ≥75 nmol/L a 3 mesi
3 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ipercalciuria
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'intervento
Numero di pazienti con un rapporto urinario di calcio/creatinina al di sopra del normale intervallo di riferimento per età
7 giorni dopo l'intervento
Ipercalcemia
Lasso di tempo: 3 mesi
Numero di pazienti con calcio sierico al di sopra del normale intervallo di riferimento per età
3 mesi
Livelli sierici di 25-idrossivitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Numero di pazienti con livelli sierici di 25-idrossivitamina D >250 nmol/L
3 mesi
Variazione media di peso
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media di peso (kg) dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media di altezza
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media di altezza (kg) dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'emoglobina
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'emoglobina circolante dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'emoglobina fetale
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'emoglobina fetale circolante dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della conta dei leucociti
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei leucociti nel sangue dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della conta piastrinica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta piastrinica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei reticolociti nel sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media nella conta dei neutrofili
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei neutrofili nel sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media del volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media del volume corpuscolare medio del sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media della creatinina sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della creatinina sierica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della bilirubina sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della bilirubina sierica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'ormone paratiroideo sierico
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'ormone paratiroideo sierico dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media della P1NP sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media del propeptide amino-terminale sierico del collagene di tipo I (P1NP) dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media dei C-telopeptidi sierici
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dei C-telopeptidi sierici dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media nei punteggi del dolore muscoloscheletrico
Lasso di tempo: 3 mesi
Il dolore muscoloscheletrico sarà valutato con il Brief Pain Inventory (BPI). Differenza di gruppo nella variazione media dei punteggi BPI.
3 mesi
Variazione media dei punteggi della qualità della vita
Lasso di tempo: 3 mesi
La qualità della vita correlata alla salute sarà valutata attraverso l'inventario Pediatric Quality of life (PedQoL). Differenza di gruppo nella variazione media dei punteggi PedQoL.
3 mesi
Complicanze legate all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 3 mesi
Insorgenza di complicanze dell'anemia falciforme che interessano ossa, reni, retina, vasi sanguigni, cuore, polmoni, milza, fegato e cistifellea durante il periodo di studio
3 mesi
Reclutamento dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti reclutati tra quelli sottoposti a screening
3 mesi
Fidelizzazione dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti trattenuti per l'intera durata dello studio
3 mesi
Conformità dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti che rispettano il protocollo dello studio
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
St. Justine's Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Euro-Pharm

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 marzo 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ND

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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