Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií

19. března 2020 aktualizováno: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervence vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií: Pilotní randomizovaná kontrolovaná studie

Srpkovitá anémie (SCD) je genetické onemocnění charakterizované abnormálním hemoglobinem, hlavní složkou červených krvinek. Lidé s SCD mají nutriční nedostatky a nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších. Příznaky nedostatku vitaminu D jsou podobné jako u SCD a zahrnují chronickou bolest a kostní komplikace. Úprava výživy vitamínem D u dětí s NSS představuje léčbu, která zlepší jejich zdravotní stav. Jedna orální vysoká dávka vitaminu D3 bude podána dětem s SCD během jedné z jejich následných návštěv na klinice SCD v CHU Sainte-Justin, Montreal, Kanada. Tento způsob podávání byl zvolen pro zajištění lepší adherence k léčbě. Vyšetřovatelé určí, zda je tato dávka bezpečná a zda je její podávání na klinice proveditelné. Bude také hodnocen vliv této dávky na krevní vitamín D a vápník, vápník v moči, růst, zánět, zdraví kostí, bolest a kvalitu života. Cílem této studie je navrhnout nový zásah ke zlepšení výživy dětí s tímto onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších nutričních stavů u pacientů se srpkovitou anémií (SCD). Vzhledem k tomu, že nedostatek vitaminu D a SCD mají společné projevy včetně chronické bolesti, špatného stavu kostí a chronického systémového zánětu, je rozumné předpokládat, že nedostatek vitaminu D může přispívat k těmto komplikacím. Optimalizace výživy vitaminem D tedy představuje nenákladnou strategii, která může zlepšit stav vitaminu D a zdravotní výsledky u dětí s SCD. Pracovní hypotéza je, že podání jednorázového perorálního bolusu 300 000 IU vitaminu D3 dětem s SCD povede k dosažení dostatku vitaminu D (hladiny 25OHD >75 nmol/l) u 80 % účastníků po 3 měsících. Primárními cíli je posouzení proveditelnosti, přijatelnosti a bezpečnosti bolusu vitaminu D3, zatímco sekundární cíle souvisí s průměrnou změnou 25OHD v séru od výchozí hodnoty do 3 měsíců po bolusu a jejím klinickým dopadem. Sedmdesát dva dětí s SCD (5-17 let, genotypy SS a SC) bude randomizováno k jednomu bolusu 300 000 IU vitaminu D3 nebo identickému placebu. Krev bude odebrána na začátku a 3 měsíce po bolusu, aby se změřila 25OHD v séru a vypočítala se změna od výchozí hodnoty po 3 měsících (výsledky účinnosti). Mezi další výsledky patří poměr vápníku/kreatininu v moči a vápník v séru (bezpečnost), dotazníky (přijatelnost a muskuloskeletální bolest) a parametry týkající se růstu, hematologie, zánětu a zdraví kostí (výsledky průzkumu).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku od 5 do 17 let, které jsou sledovány na klinice SCD, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada.

Kritéria vyloučení:

  • Stavy nebo užívání léků, o kterých je známo, že interferují s vstřebáváním nebo metabolismem vápníku nebo vitamínu D
  • Známá hyperkalcémie
  • Stavy charakterizované přecitlivělostí na vitamín D (např. granulomatózní poruchy)
  • Pacienti klinicky diagnostikovaní s křivicí nebo jinými stavy vyžadujícími léčbu vitaminem D
  • Anamnéza nebo přítomnost urolitiázy
  • Předpokládané obtížné sledování
  • Pacienti již byli zařazeni do jiných výzkumných studií
  • Pacienti, kteří byli v posledních 2 týdnech nedávno hospitalizováni pro silnou krizi bolesti nebo akutní srpkovitou komplikaci
  • Pacienti s nevyřešenými problémy s bolestí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D. Placebo bude podáváno jednou, na začátku studie. Perorální tekuté placebo bude připraveno v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáváno sestrou na klinice srpkovité anémie.
Doplněk stravy: Placebo
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D
Experimentální: Bolus vitamínu D
Bolus vitamínu D je perorální tekutý doplněk, který bude podáván jednou, na začátku studie. Perorální tekutý bolus vitaminu D bude připraven v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáván sestrou na Klinice srpkovité anémie. Dávka vitaminu D3 obsažená v bolusu je 300 000 IU.
Doplněk stravy: Bolus vitamínu D
Jeden jednotlivý perorální tekutý doplněk vitaminu D3 300 000 IU
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna celkových hladin 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně v celkovém séru 25OHD od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dostatek vitaminu D
Časové okno: 3 měsíce
Rozdíl v podílu dětí se sérovým 25-hydroxyvitamínem D ≥75nmol/l ve 3 měsících
3 měsíce

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperkalciurie
Časové okno: 7 dní po zásahu
Počet pacientů s poměrem vápníku a kreatininu v moči nad normálním referenčním rozmezím pro věk
7 dní po zásahu
Hyperkalcémie
Časové okno: 3 měsíce
Počet pacientů se sérovým vápníkem nad normálním referenčním rozmezím pro věk
3 měsíce
Hladiny 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
Počet pacientů s hladinami 25-hydroxyvitamínu D v séru >250 nmol/l
3 měsíce
Průměrná změna hmotnosti
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně hmotnosti (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna výšky
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně výšky (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna fetálního hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu leukocytů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních leukocytů od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu krevních destiček
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních destiček od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu retikulocytů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu retikulocytů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna v počtu neutrofilů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu neutrofilů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna středního korpuskulárního objemu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně středního korpuskulárního objemu krve od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna sérového kreatininu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového kreatininu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna sérového bilirubinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového bilirubinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna sérového parathormonu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového parathormonu od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna P1NP v séru
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového amino-terminálního propeptidu kolagenu typu I (P1NP) od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna sérových C-telopeptidů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérových C-telopeptidů od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna skóre muskuloskeletální bolesti
Časové okno: 3 měsíce
Muskuloskeletální bolest bude hodnocena pomocí Brief Pain Inventory (BPI). Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre BPI.
3 měsíce
Průměrná změna skóre kvality života
Časové okno: 3 měsíce
Kvalita života související se zdravím bude hodnocena prostřednictvím inventáře Pediatrické kvality života (PedQoL). Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre PedQoL.
3 měsíce
Komplikace související se srpkovitou anémií
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt komplikací srpkovité anémie postihující kosti, ledviny, sítnici, krevní cévy, srdce, plíce, slezinu, játra a žlučník během sledovaného období
3 měsíce
Nábor účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů rekrutovaných z vyšetřovaných
3 měsíce
Udržení účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů zadržených po celou dobu trvání studie
3 měsíce
Soulad účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů, kteří splňují protokol studie
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
St. Justine's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Euro-Pharm

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ND

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení