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Pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD) et tolérance de l'osilodrostat chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de Cushing

26 mars 2026 mis à jour par: RECORDATI GROUP

Une étude de phase II, multicentrique, ouverte et non comparative pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la tolérabilité de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Cushing

Étude multicentrique, ouverte et non comparative pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la tolérabilité de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Cushing.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La durée de l'étude de la période 1 sera de 12 semaines. L'étude comprendra une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 4 semaines avant le jour 0 (ligne de base) (pour permettre une période de sevrage adéquate de tout médicament susceptible de modifier les niveaux de cortisol). Tous les sujets traités par osilodrostat à 12 semaines et bénéficiant du traitement, selon le jugement de l'investigateur, se verront proposer de participer à une période d'extension facultative de 9 mois, au cours de laquelle une évaluation de l'activité PD et de la sécurité/tolérance de l'osilodrostat sera effectuée. Les patients qui n'entrent pas dans la période de prolongation facultative auront une visite de suivi de sécurité 4 semaines plus tard.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
12

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Recordati
  • Numéro de téléphone: +4161 205 61 00

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgique, 1090
        • Complété
        • UZ Brussel
  • Bulgarie
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Retiré
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Complété
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, France, 75019
        • Complété
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, France, 94270
        • Complété
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • Complété
        • Ospedale Bambino Gesù
    • PI
      • Pisa, PI, Italie, 56124
        • Complété
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Retiré
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, E11BB
        • Retiré
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1525
        • Retiré
        • University Clinical Center Ljubljana
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contact:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Complété
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, États-Unis, 78596

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie de Cushing d'origine endogène : Qui ont échoué à la chirurgie (ou) qui sont en attente de chirurgie (ou) pour qui la chirurgie n'est pas une option immédiate.

  • Le diagnostic de la maladie de Cushing doit être confirmé par chacun des éléments suivants :

    • Le critère clinique de la diminution des centiles de croissance avec l'augmentation du poids (comme en témoigne la présence d'un contraste entre les scores de taille et d'écart-type (SD) de l'IMC, défini comme un score d'écart-type (SDS) de taille < 0 et un IMC SDS > 0, et une forte suspicion clinique de la maladie de Cushing, comme des preuves photographiques d'un changement d'apparence du visage) ;
    • Test anormal de suppression de la dexaméthasone à faible dose (0,5 mg toutes les 6 heures x 48 heures), défini comme des taux plasmatiques de cortisol > 1,8 mcg/dl, au point temporel 48 heures après la première dose de dexaméthasone ;
    • Niveaux mesurables d'ACTH le matin, évalués avant 10 h;
    • Deux valeurs de cortisol libre urinaire sur 24 heures > 1,3 x LSN
    • Si le test de suppression de la dexaméthasone ne répond pas aux critères mentionnés ci-dessus, le diagnostic de la maladie de Cushing peut être confirmé par les éléments suivants : taux de cortisol sérique de minuit > limite supérieure de la normale (LSN), évalué pendant que le patient dort et après pré-cannulation ( OU) deux échantillons de cortisol salivaire nocturne supérieur à la LSN pour le dosage
  • Capable d'avaler des comprimés de médicament à l'étude (non écrasés ou divisés)
  • Parents ou tuteurs légaux capables de donner leur consentement/assentiment

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant un macroadénome compliqué de symptômes compressifs (nécessitant une intervention chirurgicale urgente) ou présentant un risque élevé de symptômes compressifs en raison de l'effet de masse de la tumeur (préoccupation d'une progression tumorale corticotrope)
  • Hypercortisolisme non dû à la maladie de Cushing
  • Période de sevrage insuffisante de tout autre médicament utilisé pour abaisser les niveaux de cortisol (5 demi-vies de tout médicament)
  • Utilisation d'autres médicaments expérimentaux au moment de l'inscription, ou dans les 30 jours, ou avant la fin d'une durée de sevrage d'au moins 5 demi-vies du médicament, au moment de l'inscription, selon la plus longue des deux. Les réglementations locales peuvent exiger une période de sevrage plus longue ou spécifier d'autres limitations pour la participation à un essai expérimental, auquel cas elles s'appliqueront également.
  • Poids corporel <30 kg

D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: LCI699 (osilodrostat)
Sujets atteints du syndrome de Cushing prenant le LCI699 (osilodrostat)
Médicament: LCI699
L'osilodrostat (LCI699) est sous forme de comprimés 1 milligramme (mg), 5 mg et 10 mg ou sous forme de capsules 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg ou 5 mg, deux formulations pour l'administration orale
Autres noms:
  • osilodrostat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étude de base: Évaluez la pharmacocinétique (PK) de l'osilodrostat à l'aide de paramètres pharmacocinétiques de l'osilodrostat jusqu'à la semaine 12 chez les enfants et les adolescents 2 à moins de 18 ans avec le syndrome de Cushing
Délai: jusqu'à la semaine 12
Évaluez la pharmacocinétique (PK) de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents de 2 à moins de 18 ans avec le syndrome de Cushing
jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étude de base: pourcentage de patients avec du cortisol libre urinaire moyen normal (MUFC) à la semaine 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
L'évaluation dans la période de base se fera en prenant le pourcentage de patients atteints de MUFC normal à la semaine 6 et à la semaine 12 (ou à la fin du traitement).
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Étude de base: changement par rapport à la référence dans le cortisol libre urinaire moyen (MUFC) pendant la période d'étude de base
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
L'évaluation sera effectuée par comparaison du changement par rapport à la base de référence dans le MUFC pendant la période d'étude de base sur les patients
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Extension: Efficacité de l'osilodrostat mesurée par les niveaux de MUFC jusqu'au mois 12
Délai: jusqu'au mois 12
L'évaluation de l'efficacité de l'osilodrostat à mesurer par le changement de base des niveaux de MUFC jusqu'à 12 mois sur les patients
jusqu'au mois 12
Extension: Efficacité de l'osilodrostat mesurée par les niveaux de MUFC jusqu'au mois 12
Délai: jusqu'au mois 12
L'évaluation de l'efficacité de l'osilodrostat à mesurer la sous-proportion de patients avec des niveaux de MUFC normaux à chaque visite jusqu'à 12 mois
jusqu'au mois 12
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement par rapport à la base de poids en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat jusqu'à 12 mois
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la base de poids à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement par rapport à l'indice de masse corporelle en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à l'indice de masse corporelle à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement de la ligne de base en hauteur en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement de la ligne de base en hauteur à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
RECORDATI GROUP

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Recordati AG, Recordati AG

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
28 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
21 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
8 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 octobre 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 mars 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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