Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика (ФК), фармакодинамический (ФД) и переносимость осилодростата у педиатрических пациентов с болезнью Кушинга

26 марта 2026 г. обновлено: RECORDATI GROUP

Фаза II, многоцентровое, открытое, несравнительное исследование для оценки фармакокинетики, фармакодинамики и переносимости осилодростата у детей и подростков с болезнью Кушинга

Многоцентровое открытое несравнительное исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и переносимости осилодростата у детей и подростков с болезнью Кушинга.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Продолжительность исследования 1 периода составит 12 недель. Исследование будет включать период скрининга продолжительностью до 4 недель до дня 0 (базовый уровень) (чтобы обеспечить адекватный период вымывания от любых лекарств, которые могут изменить уровень кортизола). Всем субъектам, получающим лечение осилодростатом через 12 недель и получающим пользу от терапии, по мнению исследователя, будет предложено участие в дополнительном 9-месячном периоде продления, в течение которого будет проводиться оценка ПД-активности и безопасности/переносимости осилодростата. Пациенты, не вошедшие в необязательный период продления, пройдут контрольный визит через 4 недели.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
12

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Recordati
  • Номер телефона: +4161 205 61 00

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Recordati
  • Номер телефона: +39 0248787456
  • Электронная почта: casi.m@recordati.it

Места учебы

  • Бельгия
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Бельгия, 1090
        • Завершенный
        • UZ Brussel
  • Болгария
      • Varna, Болгария, 9010
        • Отозван
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Завершенный
        • Ospedale Bambino Gesù
    • PI
      • Pisa, PI, Италия, 56124
        • Завершенный
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1525
        • Отозван
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Отозван
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, E11BB
        • Отозван
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California San Francisco UCSF
        • Контакт:
          • Maya Lodish
          • Номер телефона: 415-476-3310
          • Электронная почта: maya.lodish@ucsf.edu
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Соединенные Штаты, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Завершенный
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Соединенные Штаты, 78596
        • Рекрутинг
        • Texas Valley Clinical Research
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Завершенный
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Франция, 75019
        • Завершенный
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, Франция, 94270
        • Завершенный
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Болезнь Кушинга эндогенного происхождения: те, кому операция не удалась (или), которые ожидают операции (или), для которых операция не является немедленным вариантом.

  • Диагноз болезни Кушинга должен быть подтвержден каждым из следующего:

    • Клинический критерий снижения процентилей роста с увеличением массы тела (о чем свидетельствует наличие контраста в показателях роста и стандартного отклонения (СО) ИМТ, определяемого как показатель стандартного отклонения роста (СОС) < 0 и ИМТ SDS > 0, и сильный клиническое подозрение на болезнь Кушинга, например, фотографическое свидетельство изменения внешности лица);
    • Аномальный тест подавления дексаметазона с низкой дозой (0,5 мг каждые 6 часов x 48 часов), определяемый как уровень кортизола в плазме > 1,8 мкг/дл, в момент времени через 48 часов после первой дозы дексаметазона;
    • Поддающиеся измерению утренние уровни АКТГ, оцененные до 10:00;
    • Два значения свободного кортизола в моче за 24 часа > 1,3 x ВГН
    • Если тест супрессии дексаметазоном не соответствует вышеуказанным критериям, диагноз болезни Кушинга может быть подтвержден следующим: уровень кортизола в сыворотке крови в полночь > верхней границы нормы (ВГН), оцененный во время сна пациента и после предварительной канюляции ( ИЛИ) два образца кортизола слюны поздней ночи выше ВГН для анализа
  • Способен проглотить таблетки исследуемого препарата (не измельченные и не разделенные)
  • Родители или законные опекуны, способные дать согласие / согласие

Критерий исключения:

  • Пациенты с макроаденомой, осложненной компрессионными симптомами (требующие срочного хирургического вмешательства) или с высоким риском развития компрессионных симптомов из-за масс-эффекта опухоли (опасение кортикотрофной опухолевой прогрессии)
  • Гиперкортицизм, не связанный с болезнью Кушинга
  • Недостаточный период вымывания любого другого лекарства, используемого для снижения уровня кортизола (5 периодов полураспада любого лекарства)
  • Использование других исследуемых препаратов во время регистрации, или в течение 30 дней, или до завершения периода вымывания, который составляет не менее 5 периодов полувыведения препарата, на момент регистрации, в зависимости от того, что дольше. Местные правила могут требовать более длительного периода вымывания или устанавливать другие ограничения для участия в исследовательском исследовании, и в этом случае они также будут применяться.
  • Вес тела <30 кг

Может применяться другое включение/исключение, определяемое протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: LCI699 (Osilodrostat)
Субъекты с синдромом Кушинга, принимающей LCI699 (Osilodrostat)
Лекарство: LCI699
Osilodrostat (LCI699) находится в форме таблеток 1 миллиграмм (мг), 5 мг и 10 мг или в форме капсул 0,1 мг, 0,2 мг, 0,5 мг, 1 мг или 5 мг, обе составы для орального введения
Другие имена:
  • осилодростат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основное исследование: оценить фармакокинетику (PK) Osilodrostat с использованием фармакокинетических параметров Osilodrostat до 12 недели у детей и подростков от 2 до менее 18 лет с синдромом Кушинга
Временное ограничение: до 12 недели
Оценить фармакокинетику (PK) Osilodrostat у детей и подростков от 2 до 18 лет с синдромом Кушинга
до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основное исследование: процент пациентов со средним средним средним содержанием мочи кортизола (MUFC) на неделе 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка в основной период будет проведена путем принятия процента пациентов с нормальными MUFC на 6 -й и неделе (или в конце лечения).
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Основное исследование: Изменение с базовой линии в среднем плане без мочи кортизола (MUFC) в течение основного периода исследования
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка будет проведена путем сравнения изменений с базовой линии в MUFC в период основного исследования пациентов
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Расширение: эффективность Osilodrostat, измеренная с помощью уровней MUFC до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Оценка эффективности Osilodrostat, которая будет измерена путем изменения исходного уровня уровней MUFC до 12 месяцев у пациентов
до 12 месяцев
Расширение: эффективность Osilodrostat, измеренная с помощью уровней MUFC до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Оценка эффективности Osilodrostat для измерения по сравнению с пропорциональной пропорцией пациентов с нормальными уровнями MUFC при каждом посещении до 12 месяцев
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базового уровня в весе в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасности и переносимости Osilodrostat до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базового уровня веса при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat. Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базовой линии в индексе массы тела в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat. Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в индексе массы тела при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базовой линии высоты в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базовой высоты при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
RECORDATI GROUP

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Recordati AG, Recordati AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
21 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
21 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
27 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 марта 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками