Osilodrostaatin farmakokinetiikka (PK), farmakodynaaminen (PD) ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on Cushingin tauti
Vaihe II, monikeskus, avoin, ei-vertaileva tutkimus osilodrostaatin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on Cushingin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Recordati
- Puhelinnumero: +4161 205 61 00
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Recordati
- Puhelinnumero: +39 0248787456
- Sähköposti: casi.m@recordati.it
Opiskelupaikat
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
- Valmis
- UZ Brussel
-
-
-
-
-
Varna, Bulgaria, 9010
- Peruutettu
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Valmis
- Ospedale Bambino Gesu
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italia, 56124
- Valmis
- Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Valmis
- Hôspital Necker Enfants Malades
-
Paris, Ranska, 75019
- Valmis
- Robert Debré Hospital
-
Paris, Ranska, 94270
- Valmis
- CHU Bicetre APHP Paris Saclay
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1525
- Peruutettu
- University Clinical Center Ljubljana
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Peruutettu
- Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E11BB
- Peruutettu
- The Royal London Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco UCSF
-
Ottaa yhteyttä:
- Maya Lodish
- Puhelinnumero: 415-476-3310
- Sähköposti: maya.lodish@ucsf.edu
-
-
Florida
-
Cape Coral, Florida, Yhdysvallat, 33914
- Rekrytointi
- ABMED Clinical Research Corp
-
Ottaa yhteyttä:
- Paige Vanier Kreegel, Dr
- Sähköposti: dacosta@abmedclinicalresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Marshall, Dr
- Sähköposti: emarshall@luriechildrens.org
-
Päätutkija:
- Wendy Brickman
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Valmis
- National Institute of Child Health and Human Development
-
-
Texas
-
Weslaco, Texas, Yhdysvallat, 78596
- Rekrytointi
- Texas Valley Clinical Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Eduardo Dusty Luna, Dr
- Sähköposti: Hale.rn@tvcrtrials.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Endogeeninen Cushingin tauti: Joille on epäonnistunut leikkaus (tai jotka odottavat leikkausta (tai), joille leikkaus ei ole välitön vaihtoehto.
Cushingin taudin diagnoosi on vahvistettava seuraavilla seikoilla:
- Kliininen kriteeri pienenevät kasvuprosenttipisteet painon kasvaessa (josta näkyy kontrasti pituudessa ja BMI-standardihajonnan (SD) pisteissä, jotka määritellään pituuden standardipoikkeamapisteiksi (SDS) < 0 ja BMI SDS > 0, ja vahva kliininen epäily Cushingin taudista, kuten valokuvatodisteet kasvojen ulkonäön muutoksesta);
- Epänormaali pienen annoksen (0,5 mg Q6h x 48 tuntia) deksametasonin estotesti, joka määritellään plasman kortisolitasoiksi > 1,8 mcg/dl, ajankohtana 48 tuntia ensimmäisen deksametasoniannoksen jälkeen;
- Mitattavissa olevat aamun ACTH-tasot, arvioitu ennen klo 10;
- Kaksi 24 tunnin virtsan vapaata kortisoliarvoa > 1,3 x ULN
- Jos deksametasoni-suppressiotesti ei täytä yllä mainittuja kriteerejä, Cushingin taudin diagnoosi voidaan vahvistaa seuraavasti: Keskiyön seerumin kortisolitaso > normaalin yläraja (ULN), mitataan potilaan nukkuessa ja esikanyloinnin jälkeen ( TAI) kaksi näytettä myöhäisillan syljen kortisolia, joka on suurempi kuin ULN määritystä varten
- Pystyy nielemään tutkimuslääketabletteja (ei murskattu tai halkaistu)
- Vanhemmat tai lailliset huoltajat voivat antaa suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on puristusoireiden komplisoima makroadenooma (vaatii kiireellistä kirurgista toimenpidettä) tai potilaat, joilla on suuri puristusoireiden riski kasvaimen massavaikutuksesta (huoli kortikotrofin kasvaimen etenemisestä)
- Hyperkortisoli, joka ei johdu Cushingin taudista
- Riittämätön huuhtoutumisaika muista kortisolitasoja alentavista lääkkeistä (kaiken lääkkeen 5 puoliintumisaikaa)
- Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö ilmoittautumishetkellä tai 30 päivän sisällä tai ennen sellaisen huuhtoutumisajan päättymistä, joka on vähintään 5 lääkkeen puoliintumisaikaa, rekisteröintihetkellä sen mukaan, kumpi on pidempi. Paikalliset määräykset voivat vaatia pidemmän pesujakson tai määrittää muita rajoituksia tutkimustutkimukseen osallistumiselle, jolloin myös niitä sovelletaan.
- Kehon paino <30 kg
Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LCI699 (Osilodrostat)
Aiheet, joissa Cushingin oireyhtymä otti LCI699: n (Osilodrostat)
|
Osilodrostat (LCI699) on tablettien 1 milligramman (mg), 5 mg ja 10 mg tai kapselien muodossa 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg tai 5 mg, molemmat oraalisen antamisen formulaatiot
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ydintutkimus: Arvioi Osilodrostatin farmakokinetiikka (PK) käyttämällä Osilodrostatin farmakokineettisiä parametreja viikkoon 12 saakka lapsilla ja nuorilla 2 - alle 18 -vuotiaat Cushingin oireyhtymän kanssa
Aikaikkuna: Viikko 12 asti
|
Arvioi Osilodrostatin farmakokinetiikka (PK) lapsilla ja nuorilla 2 - alle 18 -vuotiailla Cushingin oireyhtymällä
|
Viikko 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ydintutkimus: Prosenttiosuus potilaista, joilla on normaali keskimääräinen virtsavapaa kortisoli (MUFC) viikolla 3, 6, 9 ja viikolla 12 (tai hoidon loppu)
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
Ydinkauden arviointi tehdään ottamalla potilaiden prosenttiosuus, joilla on normaali MUFC viikolla 6 ja viikolla 12 (tai hoidon päättyminen).
|
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
|
Ydintutkimus: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä virtsavapaassa kortisolissa (MUFC) ydintutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
Arviointi tehdään vertaamalla muutosta MUFC: n lähtötasosta potilaiden ydintutkimusjakson aikana
|
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
|
Laajennus: Osilodrostatin tehokkuus MUFC -tasoilla mitattuna kuukauteen 12 saakka
Aikaikkuna: jopa kuukauteen 12
|
Osilodrostaatin tehokkuuden arviointi, joka mitataan MUFC -tasojen lähtötilanteessa jopa 12 kuukautta potilaille
|
jopa kuukauteen 12
|
|
Laajennus: Osilodrostatin tehokkuus MUFC -tasoilla mitattuna kuukauteen 12 saakka
Aikaikkuna: jopa kuukauteen 12
|
Osilodrostaatin tehokkuuden arviointi mitata potilaiden, joilla on normaali MUFC -taso, mitattuna jokaisella vierailulla jopa 12 kuukauteen
|
jopa kuukauteen 12
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
Vaihda perusviivasta ydinjaksolla
|
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi 12 kuukauteen saakka
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Vaihda lähtötason painosta jokaisella vierailulla jatkojaksolla
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. Osilodrostaatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä ydinjaksolla
|
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. Osilodrostaatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Vaihda lähtötasosta kehon massaindeksissä jokaisella vierailulla jatkokauden aikana
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
Vaihda perustasolta ydinjaksolla
|
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
|
|
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Vaihda lähtötason korkeudesta jokaisella vierailulla jatkojaksolla
|
jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Recordati AG, Recordati AG
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLCI699C2203
- 2018-001522-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Cushingin oireyhtymä
-
NCT03575247ValmisLisämunuainen; Glukkortikoidin aiheuttama vajaatoiminta | Cushing; Syndrooma tai sairaus, glukokortikoidien aiheuttama
Kliiniset tutkimukset LCI699
-
NCT02180217Valmis
-
NCT00817414Valmis
-
NCT00732771ValmisPrimaarinen hyperaldosteronismi
-
NCT02372084Valmis
-
NCT07247058RekrytointiLievä autonominen kortisolin eritys (MACS)
-
NCT02697734Valmis
-
NCT01331239ValmisCushingsin tauti | Cushingin tauti
-
NCT02468193ValmisCushingin oireyhtymä | Ektooppinen kortikotropiinioireyhtymä | Lisämunuaisen adenooma | Lisämunuaisen karsinooma | AIMAH | PPNAD
-
NCT03606408Valmis