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Farmacocinetica (PK), farmacodinamica (PD) e tollerabilità di Osilodrostat in pazienti pediatrici con malattia di Cushing

26 marzo 2026 aggiornato da: RECORDATI GROUP

Uno studio di fase II, multicentrico, in aperto, non comparativo per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di Osilodrostat nei bambini e nei pazienti adolescenti con malattia di Cushing

Studio multicentrico, in aperto, non comparativo per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di osilodrostat in bambini e adolescenti con malattia di Cushing.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La durata dello studio del periodo 1 sarà di 12 settimane. Lo studio includerà un periodo di screening fino a 4 settimane prima del giorno 0 (basale) (per consentire un adeguato periodo di sospensione da eventuali farmaci che possono modificare i livelli di cortisolo). A tutti i soggetti trattati con osilodrostat a 12 settimane e che ottengono benefici dalla terapia, secondo il giudizio dello sperimentatore, verrà offerta la partecipazione a un periodo di estensione facoltativo di 9 mesi, durante il quale verrà effettuata la valutazione dell'attività PD e della sicurezza/tollerabilità di osilodrostat. I pazienti che non entrano nel periodo di estensione facoltativo avranno una visita di follow-up di sicurezza 4 settimane dopo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Recordati
  • Numero di telefono: +4161 205 61 00

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgio, 1090
        • Completato
        • UZ Brussel
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ritirato
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Completato
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Completato
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francia, 94270
        • Completato
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Completato
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Completato
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Ritirato
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Regno Unito, E11BB
        • Ritirato
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • Ritirato
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contatto:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Completato
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Stati Uniti, 78596

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia di Cushing di origine endogena: chi ha fallito l'intervento chirurgico (o) chi è in attesa di intervento chirurgico (o) per i quali l'intervento chirurgico non è un'opzione immediata.

  • La diagnosi della malattia di Cushing deve essere confermata da ciascuno dei seguenti:

    • Il criterio clinico di percentili di crescita decrescenti con l'aumentare del peso (come evidenziato dalla presenza di un contrasto nei punteggi di deviazione standard (SD) di altezza e BMI, definito come punteggio di deviazione standard (SDS) di altezza < 0 e BMI SDS > 0, e un forte sospetto clinico di malattia di Cushing, come prove fotografiche di un cambiamento nell'aspetto del viso);
    • Test di soppressione anormale con desametasone a basse dosi (0,5 mg ogni 6 ore x 48 ore), definito come livelli plasmatici di cortisolo > 1,8 mcg/dl, al punto temporale 48 ore dopo la prima dose di desametasone;
    • Livelli misurabili di ACTH mattutino, valutati prima delle 10:00;
    • Due valori di cortisolo libero urinario delle 24 ore > 1,3 x ULN
    • Se il test di soppressione con desametasone non soddisfa i criteri sopra menzionati, la diagnosi di malattia di Cushing può essere confermata da quanto segue: Livelli sierici di cortisolo a mezzanotte > limite superiore della norma (ULN), valutati mentre il paziente dorme e dopo la pre-cannulazione ( OPPURE) due campioni di cortisolo salivare a tarda notte superiori all'ULN per il dosaggio
  • In grado di deglutire le compresse del farmaco oggetto dello studio (non frantumate o divise)
  • Genitori o tutori legali in grado di fornire il consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con macroadenoma complicato da sintomi compressivi (che richiedono un intervento chirurgico urgente) o ad alto rischio di sintomi compressivi dovuti all'effetto massa del tumore (preoccupazione per la progressione del tumore corticotropo)
  • Ipercortisolismo non dovuto alla malattia di Cushing
  • Periodo di washout insufficiente da qualsiasi altro farmaco utilizzato per abbassare i livelli di cortisolo (5 emivite di qualsiasi farmaco)
  • Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento, o entro 30 giorni, o prima del completamento di una durata di wash-out che sia di almeno 5 emivite del farmaco, al momento dell'arruolamento, a seconda di quale sia il più lungo. Le normative locali possono richiedere un periodo di sospensione più lungo o specificare altre limitazioni per la partecipazione a uno studio investigativo, nel qual caso saranno anch'esse applicabili.
  • Peso corporeo <30 kg

Potrebbero essere applicate altre inclusioni/esclusioni definite dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: LCI699 (Osilodrostat)
Soggetti con la sindrome di Cushing che assume LCI699 (Osilodrostat)
Droga: LCI699
Osilodrostat (LCI699) è sotto forma di compresse 1 milligrammo (mg), 5 mg e 10 mg o in forma di capsule 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg o 5 mg, entrambe le formulazioni per l'amministrazione orale
Altri nomi:
  • osilodrostat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio principale: valutare la farmacocinetica (PK) di Osilodrostat usando i parametri farmacocinetici di Osilodrostat fino alla settimana 12 nei bambini e negli adolescenti da 2 a meno di 18 anni con la sindrome di Cushing
Lasso di tempo: fino alla settimana 12
Valuta la farmacocinetica (PK) di Osilodrostat nei bambini e adolescenti da 2 a meno di 18 anni con la sindrome di Cushing
fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio principale: percentuale di pazienti con cortisolo libero urinario normale (MUFC) alla settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
La valutazione nel periodo principale verrà effettuata prendendo la percentuale di pazienti con MUFC normale alla settimana 6 e alla settimana 12 (o alla fine del trattamento).
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Studio principale: cambiamento dal basale nel cortisolo libero urinario (MUFC) durante il periodo di studio principale
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
La valutazione verrà effettuata confrontando il cambiamento rispetto alla base nel MUFC durante il periodo di studio di base sui pazienti
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Estensione: efficacia di Osilodrostat misurata dai livelli MUFC fino al mese 12
Lasso di tempo: fino al mese 12
La valutazione dell'efficacia di Osilodrostat deve essere misurata mediante variazione del basale dei livelli di MUFC fino a 12 mesi sui pazienti
fino al mese 12
Estensione: efficacia di Osilodrostat misurata dai livelli MUFC fino al mese 12
Lasso di tempo: fino al mese 12
La valutazione dell'efficacia di Osilodrostat deve essere misurata per la propensione di pazienti con livelli normali MUFC ad ogni visita fino a 12 mesi
fino al mese 12
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Cambiare dal basale in peso nel periodo centrale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat fino a 12 mesi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambia dal basale in peso ad ogni visita in periodo di estensione
fino a 12 mesi
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat. Assesso della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Modifica dal basale nell'indice di massa corporea nel periodo principale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat. Assesso della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Modifica dal basale nell'indice di massa corporea ad ogni visita nel periodo di estensione
fino a 12 mesi
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Cambia dal basale in altezza nel periodo principale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambia dal basale in altezza ad ogni visita in periodo di estensione
fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
RECORDATI GROUP

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Recordati AG, Recordati AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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