Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Farmacocinética (PK), Farmacodinâmica (PD) e Tolerabilidade do Osilodrostat em Pacientes Pediátricos com Doença de Cushing

26 de março de 2026 atualizado por: RECORDATI GROUP

Um estudo de fase II, multicêntrico, aberto e não comparativo para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica e a tolerabilidade do osilodrostat em crianças e adolescentes com doença de Cushing

Estudo multicêntrico, aberto, não comparativo para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica e tolerabilidade do osilodrostat em crianças e adolescentes com doença de Cushing.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A duração do estudo do período 1 será de 12 semanas. O estudo incluirá um período de triagem de até 4 semanas antes do Dia 0 (linha de base) (para permitir um período de eliminação adequado de quaisquer medicamentos que possam modificar os níveis de cortisol). Todos os indivíduos tratados com osilodrostat em 12 semanas e obtendo benefício da terapia, por julgamento do investigador, terão participação em um período opcional de extensão de 9 meses, durante o qual será feita avaliação da atividade de DP e segurança/tolerabilidade do osilodrostat. Os pacientes que não entrarem no período de extensão opcional terão uma visita de acompanhamento de segurança 4 semanas depois.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Recordati
  • Número de telefone: +4161 205 61 00

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Retirado
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
        • Concluído
        • UZ Brussel
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1525
        • Retirado
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contato:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Concluído
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Concluído
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, França, 75019
        • Concluído
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, França, 94270
        • Concluído
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • Concluído
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Itália, 56124
        • Concluído
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Retirado
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E11BB
        • Retirado
        • The Royal London Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doença de Cushing de origem endógena: Que falharam a cirurgia (ou) que aguardam cirurgia (ou) para quem a cirurgia não é uma opção imediata.

  • O diagnóstico da doença de Cushing deve ser confirmado por cada um dos seguintes:

    • O critério clínico de diminuir os percentis de crescimento com o aumento do peso (conforme evidenciado pela presença de um contraste nas pontuações de altura e desvio padrão (DP) do IMC, definido como pontuação do desvio padrão da altura (SDS) < 0 e SDS do IMC > 0, e um forte suspeita clínica de doença de Cushing, como evidência fotográfica de alteração na aparência facial);
    • teste de supressão de dexametasona em dose baixa anormal (0,5 mg a cada 6 horas x 48 horas), definido como níveis plasmáticos de cortisol > 1,8 mcg/dl, no ponto temporal 48 horas após a primeira dose de dexametasona;
    • Níveis matinais mensuráveis ​​de ACTH, avaliados antes das 10h;
    • Dois valores de cortisol livre urinário de 24 horas > 1,3 x LSN
    • Se o teste de supressão com dexametasona não atender aos critérios acima mencionados, o diagnóstico de doença de Cushing pode ser confirmado pelo seguinte: Níveis séricos de cortisol à meia-noite > limite superior do normal (LSN), avaliados enquanto o paciente está dormindo e após pré-canulação ( OU) duas amostras de cortisol salivar noturno maior que LSN para o ensaio
  • Capaz de engolir os comprimidos do medicamento do estudo (não esmagados ou partidos)
  • Pais ou responsáveis ​​legais capazes de fornecer consentimento/assentimento

Critério de exclusão:

  • Pacientes com macroadenoma complicado por sintomas compressivos (requerendo intervenção cirúrgica urgente) ou com alto risco de sintomas compressivos devido ao efeito de massa do tumor (preocupação com a progressão do tumor corticotrófico)
  • Hipercortisolismo não devido à doença de Cushing
  • Período de eliminação insuficiente de qualquer outro medicamento usado para diminuir os níveis de cortisol (5 meias-vidas de qualquer medicamento)
  • Uso de outros medicamentos experimentais no momento da inscrição, ou dentro de 30 dias, ou antes da conclusão de uma duração de wash-out de pelo menos 5 meias-vidas do medicamento, no momento da inscrição, o que for mais longo. Os regulamentos locais podem exigir um período de wash-out mais longo ou especificar outras limitações para a participação em um estudo investigacional, caso em que também serão aplicáveis.
  • Peso corporal <30kg

Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: LCI699 (Osilodrostat)
Assuntos com a síndrome de Cushing tomando LCI699 (Osilodrostat)
Medicamento: LCI699
Osilodrostat (LCI699) está na forma de comprimidos 1 miligrama (mg), 5 mg e 10 mg ou na forma de cápsulas 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg ou 5 mg, ambas as formulações para administração oral
Outros nomes:
  • osilodrostat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudo central: Avalie a farmacocinética (PK) do Osilodrostat usando parâmetros farmacocinéticos de Osilodrostat até a semana 12 em crianças e adolescentes 2 a menos de 18 anos de idade com a síndrome de Cushing
Prazo: até a semana 12
Avalie a farmacocinética (PK) de Osilodrostat em crianças e adolescentes de 2 a menos de 18 anos de idade com a síndrome de Cushing
até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudo central: porcentagem de pacientes com cortisol livre urinário médio normal (MUFC) nas semanas 3, 6, 9 e 12 (ou final de tratamento)
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
A avaliação no período central será realizada, tomando a porcentagem de pacientes com MUFC normal nas semanas 6 e 12 (ou final de tratamento).
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Estudo central: Mudança da linha de base no cortisol médio urinário (MUFC) durante o período de estudo central
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
A avaliação será feita por comparação da mudança da linha de base no MUFC durante o período do estudo central nos pacientes
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Extensão: eficácia do Osilodrostat, medido por níveis de MUFC até o mês 12
Prazo: até o mês 12
A avaliação da eficácia do Osilodrostat a ser medida pela mudança na linha de base dos níveis de MUFC até 12 meses em pacientes
até o mês 12
Extensão: eficácia do Osilodrostat, medido por níveis de MUFC até o mês 12
Prazo: até o mês 12
A avaliação da eficácia do Osilodrostat a ser medida pela proposição de pacientes com níveis normais de MUFC a cada visita até 12 meses
até o mês 12
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base em peso no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat até 12 meses
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base em peso em cada visita no período de extensão
até 12 meses
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade de Osilodrostat.avaliamento da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base no índice de massa corporal no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade de Osilodrostat.avaliamento da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base no índice de massa corporal em cada visita no período de extensão
até 12 meses
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base em altura no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base em altura em cada visita no período de extensão
até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
RECORDATI GROUP

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Recordati AG, Recordati AG

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de março de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Cushing

Ensaios clínicos em LCI699

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações