Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik (PK), farmakodynamisk (PD) och tolerabilitet av Osilodrostat hos pediatriska patienter med Cushings sjukdom

26 mars 2026 uppdaterad av: RECORDATI GROUP

En fas II, multicenter, öppen, icke-jämförande studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och tolerabiliteten hos Osilodrostat hos barn och ungdomar med Cushings sjukdom

Multicenter, öppen, icke-jämförande studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och tolerabiliteten av osilodrostat hos barn och ungdomar med Cushings sjukdom.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Studieperioden 1 kommer att vara 12 veckor. Studien kommer att inkludera en screeningperiod på upp till 4 veckor före dag 0 (baslinje) (för att möjliggöra en adekvat tvättperiod från mediciner som kan ändra kortisolnivåerna). Alla försökspersoner som behandlas med osilodrostat vid 12 veckor och erhåller nytta av behandlingen, enligt utredarens bedömning, kommer att erbjudas deltagande i en valfri 9-månaders förlängningsperiod, under vilken bedömning av PD-aktiviteten och säkerhet/tolerabilitet för osilodrostat kommer att göras. Patienter som inte går in i den valfria förlängningsperioden kommer att ha ett säkerhetsuppföljningsbesök 4 veckor senare.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
12

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.
  • Namn: Recordati
  • Telefonnummer: +4161 205 61 00

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
        • Avslutad
        • UZ Brussel
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Indragen
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Avslutad
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Avslutad
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, Frankrike, 94270
        • Avslutad
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Avslutad
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Förenta staterna, 78596
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Avslutad
        • Ospedale Bambino Gesù
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56124
        • Avslutad
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
        • Indragen
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Indragen
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, E11BB
        • Indragen
        • The Royal London Childrens Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Cushings sjukdom av endogent ursprung: som har misslyckats med operation (eller) som väntar på operation (eller) för vilka operation inte är ett omedelbart alternativ.

  • Diagnosen Cushings sjukdom måste bekräftas av vart och ett av följande:

    • Det kliniska kriteriet för minskande tillväxtpercentiler med ökande vikt (vilket framgår av närvaron av en kontrast i höjd och BMI standardavvikelse (SD), definierad som höjd standardavvikelse poäng (SDS) < 0 och BMI SDS > 0, och en stark klinisk misstanke om Cushings sjukdom, såsom fotografiska bevis på en förändring i ansiktets utseende);
    • Onormal lågdos (0,5 mg Q6h x 48 timmar) dexametasonsuppressionstest, definierat som plasmakortisolnivåer > 1,8 mcg/dl, vid tidpunkten 48 timmar efter den första dosen av dexametason;
    • Mätbara ACTH-nivåer på morgonen, bedömda före kl. 10;
    • Två 24-timmars urinfria kortisolvärden > 1,3 x ULN
    • Om testet för dexametasonsuppression inte uppfyller de ovan nämnda kriterierna, kan diagnosen Cushings sjukdom bekräftas av följande: Midnattsserumkortisolnivåer > övre normalgräns (ULN), bedömd medan patienten sover och efter förkanylering ( ELLER) två prover av salivkortisol sena natten högre än ULN för analysen
  • Kan svälja studieläkemedelstabletter (inte krossade eller delade)
  • Föräldrar eller vårdnadshavare kan ge samtycke/samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter med makroadenom komplicerat av kompressionssymtom (kräver brådskande kirurgiskt ingrepp) eller med hög risk för kompressiva symtom på grund av masseffekt av tumör (oro för kortikotrof tumörprogression)
  • Hyperkortisolism beror inte på Cushings sjukdom
  • Otillräcklig uttvättningsperiod från någon annan medicin som används för att sänka kortisolnivåerna (5 halveringstider av något läkemedel)
  • Användning av andra prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen, eller inom 30 dagar, eller innan en uttvättningstid som är minst 5 halveringstider av läkemedlet vid tidpunkten för inskrivningen avslutats, beroende på vilket som är längst. Lokala bestämmelser kan kräva en längre uttvättningsperiod eller specificera andra begränsningar för deltagande i en undersökningsprövning, i vilket fall de också kommer att gälla.
  • Kroppsvikt <30kg

Annan protokolldefinierad inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: LCI699 (Osilodrostat)
Ämnen med Cushings syndrom som tar LCI699 (Osilodrostat)
Läkemedel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) är i form av tabletter 1 milligram (mg), 5 mg och 10 mg eller i form av kapslar 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg eller 5 mg, båda formuleringarna för oral administrering
Andra namn:
  • osilodrostat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnstudie: Utvärdera farmakokinetiken (PK) för osilodrostat med hjälp av farmakokinetiska parametrar för osilodrostat upp till vecka 12 hos barn och ungdomar 2 till mindre än 18 år med Cushings syndrom
Tidsram: upp till vecka 12
Utvärdera farmakokinetiken (PK) av osilodrostat hos barn och ungdomar på 2 till mindre än 18 år med Cushings syndrom
upp till vecka 12

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnstudie: Procentandel av patienter med normalt genomsnittligt urinfri kortisol (MUFC) vid vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömningen under kärnperioden kommer att göras genom att ta procentandelen patienter med normal MUFC vid vecka 6 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen).
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Kärnstudie: Förändring från baslinjen i genomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) under kärnstudieperioden
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömningen kommer att göras genom jämförelse av förändring från baslinjen i MUFC under kärnstudieperioden på patienter
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förlängning: Effektivitet av Osilodrostat mätt med MUFC -nivåer fram till månad 12
Tidsram: upp till månad 12
Bedömningen av effektiviteten av osilodrostat som ska mätas genom förändring i baslinjen för MUFC -nivåer upp till 12 månader på patienter
upp till månad 12
Förlängning: Effektivitet av Osilodrostat mätt med MUFC -nivåer fram till månad 12
Tidsram: upp till månad 12
Bedömningen av effektiviteten av osilodrostat som ska mätas genom att producera patienter med normala MUFC -nivåer vid varje besök upp till 12 månader
upp till månad 12
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förändring från baslinjen i vikt under kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för Osilodrostat upp till 12 månader
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i vikt vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat. Bedömning av farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Ändra från baslinjen i kroppsmassaindex i kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat. Bedömning av farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten för osilodrostat.
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i kroppsmassaindex vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förändring från baslinjen i höjd i kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i höjd vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
RECORDATI GROUP

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Recordati AG, Recordati AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
28 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
21 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
21 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
8 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
27 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
26 mars 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar