Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika (PK), farmakodynamika (PD) a snášenlivost osilodrostatu u pediatrických pacientů s Cushingovou chorobou

26. března 2026 aktualizováno: RECORDATI GROUP

Fáze II, multicentrická, otevřená, nekomparativní studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a snášenlivosti Osilodrostatu u dětí a dospívajících pacientů s Cushingovou chorobou

Multicentrická, otevřená, nekomparativní studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a snášenlivosti osilodrostatu u dětí a dospívajících pacientů s Cushingovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Doba trvání studie 1 bude 12 týdnů. Studie bude zahrnovat období screeningu až 4 týdny před dnem 0 (základní hodnota) (aby bylo umožněno adekvátní vymývací období od jakýchkoli léků, které mohou modifikovat hladiny kortizolu). Všem subjektům léčeným osilodrostatem po 12 týdnech a získávajících prospěch z terapie podle posouzení zkoušejícího bude nabídnuta účast na volitelném 9měsíčním prodlouženém období, během kterého bude provedeno hodnocení aktivity PD a bezpečnosti/snášenlivosti osilodrostatu. Pacienti, kteří nevstoupí do období volitelného prodloužení, budou mít bezpečnostní následnou návštěvu o 4 týdny později.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Recordati
  • Telefonní číslo: +4161 205 61 00

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgie, 1090
        • Dokončeno
        • UZ Brussel
  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Staženo
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Dokončeno
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75019
        • Dokončeno
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francie, 94270
        • Dokončeno
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Dokončeno
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56124
        • Dokončeno
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1525
        • Staženo
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Staženo
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Spojené království, E11BB
        • Staženo
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Dokončeno
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Spojené státy, 78596

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cushingova choroba endogenního původu: kteří neuspěli v operaci (nebo), kteří čekají na operaci (nebo), pro které operace není okamžitou možností.

  • Diagnóza Cushingovy choroby musí být potvrzena každým z následujících:

    • Klinické kritérium klesajícího růstového percentilu s rostoucí hmotností (jak dokládá přítomnost kontrastu ve výšce a skóre standardní odchylky BMI (SD), definované jako skóre standardní odchylky výšky (SDS) < 0 a BMI SDS > 0, a silný klinické podezření na Cushingovu chorobu, jako je fotografický důkaz změny vzhledu obličeje);
    • Abnormální nízkodávkový (0,5 mg Q6h x 48 hodin) dexamethasonový supresní test, definovaný jako plazmatické hladiny kortizolu > 1,8 mcg/dl, v časovém bodě 48 hodin po první dávce dexametazonu;
    • Měřitelné ranní hladiny ACTH, hodnocené před 10:00;
    • Dvě 24hodinové hodnoty volného kortizolu v moči > 1,3 x ULN
    • Pokud test suprese dexametazonu nesplňuje výše uvedená kritéria, diagnózu Cushingovy choroby lze potvrdit následujícím způsobem: Půlnoční hladiny kortizolu v séru > horní hranice normálu (ULN), hodnocené, když pacient spí a po předkanylaci ( NEBO) dva vzorky kortizolu ve slinách pozdě v noci vyšší než ULN pro test
  • Schopný polykat tablety studovaného léku (nedrcené ani nerozdělené)
  • Rodiče nebo zákonní zástupci schopni poskytnout souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s makroadenomem komplikovaným kompresivními symptomy (vyžadující urgentní chirurgický zákrok) nebo s vysokým rizikem kompresivních symptomů v důsledku hromadného efektu tumoru (obavy z progrese kortikotropního tumoru)
  • Hyperkortizolismus není způsoben Cushingovou chorobou
  • Nedostatečná doba vymytí z jakéhokoli jiného léku používaného ke snížení hladiny kortizolu (5 poločasů jakéhokoli léku)
  • Užívání jiných zkoumaných léků v době zařazení do studie nebo do 30 dnů nebo před dokončením doby vymytí, která je alespoň 5 poločasů léčiva, v době zařazení, podle toho, co je delší. Místní předpisy mohou vyžadovat delší vymývací období nebo specifikovat jiná omezení pro účast ve zkušebním hodnocení, v takovém případě budou rovněž platit.
  • Tělesná hmotnost <30 kg

Mohou platit jiné zahrnutí/vyloučení definované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: LCI699 (Osilodrostat)
Subjekty s Cushingovým syndromem užívajícím LCI699 (Osilodrostat)
Lék: LCI699
Osilodrostat (LCI699) je ve formě tablet 1 miligram (mg), 5 mg a 10 mg nebo ve formě tobolek 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg nebo 5 mg, obě formulace pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • osilodrostat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie: Vyhodnoťte farmakokinetiku (PK) Osilodrostat pomocí farmakokinetických parametrů osilodrostat do 12. týdne u dětí a dospívajících 2 až 18 let věku se syndromem Cushingu
Časové okno: Až do 12. týdne
Vyhodnoťte farmakokinetiku (PK) Osilodrostat u dětí a dospívajících 2 až 18 let věku Cushingovým syndromem
Až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie: Procento pacientů s normálním průměrným kortizolem volného moči (MUFC) ve 3., 6., 9., 9. a 12. týdnu (nebo na konci léčby)
Časové okno: 3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Hodnocení v jádru bude provedeno procentem pacientů s normální MUFC v 6. a 12. týdnu (nebo ukončení léčby).
3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Základní studie: Změna z výchozí hodnoty v průměrném kortizolu bez moči (MUFC) během období jádra studie
Časové okno: 3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Hodnocení bude provedeno porovnáním změny od základní linie v MUFC během jádrového studijního období u pacientů
3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Prodloužení: Účinnost Osilodrostat měřeno hladinami MUFC do 12. měsíce
Časové okno: Až 12 měsíc
Hodnocení účinnosti osilodrostat, které má být měřeno změnou základní hodnoty hladin MUFC až do 12 měsíců u pacientů
Až 12 měsíc
Prodloužení: Účinnost Osilodrostat měřeno hladinami MUFC do 12. měsíce
Časové okno: Až 12 měsíc
Hodnocení účinnosti Osilodrostat, které má být měřeno, bude při každé návštěvě až 12 měsíců při každé návštěvě do 12 měsíců při každé návštěvě normální hladiny MUFC až do 12 měsíců
Až 12 měsíc
Posouzení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti osilodrostat.
Časové okno: 3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Změna z výchozí hodnoty hmotnosti v období jádra
3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Posouzení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti Osilodrostat do 12 měsíců
Časové okno: Až 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty při každé návštěvě v období prodloužení
Až 12 měsíců
Hodnocení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti osilodrostat.SSESSESSEMS FARMACODYNAMICS, BEZPEČNOST a snášenlivost Osilodrostatu.
Časové okno: 3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Změna z výchozí hodnoty v indexu tělesné hmotnosti v období jádra
3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Hodnocení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti osilodrostat.SSESSESSEMS FARMACODYNAMICS, BEZPEČNOST a snášenlivost Osilodrostatu.
Časové okno: Až 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti při každé návštěvě v období prodloužení
Až 12 měsíců
Posouzení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti osilodrostat.
Časové okno: 3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Změna z výšky výšky v období jádra
3., 6., 6., 9. a 12. týden (nebo konec léčby)
Posouzení farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti osilodrostat.
Časové okno: Až 12 měsíců
Změňte se z výšky výšky při každé návštěvě v období prodloužení
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
RECORDATI GROUP

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Recordati AG, Recordati AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. dubna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cushingův syndrom

Klinické studie na LCI699

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení