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Farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y tolerabilidad de osilodrostat en pacientes pediátricos con enfermedad de Cushing

26 de marzo de 2026 actualizado por: RECORDATI GROUP

Un estudio de fase II, multicéntrico, abierto y no comparativo para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la tolerabilidad del osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing

Estudio multicéntrico, abierto y no comparativo para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la tolerabilidad del osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La duración del estudio del período 1 será de 12 semanas. El estudio incluirá un período de detección de hasta 4 semanas antes del Día 0 (línea de base) (para permitir un período de lavado adecuado de cualquier medicamento que pueda modificar los niveles de cortisol). A todos los sujetos que reciban tratamiento con osilodrostat a las 12 semanas y obtengan beneficios de la terapia, según el criterio del investigador, se les ofrecerá participar en un período de extensión opcional de 9 meses, durante el cual se realizará una evaluación de la actividad de DP y la seguridad/tolerabilidad de osilodrostat. Los pacientes que no ingresen al período de extensión opcional tendrán una visita de seguimiento de seguridad 4 semanas después.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Recordati
  • Número de teléfono: +4161 205 61 00

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Recordati
  • Número de teléfono: +39 0248787456
  • Correo electrónico: casi.m@recordati.it

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Retirado
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
        • Terminado
        • UZ Brussel
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1525
        • Retirado
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contacto:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Estados Unidos, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Terminado
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
        • Reclutamiento
        • Texas Valley Clinical Research
        • Contacto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Terminado
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Terminado
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francia, 94270
        • Terminado
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Terminado
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Terminado
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Retirado
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E11BB
        • Retirado
        • The Royal London Childrens Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad de Cushing de origen endógeno: Quienes han fracasado en la cirugía (o) que están en espera de cirugía (o) para quienes la cirugía no es una opción inmediata.

  • El diagnóstico de la enfermedad de Cushing debe ser confirmado por cada uno de los siguientes:

    • El criterio clínico de percentiles de crecimiento decrecientes con el aumento de peso (evidenciado por la presencia de un contraste en las puntuaciones de la altura y la desviación estándar (SD) del IMC, definida como la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura < 0 y la SDS del IMC > 0, y una fuerte sospecha clínica de la enfermedad de Cushing, como evidencia fotográfica de un cambio en la apariencia facial);
    • Prueba de supresión de dexametasona con dosis baja anormal (0,5 mg cada 6 h x 48 horas), definida como niveles de cortisol en plasma > 1,8 mcg/dl, en el punto de tiempo 48 horas después de la primera dosis de dexametasona;
    • Niveles medibles de ACTH por la mañana, evaluados antes de las 10 am;
    • Dos valores de cortisol libre en orina de 24 horas > 1,3 x ULN
    • Si la prueba de supresión con dexametasona no cumple con los criterios mencionados anteriormente, el diagnóstico de la enfermedad de Cushing puede confirmarse mediante lo siguiente: Niveles de cortisol sérico a medianoche > límite superior de lo normal (LSN), evaluados mientras el paciente duerme y después de la canulación previa ( O) dos muestras de cortisol salival nocturno superior al ULN para el ensayo
  • Capaz de tragar las tabletas del fármaco del estudio (no trituradas ni partidas)
  • Padres o tutores legales capaces de dar consentimiento/asentimiento

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con macroadenoma complicado con síntomas de compresión (que requieren intervención quirúrgica urgente) o con alto riesgo de síntomas de compresión debido al efecto de masa del tumor (preocupación por la progresión del tumor corticotropo)
  • Hipercortisolismo no debido a la enfermedad de Cushing
  • Período de lavado insuficiente de cualquier otro medicamento utilizado para reducir los niveles de cortisol (5 semividas de cualquier fármaco)
  • Uso de otros medicamentos en investigación en el momento de la inscripción, o dentro de los 30 días, o antes de completar una duración de lavado de al menos 5 vidas medias del medicamento, en el momento de la inscripción, lo que sea más largo. Las reglamentaciones locales pueden exigir un período de lavado más largo o especificar otras limitaciones para la participación en un ensayo de investigación, en cuyo caso también serán aplicables.
  • Peso corporal <30 kg

Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: LCI699 (osilodrostat)
Sujetos con síndrome de Cushing tomando LCI699 (osilodrostat)
Droga: LCI699
Osilodrostat (LCI699) está en forma de tabletas 1 miligramo (mg), 5 mg y 10 mg o en forma de cápsulas 0.1 mg, 0.2 mg, 0.5 mg, 1 mg o 5 mg, ambas formulaciones para la administración oral
Otros nombres:
  • osilodrostato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio central: Evalúe la farmacocinética (PK) de Osilodrostat utilizando parámetros farmacocinéticos de osilodrostat hasta la semana 12 en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años con el síndrome de Cushing
Periodo de tiempo: hasta la semana 12
Evaluar la farmacocinética (PK) de Osilodrostat en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años de edad con el síndrome de Cushing
hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio central: porcentaje de pacientes con cortisol libre urinario medio normal (MUFC) en la semana 3, 6, 9 y la semana 12 (o el final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
La evaluación en el período central se realizará tomando el porcentaje de pacientes con MUFC normal en la semana 6 y la semana 12 (o el final del tratamiento).
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Estudio central: cambio desde la línea de base en cortisol libre urinario medio (MUFC) durante el período de estudio central
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
La evaluación se realizará en comparación del cambio desde la línea de base en MUFC durante el período de estudio central en pacientes
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Extensión: eficacia del osilodrostat según lo medido por los niveles de MUFC hasta el mes 12
Periodo de tiempo: hasta el mes 12
La evaluación de la eficacia del osilodrostat para ser medido por el cambio en la línea de base de los niveles de MUFC hasta 12 meses en los pacientes
hasta el mes 12
Extensión: eficacia del osilodrostat según lo medido por los niveles de MUFC hasta el mes 12
Periodo de tiempo: hasta el mes 12
La evaluación de la eficacia del osilodrostat para ser medido por proporción de pacientes con niveles normales de MUFC en cada visita hasta 12 meses
hasta el mes 12
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambiar desde el inicio en el peso en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat hasta 12 meses
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambiar del inicio en el peso en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambio del inicio en el índice de masa corporal en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambiar desde la línea de base en altura en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambiar desde el inicio en altura en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
RECORDATI GROUP

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Recordati AG, Recordati AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
28 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
27 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de marzo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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Ensayos clínicos sobre LCI699

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