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Pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD) et tolérance de l'osilodrostat chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de Cushing

26 mars 2026 mis à jour par: RECORDATI GROUP

Une étude de phase II, multicentrique, ouverte et non comparative pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la tolérabilité de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Cushing

Étude multicentrique, ouverte et non comparative pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la tolérabilité de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Cushing.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude de la période 1 sera de 12 semaines. L'étude comprendra une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 4 semaines avant le jour 0 (ligne de base) (pour permettre une période de sevrage adéquate de tout médicament susceptible de modifier les niveaux de cortisol). Tous les sujets traités par osilodrostat à 12 semaines et bénéficiant du traitement, selon le jugement de l'investigateur, se verront proposer de participer à une période d'extension facultative de 9 mois, au cours de laquelle une évaluation de l'activité PD et de la sécurité/tolérance de l'osilodrostat sera effectuée. Les patients qui n'entrent pas dans la période de prolongation facultative auront une visite de suivi de sécurité 4 semaines plus tard.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Recordati
  • Numéro de téléphone: +4161 205 61 00

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgique, 1090
        • Complété
        • UZ Brussel
  • Bulgarie
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Retiré
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Complété
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, France, 75019
        • Complété
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, France, 94270
        • Complété
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • Complété
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italie, 56124
        • Complété
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Retiré
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, E11BB
        • Retiré
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1525
        • Retiré
        • University Clinical Center Ljubljana
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contact:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Complété
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, États-Unis, 78596

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie de Cushing d'origine endogène : Qui ont échoué à la chirurgie (ou) qui sont en attente de chirurgie (ou) pour qui la chirurgie n'est pas une option immédiate.

  • Le diagnostic de la maladie de Cushing doit être confirmé par chacun des éléments suivants :

    • Le critère clinique de la diminution des centiles de croissance avec l'augmentation du poids (comme en témoigne la présence d'un contraste entre les scores de taille et d'écart-type (SD) de l'IMC, défini comme un score d'écart-type (SDS) de taille < 0 et un IMC SDS > 0, et une forte suspicion clinique de la maladie de Cushing, comme des preuves photographiques d'un changement d'apparence du visage) ;
    • Test anormal de suppression de la dexaméthasone à faible dose (0,5 mg toutes les 6 heures x 48 heures), défini comme des taux plasmatiques de cortisol > 1,8 mcg/dl, au point temporel 48 heures après la première dose de dexaméthasone ;
    • Niveaux mesurables d'ACTH le matin, évalués avant 10 h;
    • Deux valeurs de cortisol libre urinaire sur 24 heures > 1,3 x LSN
    • Si le test de suppression de la dexaméthasone ne répond pas aux critères mentionnés ci-dessus, le diagnostic de la maladie de Cushing peut être confirmé par les éléments suivants : taux de cortisol sérique de minuit > limite supérieure de la normale (LSN), évalué pendant que le patient dort et après pré-cannulation ( OU) deux échantillons de cortisol salivaire nocturne supérieur à la LSN pour le dosage
  • Capable d'avaler des comprimés de médicament à l'étude (non écrasés ou divisés)
  • Parents ou tuteurs légaux capables de donner leur consentement/assentiment

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant un macroadénome compliqué de symptômes compressifs (nécessitant une intervention chirurgicale urgente) ou présentant un risque élevé de symptômes compressifs en raison de l'effet de masse de la tumeur (préoccupation d'une progression tumorale corticotrope)
  • Hypercortisolisme non dû à la maladie de Cushing
  • Période de sevrage insuffisante de tout autre médicament utilisé pour abaisser les niveaux de cortisol (5 demi-vies de tout médicament)
  • Utilisation d'autres médicaments expérimentaux au moment de l'inscription, ou dans les 30 jours, ou avant la fin d'une durée de sevrage d'au moins 5 demi-vies du médicament, au moment de l'inscription, selon la plus longue des deux. Les réglementations locales peuvent exiger une période de sevrage plus longue ou spécifier d'autres limitations pour la participation à un essai expérimental, auquel cas elles s'appliqueront également.
  • Poids corporel <30 kg

D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LCI699 (osilodrostat)
Sujets atteints du syndrome de Cushing prenant le LCI699 (osilodrostat)
Médicament: LCI699
L'osilodrostat (LCI699) est sous forme de comprimés 1 milligramme (mg), 5 mg et 10 mg ou sous forme de capsules 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg ou 5 mg, deux formulations pour l'administration orale
Autres noms:
  • osilodrostat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étude de base: Évaluez la pharmacocinétique (PK) de l'osilodrostat à l'aide de paramètres pharmacocinétiques de l'osilodrostat jusqu'à la semaine 12 chez les enfants et les adolescents 2 à moins de 18 ans avec le syndrome de Cushing
Délai: jusqu'à la semaine 12
Évaluez la pharmacocinétique (PK) de l'osilodrostat chez les enfants et les adolescents de 2 à moins de 18 ans avec le syndrome de Cushing
jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étude de base: pourcentage de patients avec du cortisol libre urinaire moyen normal (MUFC) à la semaine 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
L'évaluation dans la période de base se fera en prenant le pourcentage de patients atteints de MUFC normal à la semaine 6 et à la semaine 12 (ou à la fin du traitement).
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Étude de base: changement par rapport à la référence dans le cortisol libre urinaire moyen (MUFC) pendant la période d'étude de base
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
L'évaluation sera effectuée par comparaison du changement par rapport à la base de référence dans le MUFC pendant la période d'étude de base sur les patients
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Extension: Efficacité de l'osilodrostat mesurée par les niveaux de MUFC jusqu'au mois 12
Délai: jusqu'au mois 12
L'évaluation de l'efficacité de l'osilodrostat à mesurer par le changement de base des niveaux de MUFC jusqu'à 12 mois sur les patients
jusqu'au mois 12
Extension: Efficacité de l'osilodrostat mesurée par les niveaux de MUFC jusqu'au mois 12
Délai: jusqu'au mois 12
L'évaluation de l'efficacité de l'osilodrostat à mesurer la sous-proportion de patients avec des niveaux de MUFC normaux à chaque visite jusqu'à 12 mois
jusqu'au mois 12
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement par rapport à la base de poids en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat jusqu'à 12 mois
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la base de poids à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement par rapport à l'indice de masse corporelle en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à l'indice de masse corporelle à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Changement de la ligne de base en hauteur en période de base
Semaines 3, 6, 9 et semaine 12 (ou fin de traitement)
Évaluation de la pharmacodynamique, de la sécurité et de la tolérabilité de l'osilodrostat.
Délai: jusqu'à 12 mois
Changement de la ligne de base en hauteur à chaque visite en période d'extension
jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

RECORDATI GROUP

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Recordati AG, Recordati AG

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

21 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

21 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2018

Première publication (Réel)

17 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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