Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en verdraagbaarheid van osilodrostat bij pediatrische patiënten met de ziekte van Cushing

26 maart 2026 bijgewerkt door: RECORDATI GROUP

Een fase II, multicenter, open-label, niet-vergelijkend onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en verdraagbaarheid van osilodrostat bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Cushing

Multicenter, open-label, niet-vergelijkend onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en verdraagbaarheid van osilodrostat bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Cushing.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De studieduur van periode 1 is 12 weken. De studie omvat een screeningperiode van maximaal 4 weken voorafgaand aan dag 0 (baseline) (om een ​​adequate wash-out-periode mogelijk te maken van alle medicijnen die de cortisolspiegels kunnen wijzigen). Alle proefpersonen die na 12 weken met osilodrostat worden behandeld en baat hebben bij de therapie, volgens het oordeel van de onderzoeker, zullen deelname aan een optionele verlengingsperiode van 9 maanden worden aangeboden, gedurende welke beoordeling van de PD-activiteit en veiligheid/verdraagbaarheid van osilodrostat zal worden gedaan. Patiënten die niet deelnemen aan de optionele verlengingsperiode krijgen 4 weken later een veiligheidscontrolebezoek.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
12

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Recordati
  • Telefoonnummer: +4161 205 61 00

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, België, 1090
        • Voltooid
        • UZ Brussel
  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Ingetrokken
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Voltooid
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Voltooid
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, Frankrijk, 94270
        • Voltooid
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Voltooid
        • Ospedale Bambino Gesù
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56124
        • Voltooid
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1525
        • Ingetrokken
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Ingetrokken
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, E11BB
        • Ingetrokken
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contact:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Voltooid
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Verenigde Staten, 78596

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ziekte van Cushing van endogene oorsprong: bij wie een operatie is mislukt (of) die wachten op een operatie (of) voor wie een operatie niet onmiddellijk een optie is.

  • De diagnose van de ziekte van Cushing moet worden bevestigd door elk van de volgende:

    • Het klinische criterium van afnemende groeipercentielen bij toenemend gewicht (zoals blijkt uit de aanwezigheid van een contrast in lengte- en BMI-standaarddeviatiescores (SD), gedefinieerd als standaarddeviatiescore voor lengte (SDS) < 0 en BMI SDS > 0, en een sterk klinische verdenking van de ziekte van Cushing, zoals fotografisch bewijs van een verandering in gezichtsuitdrukking);
    • Abnormale lage dosis (0,5 mg elke 6 uur x 48 uur) dexamethason-suppressietest, gedefinieerd als plasmacortisolspiegels > 1,8 mcg/dl, op tijdstip 48 uur na de eerste dosis dexamethason;
    • Meetbare ACTH-waarden in de ochtend, beoordeeld vóór 10.00 uur;
    • Twee 24-uurs urinaire vrije cortisolwaarden > 1,3 x ULN
    • Als de dexamethason-suppressietest niet aan de bovengenoemde criteria voldoet, kan de diagnose van de ziekte van Cushing worden bevestigd door het volgende: Middernacht serumcortisolspiegels > bovengrens van normaal (ULN), beoordeeld terwijl de patiënt slaapt en na precanulatie ( OF) twee monsters van nachtelijk speekselcortisol hoger dan ULN voor de assay
  • In staat om tabletten met onderzoeksgeneesmiddel door te slikken (niet geplet of gespleten)
  • Ouders of wettelijke voogden die toestemming kunnen geven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met macroadenoom gecompliceerd door compressiesymptomen (die een dringende chirurgische ingreep vereisen) of met een hoog risico op compressiesymptomen als gevolg van het massale effect van de tumor (zorg voor progressie van corticotrofe tumoren)
  • Hypercortisolisme niet te wijten aan de ziekte van Cushing
  • Onvoldoende wash-out-periode van andere medicijnen die worden gebruikt om de cortisolspiegel te verlagen (5 halfwaardetijden van elk medicijn)
  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen op het moment van registratie, of binnen 30 dagen, of voorafgaand aan voltooiing van een wash-out-duur van ten minste 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, op het moment van registratie, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Lokale regelgeving kan een langere uitwasperiode vereisen of andere beperkingen specificeren voor deelname aan een onderzoeksstudie, in welk geval deze eveneens van toepassing zijn.
  • Lichaamsgewicht <30kg

Andere in het protocol gedefinieerde opname/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: LCI699 (Osilodrostat)
Onderwerpen met het syndroom van Cushing nemen LCI699 (Osilodrostat)
Geneesmiddel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) heeft de vorm van tabletten 1 milligram (mg), 5 mg en 10 mg of in de vorm van capsules 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg of 5 mg, beide formuleringen voor orale toediening
Andere namen:
  • osilodrostaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernstudie: evalueer de farmacokinetiek (PK) van Osilodrostat met behulp van farmacokinetische parameters van osilodrostat tot week 12 bij kinderen en adolescenten 2 tot minder dan 18 jaar met het syndroom van Cushing
Tijdsspanne: tot week 12
Evalueer de farmacokinetiek (PK) van Osilodrostat bij kinderen en adolescenten van 2 tot minder dan 18 jaar met het syndroom van Cushing
tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernstudie: Percentage patiënten met normaal gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) in week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
De beoordeling in de kernperiode zal worden uitgevoerd door het percentage patiënten met normale MUFC te nemen in week 6 en week 12 (of einde van de behandeling).
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Kernstudie: Verandering van de basislijn in gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) tijdens de kernstudieperiode
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
De beoordeling zal worden uitgevoerd door vergelijking van verandering ten opzichte van de basislijn in MUFC tijdens de kernstudieperiode bij patiënten
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Uitbreiding: werkzaamheid van osilodrostat zoals gemeten door MUFC -niveaus tot maand 12
Tijdsspanne: tot maand 12
De beoordeling van de werkzaamheid van Osilodrostat die moet worden gemeten door verandering in de basislijn van MUFC -niveaus tot 12 maanden op patiënten
tot maand 12
Uitbreiding: werkzaamheid van osilodrostat zoals gemeten door MUFC -niveaus tot maand 12
Tijdsspanne: tot maand 12
De beoordeling van de werkzaamheid van Osilodrostat om te worden gemeten door proportion van patiënten met normale MUFC -niveaus bij elk bezoek tot 12 maanden
tot maand 12
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in gewicht in kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat tot 12 maanden
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in gewicht bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat. Assessment van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in de body mass index in de kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat. Assessment van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat.
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in body mass index bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in hoogte in kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in hoogte bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
RECORDATI GROUP

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Recordati AG, Recordati AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
28 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
21 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
21 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 maart 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen