Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Verträglichkeit von Osilodrostat bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Cushing
Eine multizentrische, offene, nicht vergleichende Phase-II-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Verträglichkeit von Osilodrostat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Cushing
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Recordati
- Telefonnummer: +4161 205 61 00
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Recordati
- Telefonnummer: +39 0248787456
- E-Mail: casi.m@recordati.it
Studienorte
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
- Abgeschlossen
- UZ Brussel
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Varna, Bulgarien, 9010
- Zurückgezogen
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
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Paris, Frankreich, 75015
- Abgeschlossen
- Hôspital Necker Enfants Malades
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Paris, Frankreich, 75019
- Abgeschlossen
- Robert Debré Hospital
-
Paris, Frankreich, 94270
- Abgeschlossen
- CHU Bicetre APHP Paris Saclay
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Roma, Italien, 00165
- Abgeschlossen
- Ospedale Bambino Gesu
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PI
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Pisa, PI, Italien, 56124
- Abgeschlossen
- Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
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-
Ljubljana, Slowenien, 1525
- Zurückgezogen
- University Clinical Center Ljubljana
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- Rekrutierung
- University of California San Francisco UCSF
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Kontakt:
- Maya Lodish
- Telefonnummer: 415-476-3310
- E-Mail: maya.lodish@ucsf.edu
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Florida
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Cape Coral, Florida, Vereinigte Staaten, 33914
- Rekrutierung
- ABMED Clinical Research Corp
-
Kontakt:
- Paige Vanier Kreegel, Dr
- E-Mail: dacosta@abmedclinicalresearch.com
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Rekrutierung
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Kontakt:
- Emily Marshall, Dr
- E-Mail: emarshall@luriechildrens.org
-
Hauptermittler:
- Wendy Brickman
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- Abgeschlossen
- National Institute of Child Health and Human Development
-
-
Texas
-
Weslaco, Texas, Vereinigte Staaten, 78596
- Rekrutierung
- Texas Valley Clinical Research
-
Kontakt:
- Eduardo Dusty Luna, Dr
- E-Mail: Hale.rn@tvcrtrials.com
-
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-
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Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
- Zurückgezogen
- Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, E11BB
- Zurückgezogen
- The Royal London Childrens Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Cushing-Krankheit endogenen Ursprungs: Bei denen eine Operation fehlgeschlagen ist (oder) die auf eine Operation warten (oder) für die eine Operation keine unmittelbare Option ist.
Die Diagnose von Morbus Cushing muss durch jeden der folgenden Punkte bestätigt werden:
- Das klinische Kriterium abnehmender Wachstumsperzentile mit zunehmendem Gewicht (wie durch das Vorhandensein eines Kontrasts in den Scores der Körpergröße und der BMI-Standardabweichung (SD) belegt, definiert als Score der Standardabweichung der Körpergröße (SDS) < 0 und BMI SDS > 0, und eine starke klinischer Verdacht auf Morbus Cushing, z. B. fotografischer Nachweis einer Veränderung des Gesichtsausdrucks);
- Abnormaler niedrig dosierter (0,5 mg alle 6 h x 48 Stunden) Dexamethason-Suppressionstest, definiert als Cortisolspiegel im Plasma > 1,8 mcg/dl, zum Zeitpunkt 48 Stunden nach der ersten Dexamethason-Dosis;
- Messbare morgendliche ACTH-Spiegel, gemessen vor 10:00 Uhr;
- Zwei 24-Stunden-Werte für freies Cortisol im Urin > 1,3 x ULN
- Wenn der Dexamethason-Suppressionstest die oben genannten Kriterien nicht erfüllt, kann die Diagnose von Morbus Cushing durch Folgendes bestätigt werden: Kortisolspiegel im Mitternachtsserum > Obergrenze des Normalwerts (ULN), gemessen während der Patient schläft und nach Präkanülierung ( ODER) zwei Cortisolproben aus spätnächtlichem Speichel, die für den Assay größer als ULN sind
- In der Lage, Tabletten des Studienmedikaments zu schlucken (nicht zerkleinert oder gespalten)
- Eltern oder Erziehungsberechtigte, die ihre Zustimmung/Zustimmung erteilen können
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit Makroadenom, die durch Kompressionssymptome kompliziert sind (die einen dringenden chirurgischen Eingriff erfordern) oder bei denen ein hohes Risiko für Kompressionssymptome aufgrund der Massenwirkung des Tumors besteht (Besorgnis über das Fortschreiten des kortikotrophen Tumors)
- Hyperkortisolismus, der nicht auf Morbus Cushing zurückzuführen ist
- Unzureichende Auswaschzeit von anderen Medikamenten zur Senkung des Cortisolspiegels (5 Halbwertszeiten jedes Medikaments)
- Verwendung anderer Prüfpräparate zum Zeitpunkt der Registrierung oder innerhalb von 30 Tagen oder vor Abschluss einer Auswaschdauer, die mindestens 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels beträgt, zum Zeitpunkt der Registrierung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Örtliche Vorschriften können eine längere Auswaschphase vorschreiben oder andere Beschränkungen für die Teilnahme an einer Prüfstudie festlegen, in diesem Fall gelten diese ebenfalls.
- Körpergewicht <30kg
Andere protokolldefinierte Einschlüsse/Ausschlüsse können gelten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: LCI699 (Osilodrostat)
Probanden mit dem Cushing -Syndrom, das LCI699 (Osilodrostat) einnimmt,
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Osilodrostat (LCI699) besteht in Form von Tabletten 1 Milligramm (mg), 5 mg und 10 mg oder in Form von Kapseln 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg oder 5 mg, beide Formulierungen für die orale Verabreichung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Kernstudie: Bewerten Sie die Pharmakokinetik (PK) von Osilodrostat unter Verwendung der pharmakokinetischen Parameter von Osilodrostat bis zum 12. Woche bei Kindern und Jugendlichen 2 bis weniger als 18 Jahren mit dem Cushing -Syndrom
Zeitfenster: bis zu Woche 12
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Bewerten Sie die Pharmakokinetik (PK) von Osilodrostat bei Kindern und Jugendlichen von 2 bis weniger als 18 Jahren mit dem Cushing -Syndrom
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bis zu Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Kernstudie: Prozentsatz der Patienten mit normalem mittleren durchschnittlichen Urin -freien Cortisol (MUFC) in Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Die Bewertung in der Kernzeit erfolgt durch den Prozentsatz der Patienten mit normalem MUFC in Woche 6 und Woche 12 (oder am Ende der Behandlung).
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Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Kernstudie: Veränderung von Ausgangswert im mittleren Urin -freien Cortisol (MUFC) während des Kernstudienzeitraums
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Die Bewertung erfolgt durch Vergleich der Veränderung von der Grundlinie in MUFC während des Kernstudienzeitraums bei Patienten
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Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Erweiterung: Wirksamkeit von Osilodrostat gemessen mit den MUFC -Werten bis zum 12. Monat 12
Zeitfenster: bis zum 12. Monat
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Die Bewertung der Wirksamkeit von Osilodrostat, die durch Veränderung der Ausgangslinie der MUFC -Werte bis zu 12 Monate bei Patienten gemessen werden soll
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bis zum 12. Monat
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Erweiterung: Wirksamkeit von Osilodrostat gemessen mit den MUFC -Werten bis zum 12. Monat 12
Zeitfenster: bis zum 12. Monat
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Die Bewertung der Wirksamkeit von Osilodrostat zu gemessen wird bei Patienten mit normalen MUFC -Spiegeln bei jedem Besuch bis zu 12 Monate
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bis zum 12. Monat
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Veränderung von dem Ausgangswert in der Kernzeit im Kernzeitraum
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Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat bis zu 12 Monaten
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
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Wechseln Sie bei jedem Besuch in Verlängerungszeiten von der Ausgangsgrenze
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bis zu 12 Monate
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat. Einschätzung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Veränderung von der Body -Mass -Index in der Kernzeit vom Ausgangswert
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Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat. Einschätzung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
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Wechseln Sie bei jedem Besuch in der Verlängerungszeit vom Ausgangswert im Body Mass Index
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bis zu 12 Monate
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Wechseln Sie in der Kernzeit von der Höhe des Grundlins in der Höhe
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Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
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Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
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Wechseln Sie bei jedem Besuch in Verlängerungszeiten von der Höhe der Grundlinie
|
bis zu 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Recordati AG, Recordati AG
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- CLCI699C2203
- 2018-001522-25 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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