Az osilodrosztát farmakokinetikai (PK), farmakodinamikai (PD) és tolerálhatósága Cushing-kóros gyermekbetegeknél
Fázisú, többközpontú, nyílt, nem összehasonlító vizsgálat az Osilodrostat farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és tolerálhatóságának értékelésére Cushing-kórban szenvedő gyermekek és serdülők esetében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Állapot
Körülmények
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Beiratkozás
Fázis
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Recordati
- Telefonszám: +4161 205 61 00
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Recordati
- Telefonszám: +39 0248787456
- E-mail: casi.m@recordati.it
Tanulmányi helyek
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgium, 1090
- Befejezve
- UZ Brussel
-
-
-
-
-
Varna, Bulgária, 9010
- Visszavont
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
- Visszavont
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, E11BB
- Visszavont
- The Royal London Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Toborzás
- University of California San Francisco UCSF
-
Kapcsolatba lépni:
- Maya Lodish
- Telefonszám: 415-476-3310
- E-mail: maya.lodish@ucsf.edu
-
-
Florida
-
Cape Coral, Florida, Egyesült Államok, 33914
- Toborzás
- ABMED Clinical Research Corp
-
Kapcsolatba lépni:
- Paige Vanier Kreegel, Dr
- E-mail: dacosta@abmedclinicalresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Emily Marshall, Dr
- E-mail: emarshall@luriechildrens.org
-
Kutatásvezető:
- Wendy Brickman
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- Befejezve
- National Institute of Child Health and Human Development
-
-
Texas
-
Weslaco, Texas, Egyesült Államok, 78596
- Toborzás
- Texas Valley Clinical Research
-
Kapcsolatba lépni:
- Eduardo Dusty Luna, Dr
- E-mail: Hale.rn@tvcrtrials.com
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Befejezve
- Hôspital Necker Enfants Malades
-
Paris, Franciaország, 75019
- Befejezve
- Robert Debre Hospital
-
Paris, Franciaország, 94270
- Befejezve
- CHU Bicetre APHP Paris Saclay
-
-
-
-
-
Roma, Olaszország, 00165
- Befejezve
- Ospedale Bambino Gesù
-
-
PI
-
Pisa, PI, Olaszország, 56124
- Befejezve
- Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, 1525
- Visszavont
- University Clinical Center Ljubljana
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Endogén eredetű Cushing-kór: Akik sikertelen műtéten estek át (vagy akik műtétre várnak (vagy), akiknél a műtét nem azonnali megoldás.
A Cushing-kór diagnózisát a következők mindegyikével meg kell erősíteni:
- A növekvő testtömeg mellett csökkenő növekedési percentilis klinikai kritériuma (amit a magasság és a BMI standard eltérés (SD) pontszámának kontrasztjának jelenléte bizonyít, amelyet magassági standard deviációs pontszám (SDS) < 0 és BMI SDS > 0, valamint erős Cushing-kór klinikai gyanúja, például az arc megjelenésének megváltozásának fényképes bizonyítéka);
- Rendellenes, alacsony dózisú (0,5 mg Q6h x 48 óra) dexametazon-szuppressziós teszt, amelyet 1,8 mcg/dl-nél nagyobb plazmakortizolszintként határoztak meg, 48 órával a dexametazon első adagja után;
- Mérhető reggeli ACTH-szint, 10 óra előtt értékelve;
- Két 24 órás vizelet szabad kortizol érték > 1,3 x ULN
- Ha a dexametazon szuppressziós teszt nem felel meg a fent említett kritériumoknak, a Cushing-kór diagnózisát a következők erősíthetik meg: Éjféli szérum kortizolszint > a normálérték felső határa (ULN), a beteg alvása közben és az előkanülálás után értékelve. VAGY) két késő esti nyálkortizol minta, amely meghaladja az ULN-t a vizsgálathoz
- Képes lenyelni a vizsgálati gyógyszertablettákat (nem összetörve vagy felosztva)
- Szülők vagy törvényes gyámok, akik beleegyezést/hozzájárulást tudnak adni
Kizárási kritériumok:
- Kompressziós tünetekkel szövődött (sürgős sebészeti beavatkozást igénylő) makroadenómában szenvedő betegek, vagy a daganat tömeges hatása miatt nagy a kompressziós tünetek kockázata (kortikotróf tumor progresszió miatti aggodalom)
- Nem Cushing-kór okozta hiperkortizolizmus
- Nem elegendő a kiürülési időszak a kortizolszint csökkentésére használt egyéb gyógyszerektől (bármely gyógyszer 5 felezési ideje)
- Egyéb vizsgálati gyógyszerek alkalmazása a beiratkozáskor, vagy 30 napon belül, vagy egy olyan kiürülési időtartam befejezése előtt, amely a gyógyszer felezési idejének legalább 5 időtartama, a beiratkozás időpontjában, attól függően, hogy melyik a hosszabb. A helyi szabályozás hosszabb kimosási időszakot írhat elő, vagy egyéb korlátozásokat írhat elő a vizsgálati kísérletben való részvételre vonatkozóan, ebben az esetben is érvényesek lesznek.
- Testtömeg <30 kg
Más, a protokollban meghatározott felvétel/kizárás is alkalmazható.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek száma
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / karRésztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelésBeavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LCI699 (osilodrostat)
A Cushing szindrómájával foglalkozó alanyok LCI699 -et (osilodrostat)
|
Az Osilodrostat (LCI699) 1 milligramm (mg), 5 mg és 10 mg tabletta formájában vagy 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg vagy 5 mg kapszulák formájában van
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alapvető tanulmány: Értékelje az Osilodrostat farmakokinetikáját (PK) az Osilodrostat farmakokinetikai paramétereinek felhasználásával a 12. héten a 2. héten, a 2. héten pedig kevesebb, mint 18 éves korig, Cushing szindróma esetén
Időkeret: A 12. hétig
|
Értékelje az Osilodrostat farmakokinetikáját (PK) 2–18 évesnél fiatalabb gyermekek és serdülőknél, Cushing -szindrómával
|
A 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alapvető vizsgálat: A normál átlagos húgyúti kortizol (MUFC) szenvedő betegek százalékos aránya a 3., 6., 9. és a 12. héten (vagy a kezelés végén)
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
Az alapidőszakban az értékelést úgy végezzük, hogy a normál MUFC -ben szenvedő betegek százalékát a 6. és a 12. héten (vagy a kezelés végére) kell elvégezni.
|
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
|
Alapvető tanulmány: Váltás az alapvonaltól az átlagos húgyúti kortizolban (MUFC) az alapvető vizsgálati időszak alatt
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
Az értékelést úgy végezzük, hogy összehasonlítják a MUFC alapvonalától való változásokat a betegek alapvető vizsgálati periódusában
|
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
|
Bővítés: Az osilodrostat hatékonysága a MUFC szintjével mérve a 12. hónapig
Időkeret: legfeljebb 12. hónapig
|
Az Osilodrostat hatékonyságának értékelése, amelyet a MUFC szintjének kiindulási szintjénél 12 hónapig tartó betegeknél kell mérni
|
legfeljebb 12. hónapig
|
|
Bővítés: Az osilodrostat hatékonysága a MUFC szintjével mérve a 12. hónapig
Időkeret: legfeljebb 12. hónapig
|
Az osilodrostat hatékonyságának értékelése a normál MUFC szintű betegek körének megmérésére minden egyes látogatáskor legfeljebb 12 hónapon keresztül
|
legfeljebb 12. hónapig
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
Változtassa meg a kiindulási értéket a súlyban a mag periódusában
|
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának akár 12 hónapig történő értékelése
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
|
Változtasson a kiindulási ponttól a súlyban minden látogatásnál hosszabb ideig
|
legfeljebb 12 hónap
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése. A farmakodinamika, az osilodrostat biztonsága és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
Váltás a testtömeg -index alapvető periódusában
|
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése. A farmakodinamika, az osilodrostat biztonsága és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
|
Váltás a testtömeg -index kiindulási pontjától az egyes látogatásoknál a meghosszabbítási időszakban
|
legfeljebb 12 hónap
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
Váltás a kiindulási értéktől a magasságban a mag periódusában
|
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
|
|
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
|
Változtasson a kiindulási ponttól a magasságban minden látogatáskor meghosszabbítási időszakban
|
legfeljebb 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Szponzor
Nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Recordati AG, Recordati AG
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Becsült)
Elsődleges befejezés
A tanulmány befejezése (Becsült)
A tanulmány befejezése
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Első közzététel
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Utolsó frissítés közzétéve
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLCI699C2203
- 2018-001522-25 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .