Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Burosumab pour le CSHS

29 juillet 2026 mis à jour par: Laura Tosi

Un essai ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du burosumab chez un seul patient atteint du syndrome d'hypophosphatémie cutanée squelettique (SCSH)

Le burosumab (également connu sous le nom de médicament, Crysvita®) est un anticorps monoclonal (mAb) d'immunoglobuline G1 (IgG1) entièrement humain qui se lie et inhibe l'activité du facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), entraînant une augmentation des taux de phosphore sérique. Ce médicament est déjà approuvé pour une utilisation chez les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), mais pas pour le syndrome d'hypophosphatémie cutanée squelettique (CSHS). On suppose que le burosumab peut apporter un bénéfice clinique à un patient atteint de CSHS en raison de la caractéristique sous-jacente commune chez ce patient et chez les patients atteints de XLH - FGF23 anormalement élevé dans le contexte de faibles niveaux de phosphore sérique ajustés à l'âge.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il existe plusieurs troubles (chacun avec une cause sous-jacente unique) qui entraînent des taux circulants inhabituellement élevés de FGF23, qui à leur tour entraînent une perte de phosphate rénal et des taux réduits (ou anormalement normaux par rapport à un FGF23 élevé) de 1,25-dihydroxy vitamine D (1,25[OH]2D). Dans ces troubles, les symptômes cliniques sont similaires et comprennent souvent l'ostéomalacie (et, chez les enfants, le rachitisme), la faiblesse musculaire, la fatigue, les douleurs osseuses et les fractures. Le burosumab a été approuvé par la FDA pour l'un de ces troubles, l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH). Dans des études cliniques à doses uniques et répétées chez des sujets atteints de XLH, l'administration sous-cutanée (SC) de burosumab a systématiquement augmenté et maintenu les taux de phosphore sérique et la réabsorption tubulaire du phosphate (TRP) et amélioré le rachitisme radiologique, sans impact majeur sur les taux de calcium urinaire. Des résultats positifs ont également été observés dans un modèle pharmacologique non clinique de XLH. On suppose que le burosumab peut apporter un bénéfice clinique chez ce patient en raison de la caractéristique sous-jacente commune chez ce patient et chez les patients atteints de XLH - FGF23 anormalement élevé dans le contexte de faibles taux de phosphore sérique ajustés à l'âge.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
1

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Pour être admissible à participer à cette étude, une personne doit répondre à tous les critères suivants :

  1. Le patient a confirmé le CSSH par le diagnostic du médecin
  2. Le patient a confirmé des élévations de FGF23 dans le contexte d'un faible taux de phosphore sérique à jeun < 2,5 mg/dL
  3. Patient capable de tolérer le traitement par burosumab
  4. Avoir un taux de calcium sérique corrigé < 10,8 mg/dL
  5. Avoir un DFGe > 25 mL/min/1,73 m2 (en utilisant l'équation CKD-EPI)
  6. Doit être disposé, de l'avis des investigateurs, à se conformer aux procédures et au calendrier de l'étude
  7. Fournir le consentement éclairé écrit du sujet ou d'un représentant légal autorisé (LAR) après l'explication de l'étude et avant le début de toute procédure liée à la recherche
  8. Doit avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et être disposé à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
  9. Doit être disposé à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant au moins 12 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Les méthodes de contraception très efficaces comprennent : la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (par exemple, orale, intravaginale, transdermique), la contraception hormonale progestative seule associée à l'inhibition de l'ovulation (par exemple, orale, injectable, implantable) , dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin de libération d'hormones (SIU), occlusion bilatérale des trompes ou abstinence sexuelle (c'est-à-dire s'abstenir de rapports hétérosexuels pendant toute la période de risque associée aux traitements à l'étude, lorsque cela est conforme aux préférences et mode de vie habituel du sujet)

Critère d'exclusion:

Une personne qui répond à l'un des critères suivants sera exclue de la participation à cette étude :

  1. L'utilisation concomitante de vitamine D active (c'est-à-dire calcitriol) et/ou une supplémentation en phosphate exogène pendant le traitement par burosumab. Les sujets seront autorisés à consommer de la vitamine D sans ordonnance si les niveaux chutent en dessous
  2. Niveau de phosphore sanguin dans ou au-dessus de la plage normale sans prise de phosphate ou de vitamine D active.
  3. Insuffisance rénale sévère ou insuffisance rénale terminale, définie comme un DFGe inférieur à 25 ml/min/1,73 m2
  4. L'utilisation ou l'inscription à des études utilisant d'autres thérapies expérimentales, y compris d'autres anticorps monoclonaux
  5. Le sujet ou le représentant légalement autorisé ne veut pas ou ne peut pas donner son consentement éclairé écrit
  6. De l'avis de l'investigateur, le sujet peut ne pas être en mesure de répondre à toutes les exigences de participation à l'étude
  7. Antécédents d'hypersensibilité aux excipients burosumab qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque accru d'effets indésirables
  8. Le sujet a une condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un problème pour la sécurité du sujet ou l'interprétation des données.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Burosumab
Burosumab, qui est approuvé par la FDA pour le rachitisme hypophosphatémique lié à l'X, sera administré mensuellement, pendant un total de 12 mois et titré pour atteindre un niveau cible de phosphore sérique à jeun dans la plage normale pour l'âge. La dose initiale choisie de burosumab sera de 0,3 mg/kg administré SQ Q4W. La dose maximale autorisée dans ce protocole est de 2,0 mg/kg. Burosumab sera administré par voie sous-cutanée (SC).
Médicament: Burosumab
Le burosumab, le produit expérimental, est un anticorps monoclonal IgG1 humain recombinant ciblant le FGF23. Il est fourni sous forme de solution stérile, limpide, incolore et sans conservateur et est administré par injection sous-cutanée.
Autres noms:
  • Crisvita

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de phosphore sérique
Délai: 52 semaines
Changement par rapport au départ sur 52 semaines du phosphore sérique avec le traitement par le burosumab.
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de la 1,25(OH)2-vitamine D
Délai: 52 semaines
Changements par rapport au départ sur 52 semaines en 1,25(OH)2-Vitamine D
52 semaines
Modifications de la réabsorption tubulaire du phosphate (TRP)
Délai: 52 semaines
Changements par rapport au départ sur 52 semaines de la réabsorption tubulaire du phosphate (TRP)
52 semaines
Modifications du TmP/DFG (le rapport entre le taux maximal de réabsorption du phosphate tubulaire rénal et le taux de filtration glomérulaire
Délai: 52 semaines
Changements par rapport à la ligne de base sur 52 semaines du TmP/GFR (le rapport entre le taux maximal de réabsorption du phosphate tubulaire rénal et le taux de filtration glomérulaire
52 semaines
Marqueur biomécanique
Délai: 52 semaines
Effet du burosumab sur 52 semaines sur le marqueur biochimique du remodelage osseux reflétant la sévérité de l'ostéomalacie : la phosphatase alcaline (ALP).
52 semaines
Test de marche de 6 minutes
Délai: 52 semaines
Changement de la capacité de marche sur 52 semaines, évalué par le test de marche de 6 minutes (6MWT)
52 semaines
Test assis-debout (STST)
Délai: 2 semaines
Modification de la fonction musculaire proximale sur 52 semaines, évaluée par le test Sit-to-Stand (STST)
2 semaines
Bref inventaire de la douleur (BPI)
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par le Brief Pain Inventory (BPI)
52 semaines
Bref inventaire de la fatigue (BFI)
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par le Brief Fatigue Inventory (BFI)
52 semaines
Questionnaire court sur la santé SF36 (SF-36)
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par l'enquête courte sur la santé de l'élément SF36 (SF-36)
52 semaines
PROMIS Intensité de la douleur
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par l'instrument d'intensité de la douleur PROMIS. La douleur est évaluée sur une échelle de 0 à 10 où 0 représente l'absence de douleur et 10 représente la pire douleur possible.
52 semaines
PROMIS Interférence de la douleur
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par l'instrument PROMIS Pain Interference. Les réponses sont agrégées et converties en un score T de 0 à 100, où 50 est la moyenne et chaque 10 est un écart type par rapport à la moyenne.
52 semaines
Fonction physique PROMIS avec aide à la mobilité
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par la fonction physique PROMIS avec l'instrument d'aide à la mobilité. Les réponses sont agrégées et converties en un score T de 0 à 100, où 50 est la moyenne et chaque 10 est un écart type par rapport à la moyenne.
52 semaines
PROMIS Fatigue
Délai: 52 semaines
Changement dans les résultats rapportés par le patient/parent sur 52 semaines, tel qu'évalué par l'instrument PROMIS Fatigue. Les réponses sont agrégées et converties en un score T de 0 à 100, où 50 est la moyenne et chaque 10 est un écart type par rapport à la moyenne.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Laura Tosi

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Children's National Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Laura Tosi, MD, Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
3 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
13 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 juin 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
21 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
30 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • IRB 11746

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres