Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Burosumab voor CSHS

29 juli 2026 bijgewerkt door: Laura Tosi

Een open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Burosumab te beoordelen bij een enkele patiënt met cutaan skeletaal hypofosfatemiesyndroom (CSHS)

Burosumab (ook bekend als het medicijn Crysvita®) is een volledig humaan immunoglobuline G1 (IgG1) monoklonaal antilichaam (mAb) dat zich bindt aan en de activiteit van fibroblastgroeifactor 23 (FGF23) remt, wat leidt tot een verhoging van de serumfosforspiegels. Dit medicijn is al goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH), maar niet voor Cutaan Skeletal Hypofosfatemie Syndroom (CSHS). Er wordt verondersteld dat burosumab klinisch voordeel kan bieden aan een patiënt met CSHS vanwege het gemeenschappelijke onderliggende kenmerk bij deze patiënt en bij patiënten met XLH - abnormaal verhoogde FGF23 in de context van lage, voor leeftijd gecorrigeerde serumfosforspiegels.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn meerdere aandoeningen (elk met een unieke onderliggende oorzaak) die resulteren in ongewoon hoge circulerende niveaus van FGF23, die op hun beurt resulteren in nierfosfaatverspilling en verlaagde (of afwijkend normale in relatie tot verhoogde FGF23) niveaus van 1,25-dihydroxyvitamine D (1,25[OH]2D). Bij al deze aandoeningen zijn de klinische symptomen vergelijkbaar en omvatten vaak osteomalacie (en, bij kinderen, rachitis), spierzwakte, vermoeidheid, botpijn en breuken. Burosumab is door de FDA goedgekeurd voor een van deze aandoeningen, X-gebonden hypofosfatemie (XLH). In klinische onderzoeken met enkelvoudige en herhaalde doses bij proefpersonen met XLH, verhoogde subcutane (SC) toediening van burosumab consequent de serumfosforspiegels en de tubulaire reabsorptie van fosfaat (TRP) en verbeterde radiologische rachitis, zonder grote invloed op de calciumspiegels in de urine. Positieve resultaten werden ook waargenomen in een niet-klinisch farmacologisch model van XLH. Er wordt verondersteld dat burosumab bij deze patiënt klinisch voordeel kan opleveren vanwege het gemeenschappelijke onderliggende kenmerk bij deze patiënt en bij patiënten met XLH - abnormaal verhoogde FGF23 in de context van lage, voor leeftijd gecorrigeerde serumfosforspiegels.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
1

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

  1. Patiënt heeft CSHS bevestigd door diagnose van arts
  2. Patiënt heeft FGF23-verhogingen bevestigd in de context van een laag nuchter serumfosfor < 2,5 mg/dL
  3. Patiënt kan behandeling met burosumab verdragen
  4. Een gecorrigeerd serumcalciumgehalte hebben < 10,8 mg/dL
  5. Een eGFR van >25 ml/min/1,73 m2 hebben (met CKD-EPI-vergelijking)
  6. Moet naar de mening van de onderzoekers bereid zijn om te voldoen aan de studieprocedures en het schema
  7. Zorg voor schriftelijke geïnformeerde toestemming door de proefpersoon of een wettelijk geautoriseerde vertegenwoordiger (LAR) nadat het onderzoek is uitgelegd en voordat aan onderzoek gerelateerde procedures beginnen
  8. Moet een negatieve zwangerschapstest hebben bij Screening en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.
  9. Moet bereid zijn om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer: ​​gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie (bijv. oraal, intravaginaal, transdermaal), hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie (bijv. oraal, injecteerbaar, implanteerbaar) intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS), bilaterale eileidersocclusie of seksuele onthouding (d.w.z. afzien van heteroseksuele omgang gedurende de gehele risicoperiode die gepaard gaat met de onderzoeksbehandelingen, wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van het onderwerp)

Uitsluitingscriteria:

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

  1. Gelijktijdig gebruik van actieve vitamine D (d.w.z. calcitriol) en/of exogene fosfaatsuppletie tijdens behandeling met burosumab. Proefpersonen mogen vrij verkrijgbare vitamine D krijgen als de niveaus eronder dalen
  2. Bloedfosforgehalte binnen of boven het normale bereik zonder fosfaat of actieve vitamine D.
  3. Ernstige nierfunctiestoornis of terminale nierziekte, gedefinieerd als een eGFR van minder dan 25 ml/min/1,73 m2
  4. Het gebruik van of deelname aan onderzoeken waarbij andere experimentele therapieën worden gebruikt, waaronder andere monoklonale antilichamen
  5. Betrokkene of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger niet bereid of niet in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  6. Het is mogelijk dat de proefpersoon naar het oordeel van de onderzoeker niet aan alle vereisten voor deelname aan het onderzoek kan voldoen
  7. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor hulpstoffen van burosumab waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een verhoogd risico op bijwerkingen heeft
  8. Proefpersoon heeft een aandoening die naar de mening van de onderzoeker aanleiding kan geven tot bezorgdheid over de veiligheid van de proefpersoon of de interpretatie van gegevens.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Burosumab
Burosumab, dat door de FDA is goedgekeurd voor X-gebonden hypofosfatemische rachitis, wordt gedurende in totaal 12 maanden maandelijks gegeven en getitreerd om een ​​nuchter serumfosfordoel te bereiken dat binnen het normale bereik voor de leeftijd ligt. De gekozen startdosering van burosumab is 0,3 mg/kg gegeven SQ Q4W. De maximale toegestane dosis in dit protocol is 2,0 mg/kg. Burosumab wordt subcutaan (SC) toegediend.
Geneesmiddel: Burosumab
Burosumab, het onderzoeksproduct, is een recombinant humaan IgG1 monoklonaal antilichaam gericht op FGF23. Het wordt geleverd als een steriele, heldere, kleurloze en conserveermiddelvrije oplossing en wordt toegediend via subcutane injectie.
Andere namen:
  • Crysvita

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum Fosfor verandering
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering vanaf baseline gedurende 52 weken in serumfosfor bij behandeling met burosumab.
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in 1,25(OH)2-Vitamine D
Tijdsspanne: 52 weken
Veranderingen ten opzichte van baseline gedurende 52 weken in 1,25(OH)2-Vitamine D
52 weken
Veranderingen in tubulaire reabsorptie van fosfaat (TRP)
Tijdsspanne: 52 weken
Veranderingen ten opzichte van baseline gedurende 52 weken in tubulaire reabsorptie van fosfaat (TRP)
52 weken
Veranderingen in TmP/GFR (de verhouding tussen de maximale fosfaatreabsorptiesnelheid van de niertubuli en de glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: 52 weken
Veranderingen ten opzichte van baseline gedurende 52 weken in TmP/GFR (de verhouding tussen de maximale fosfaatreabsorptiesnelheid van de niertubuli en de glomerulaire filtratiesnelheid
52 weken
Biomechanische marker
Tijdsspanne: 52 weken
Effect van burosumab gedurende 52 weken op biochemische marker van botomzetting die de ernst van osteomalacie weergeeft: alkalische fosfatase (ALP).
52 weken
6 minuten looptest
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in loopvermogen gedurende 52 weken zoals beoordeeld door 6-Minute Walk Test (6MWT)
52 weken
Zit-naar-stand test (STST)
Tijdsspanne: 2 weken
Verandering in proximale spierfunctie gedurende 52 weken zoals beoordeeld door de Zit-naar-Stand-test (STST)
2 weken
Korte pijninventaris (BPI)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door Brief Pain Inventory (BPI)
52 weken
Korte vermoeidheidsinventaris (BFI)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door Brief Fatigue Inventory (BFI)
52 weken
SF36 item korte gezondheidsenquête (SF-36)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken, zoals beoordeeld door SF36 item korte gezondheidsenquête (SF-36)
52 weken
PROMIS pijnintensiteit
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door het PROMIS Pijnintensiteitsinstrument. Pijn wordt beoordeeld op een schaal van 0-10 waarbij 0 staat voor geen pijn en 10 voor de ergst mogelijke pijn.
52 weken
PROMIS Pijn Interferentie
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door het PROMIS-instrument voor pijninterferentie. De antwoorden worden samengevoegd en omgezet in een T-score van 0-100, waarbij 50 het gemiddelde is en elke 10 één standaarddeviatie van het gemiddelde.
52 weken
PROMIS Fysiek functioneren met mobiliteitshulpmiddel
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde resultaten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door het PROMIS Physical Function with Mobility Aid-instrument. De antwoorden worden samengevoegd en omgezet in een T-score van 0-100, waarbij 50 het gemiddelde is en elke 10 één standaarddeviatie van het gemiddelde.
52 weken
PROMIS Vermoeidheid
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in door de patiënt/ouder gerapporteerde uitkomsten gedurende 52 weken zoals beoordeeld door het PROMIS-vermoeidheidsinstrument. De antwoorden worden samengevoegd en omgezet in een T-score van 0-100, waarbij 50 het gemiddelde is en elke 10 één standaarddeviatie van het gemiddelde.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Laura Tosi

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Children's National Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Laura Tosi, MD, Children's National Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
30 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
3 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
21 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
30 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • IRB 11746

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen