Burosumab CSHS-hez
Nyílt kísérlet a burosumab biztonságosságának és hatásosságának értékelésére egyetlen, bőr csontváz-hipofoszfátiás szindrómában (CSHS) szenvedő betegnél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Állapot
Körülmények
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Beiratkozás
Fázis
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Ahhoz, hogy részt vehessen ebben a vizsgálatban, egy személynek meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének:
- A páciens CSHS-t igazolt az orvos diagnózisával
- A páciens FGF23-szint emelkedést igazolt alacsony éhgyomri szérum foszfortartalom mellett, <2,5 mg/dl
- A beteg képes tolerálni a burosumab kezelést
- A korrigált szérum kalciumszint < 10,8 mg/dl
- eGFR értéke >25 ml/perc/1,73 m2 (a CKD-EPI egyenletet használva)
- Hajlandónak kell lennie a vizsgálók véleménye szerint betartani a vizsgálati eljárásokat és ütemtervet
- Adja meg a vizsgálati alany vagy a jogilag felhatalmazott képviselő (LAR) írásos beleegyezését a vizsgálat elmagyarázása után és a kutatással kapcsolatos eljárások megkezdése előtt
- Negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrővizsgálaton, és hajlandónak kell lennie további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során.
- Hajlandónak kell lennie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt és legalább 12 hétig a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők: kombinált (ösztrogén és progesztogén tartalmú) hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár (pl. orális, intravaginális, transzdermális), csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár (pl. orális, injekciós, beültethető) , intrauterin eszköz (IUD) vagy intrauterin hormonfelszabadító rendszer (IUS), kétoldali petevezeték elzáródás vagy szexuális absztinencia (azaz a heteroszexuális közösüléstől való tartózkodás a vizsgálati kezelésekkel kapcsolatos kockázat teljes időtartama alatt, ha ez összhangban van a preferált és az alany szokásos életmódja)
Kizárási kritériumok:
Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:
- Aktív D-vitamin egyidejű alkalmazása (pl. kalcitriol) és/vagy exogén foszfátpótlás a burosumab-terápia során. Az alanyok vény nélkül vehetik fel a D-vitamint, ha a szint alá csökken
- A vér foszforszintje a normál tartományon belül vagy felette van, miközben nem szed foszfátot vagy aktív D-vitamint.
- Súlyos vesekárosodás vagy végstádiumú vesebetegség, amelyet 25 ml/perc/1,73 m2-nél kisebb eGFR-ként határoznak meg
- Más vizsgálati terápiákat, köztük más monoklonális antitesteket alkalmazó vizsgálatokba történő felhasználás vagy beiratkozás
- Az alany vagy a törvényesen felhatalmazott képviselő nem hajlandó vagy nem képes írásos, tájékozott hozzájárulást adni
- A vizsgáló véleménye szerint előfordulhat, hogy az alany nem tudja teljesíteni a vizsgálatban való részvételhez szükséges összes követelményt
- A burosumab segédanyagokkal szembeni túlérzékenység a kórtörténetben, amely a vizsgáló véleménye szerint az alanynál fokozott a káros hatások kockázata
- Az alanynak olyan feltétele van, hogy a vizsgáló véleménye szerint aggályos lehet az alany biztonsága vagy az adatok értelmezése.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek száma
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / karRésztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelésBeavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Burosumab
A burosumabot, amelyet az FDA jóváhagyott az X-hez kötött hipofoszfátiás angolkór kezelésére, havonta adják, összesen 12 hónapig, és titrálják, hogy elérjék az életkor normál tartományán belüli éhgyomri szérum foszforszintet.
A burosumab kiválasztott kezdő adagja 0,3 mg/kg SQ Q4W esetén.
Az ebben a protokollban megengedett maximális dózis 2,0 mg/kg.
A burosumabot subcutan (SC) adják be.
|
A burosumab, a vizsgálati termék, egy rekombináns humán IgG1 monoklonális antitest, amely az FGF23-at célozza meg.
Steril, tiszta, színtelen és tartósítószer-mentes oldat formájában kerül forgalomba, és szubkután injekcióban adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szérum foszfor változás
Időkeret: 52 hét
|
Változás a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt a szérum foszforban burosumab kezelés mellett.
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások az 1,25(OH)2-D-vitaminban
Időkeret: 52 hét
|
Változások a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt az 1,25(OH)2-D-vitaminban
|
52 hét
|
|
Változások a foszfát tubuláris reabszorpciójában (TRP)
Időkeret: 52 hét
|
Változások a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt a foszfát tubuláris reabszorpciójában (TRP)
|
52 hét
|
|
Változások a TmP/GFR-ben (a vesetubuláris maximális foszfát reabszorpciós sebesség és a glomeruláris filtrációs ráta aránya
Időkeret: 52 hét
|
Változások a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt a TmP/GFR-ben (a vesetubuláris maximális foszfát reabszorpciós sebesség és a glomeruláris filtrációs ráta aránya
|
52 hét
|
|
Biomechanikai marker
Időkeret: 52 hét
|
A burosumab hatása 52 héten át a csontcsere biokémiai markerére, amely tükrözi az osteomalacia súlyosságát: alkalikus foszfatáz (ALP).
|
52 hét
|
|
6 perces séta teszt
Időkeret: 52 hét
|
A járáskapacitás változása 52 hét alatt a 6 perces sétateszttel (6MWT) értékelve
|
52 hét
|
|
Ülés-állás teszt (STST)
Időkeret: 2 hét
|
Változás a proximális izomműködésben 52 hét alatt, az ülő-állás teszttel (STST) értékelve
|
2 hét
|
|
Rövid fájdalomleltár (BPI)
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, a Brief Pain Inventory (BPI) alapján
|
52 hét
|
|
Rövid fáradtsági jegyzék (BFI)
Időkeret: 52 hét
|
A betegek/szülők által jelentett eredmények változása 52 hét alatt a rövid fáradtsági leltár (BFI) alapján
|
52 hét
|
|
SF36 elem rövid állapotfelmérés (SF-36)
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, az SF36 tételes rövid egészségügyi felmérés (SF-36) alapján
|
52 hét
|
|
PROMIS fájdalom intenzitása
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, a PROMIS Pain Intensity műszerrel értékelve.
A fájdalmat egy 0-tól 10-ig terjedő skálán értékelik, ahol a 0 a fájdalom hiányát, a 10 pedig a lehető legrosszabb fájdalmat jelenti.
|
52 hét
|
|
PROMIS Pain Interference
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, a PROMIS Pain Interference eszközzel értékelve.
A válaszokat aggregálják, és 0 és 100 közötti T-pontszámmá alakítják át, ahol 50 az átlag, és minden 10 egy standard eltérés az átlagtól.
|
52 hét
|
|
PROMIS fizikai funkció mobilitási segédeszközzel
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, a PROMIS Physical Function with Mobility Aid eszközzel értékelve.
A válaszokat aggregálják, és 0 és 100 közötti T-pontszámmá alakítják át, ahol 50 az átlag, és minden 10 egy standard eltérés az átlagtól.
|
52 hét
|
|
PROMIS Fáradtság
Időkeret: 52 hét
|
Változás a betegek/szülők által jelentett eredményekben 52 hét alatt, a PROMIS Fáradtság műszerrel értékelve.
A válaszokat aggregálják, és 0 és 100 közötti T-pontszámmá alakítják át, ahol 50 az átlag, és minden 10 egy standard eltérés az átlagtól.
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Szponzor
Együttműködők
Együttműködők
Nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Laura Tosi, MD, Children's National Research Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
Elsődleges befejezés
A tanulmány befejezése (Tényleges)
A tanulmány befejezése
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Első közzététel
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Utolsó frissítés közzétéve
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB 11746
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .