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Burosumab per CSHS

4 marzo 2022 aggiornato da: Laura Tosi

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Burosumab in un singolo paziente con sindrome da ipofosfatemia scheletrica cutanea (CSHS)

Burosumab (noto anche come farmaco Crysvita®) è un anticorpo monoclonale (mAb) immunoglobulinico G1 (IgG1) completamente umano che si lega e inibisce l'attività del fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23), determinando un aumento dei livelli di fosforo sierico. Questo farmaco è già approvato per l'uso in pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH), ma non per la sindrome da ipofosfatemia scheletrica cutanea (CSHS). Si ipotizza che il burosumab possa fornire benefici clinici a un paziente con CSHS a causa della caratteristica sottostante comune in questo paziente e nei pazienti con XLH - FGF23 anormalmente elevato nel contesto di bassi livelli di fosforo sierico aggiustati per l'età.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Esistono molteplici disturbi (ciascuno con una causa sottostante unica) che determinano livelli circolanti insolitamente elevati di FGF23, che a loro volta provocano una perdita renale di fosfato e livelli ridotti (o anormalmente normali in relazione a livelli elevati di FGF23) di 1,25-diidrossi vitamina D(1,25[OH]2D). In tutti questi disturbi i sintomi clinici sono simili e spesso includono osteomalacia (e, nei bambini, rachitismo), debolezza muscolare, affaticamento, dolore osseo e fratture. Il burosumab è stato approvato dalla FDA per uno di questi disturbi, l'ipofosfatemia legata all'X (XLH). In studi clinici a dose singola e ripetuta in soggetti con XLH, la somministrazione sottocutanea (SC) di burosumab ha costantemente aumentato e sostenuto i livelli sierici di fosforo e il riassorbimento tubulare del fosfato (TRP) e ha migliorato il rachitismo radiologico, senza un impatto importante sui livelli di calcio nelle urine. Risultati positivi sono stati osservati anche in un modello farmacologico non clinico di XLH. Si ipotizza che il burosumab possa fornire benefici clinici in questo paziente a causa della caratteristica sottostante comune in questo paziente e nei pazienti con XLH - FGF23 anormalmente elevato nel contesto di bassi livelli di fosforo sierico aggiustati per l'età.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Il paziente ha confermato CSHS dalla diagnosi del medico
  2. Il paziente ha confermato aumenti di FGF23 nel contesto di un basso fosforo sierico a digiuno < 2,5 mg/dL
  3. Paziente in grado di tollerare il trattamento con burosumab
  4. Avere un livello di calcio sierico corretto < 10,8 mg/dL
  5. Avere un eGFR >25 ml/min/1,73 m2 (utilizzando l'equazione CKD-EPI)
  6. Deve essere disposto, secondo il parere degli investigatori, a rispettare le procedure e il programma dello studio
  7. Fornire il consenso informato scritto da parte del soggetto o di un Rappresentante Legale Autorizzato (LAR) dopo che lo studio è stato spiegato e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  8. Deve avere un test di gravidanza negativo allo screening ed essere disposto a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  9. Deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata dello studio e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Metodi contraccettivi altamente efficaci includono: contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (ad es. orale, intravaginale, transdermica), contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (ad es. orale, iniettabile, impiantabile) , dispositivo intrauterino (IUD) o sistema di rilascio ormonale intrauterino (IUS), occlusione tubarica bilaterale o astinenza sessuale (ovvero, astenersi da rapporti eterosessuali durante l'intero periodo di rischio associato ai trattamenti in studio, quando questo è in linea con il preferito e stile di vita abituale del soggetto)

Criteri di esclusione:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  1. Uso concomitante di vitamina D attiva (es. calcitriolo) e/o supplementazione di fosfato esogeno durante la terapia con burosumab. Ai soggetti sarà consentito assumere vitamina D da banco se i livelli dovessero scendere al di sotto
  2. Livello di fosforo nel sangue all'interno o al di sopra dell'intervallo normale senza assumere fosfato o vitamina D attiva.
  3. Insufficienza renale grave o malattia renale allo stadio terminale, definita come eGFR inferiore a 25 ml/min/1,73 m2
  4. L'uso o l'arruolamento in studi che utilizzano altre terapie sperimentali inclusi altri anticorpi monoclonali
  5. Soggetto o Rappresentante Legalmente Autorizzato non disposto o non in grado di prestare consenso informato scritto
  6. Secondo il parere dello sperimentatore, il soggetto potrebbe non essere in grado di soddisfare tutti i requisiti per la partecipazione allo studio
  7. Storia di ipersensibilità agli eccipienti del burosumab che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di effetti avversi
  8. - Il soggetto ha una condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe presentare una preoccupazione per la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Burosumab
Burosumab, che è approvato dalla FDA per il rachitismo ipofosfatemico legato all'X, verrà somministrato mensilmente, per un totale di 12 mesi e titolato per raggiungere un livello di fosforo sierico target a digiuno entro il range normale per l'età. La dose iniziale scelta di burosumab sarà di 0,3 mg/kg dato SQ Q4W. La dose massima consentita in questo protocollo è di 2,0 mg/kg. Burosumab sarà somministrato per via sottocutanea (SC).
Droga: Burosumab
Burosumab, il prodotto sperimentale, è un anticorpo monoclonale IgG1 umano ricombinante che ha come bersaglio FGF23. Viene fornito come soluzione sterile, limpida, incolore e priva di conservanti e viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.
Altri nomi:
  • Crisvita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del fosforo sierico
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale nell'arco di 52 settimane nel fosforo sierico con il trattamento con burosumab.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella 1,25(OH)2-vitamina D
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazioni rispetto al basale nell'arco di 52 settimane nella 1,25(OH)2-vitamina D
52 settimane
Cambiamenti nel riassorbimento tubulare del fosfato (TRP)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazioni rispetto al basale nell'arco di 52 settimane nel riassorbimento tubulare del fosfato (TRP)
52 settimane
Variazioni di TmP/GFR (il rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale del fosfato e velocità di filtrazione glomerulare
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazioni rispetto al basale nell'arco di 52 settimane in TmP/GFR (il rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale del fosfato e velocità di filtrazione glomerulare
52 settimane
Marcatore biomeccanico
Lasso di tempo: 52 settimane
Effetto del burosumab nell'arco di 52 settimane sul marker biochimico del turnover osseo che riflette la gravità dell'osteomalacia: fosfatasi alcalina (ALP).
52 settimane
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione della capacità di deambulazione nell'arco di 52 settimane valutata dal test del cammino in 6 minuti (6MWT)
52 settimane
Test da seduti a in piedi (STST)
Lasso di tempo: 2 settimane
Variazione della funzione muscolare prossimale nell'arco di 52 settimane valutata dal test Sit-to-Stand (STST)
2 settimane
Inventario breve del dolore (BPI)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti dal paziente/genitore nell'arco di 52 settimane come valutato dal Brief Pain Inventory (BPI)
52 settimane
Inventario breve della fatica (BFI)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti dal paziente/genitore nell'arco di 52 settimane come valutato dal Brief Fatigue Inventory (BFI)
52 settimane
SF36 item breve indagine sulla salute (SF-36)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti da pazienti/genitori nell'arco di 52 settimane come valutato dall'indagine breve sulla salute degli elementi SF36 (SF-36)
52 settimane
PROMIS Intensità del dolore
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti da pazienti/genitori nell'arco di 52 settimane valutati dallo strumento PROMIS per l'intensità del dolore. Il dolore è valutato su una scala da 0 a 10 dove 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore possibile.
52 settimane
PROMIS Interferenza del dolore
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti da pazienti/genitori nell'arco di 52 settimane valutati dallo strumento PROMIS Pain Interference. Le risposte vengono aggregate e convertite in un punteggio T da 0 a 100 dove 50 è la media e ogni 10 è una deviazione standard dalla media.
52 settimane
PROMIS Funzione fisica con aiuto alla mobilità
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti da pazienti/genitori nell'arco di 52 settimane valutati dallo strumento PROMIS Physical Function with Mobility Aid. Le risposte vengono aggregate e convertite in un punteggio T da 0 a 100 dove 50 è la media e ogni 10 è una deviazione standard dalla media.
52 settimane
PROMIS Fatica
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione degli esiti riferiti da pazienti/genitori nell'arco di 52 settimane valutati dallo strumento PROMIS Fatigue. Le risposte vengono aggregate e convertite in un punteggio T da 0 a 100 dove 50 è la media e ogni 10 è una deviazione standard dalla media.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Laura Tosi

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Children's National Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Laura Tosi, MD, Children's National Health System

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2019

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 ottobre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 marzo 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB 11746

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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