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Burosumabe para CSHS

29 de julho de 2026 atualizado por: Laura Tosi

Um estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia do burosumabe em um único paciente com síndrome de hipofosfatemia esquelética cutânea (CSHS)

O burosumabe (também conhecido como medicamento, Crysvita®) é um anticorpo monoclonal (mAb) imunoglobulina G1 (IgG1) totalmente humano que se liga e inibe a atividade do fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23), levando a um aumento nos níveis séricos de fósforo. Este medicamento já está aprovado para uso em pacientes com hipofosfatemia ligada ao X (XLH), mas não para a Síndrome de Hipofosfatemia Esquelética Cutânea (CSHS). Supõe-se que o burosumabe possa fornecer benefício clínico a um paciente com SCHS devido à característica subjacente comum neste paciente e em pacientes com XLH - FGF23 anormalmente elevado no contexto de baixos níveis de fósforo sérico ajustados à idade.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Existem vários distúrbios (cada um com uma causa subjacente única) que resultam em níveis circulantes anormalmente altos de FGF23, que por sua vez resultam em perda renal de fosfato e níveis reduzidos (ou aberrantemente normais em relação ao FGF23 elevado) de 1,25-dihidroxivitamina D (1,25[OH]2D). Em todos esses distúrbios, os sintomas clínicos são semelhantes e geralmente incluem osteomalacia (e, em crianças, raquitismo), fraqueza muscular, fadiga, dor óssea e fraturas. O burosumabe foi aprovado pela FDA para um desses distúrbios, a hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH). Em estudos clínicos de dose única e repetida em indivíduos com XLH, a administração subcutânea (SC) de burosumabe aumentou consistentemente e manteve os níveis séricos de fósforo e a reabsorção tubular de fosfato (TRP) e melhorou o raquitismo radiológico, sem grande impacto nos níveis de cálcio na urina. Resultados positivos também foram observados em um modelo farmacológico não clínico de XLH. É hipotetizado que o burosumabe pode fornecer benefício clínico neste paciente devido à característica subjacente comum neste paciente e em pacientes com XLH - FGF23 anormalmente elevado no contexto de baixos níveis de fósforo sérico ajustados à idade.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para ser elegível para participar deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:

  1. Paciente confirmou CSHS por diagnóstico médico
  2. O paciente confirmou elevações de FGF23 no contexto de um baixo fósforo sérico em jejum < 2,5 mg/dL
  3. Paciente capaz de tolerar o tratamento com burosumabe
  4. Ter um nível de cálcio sérico corrigido < 10,8 mg/dL
  5. Ter eGFR >25 mL/min/1,73m2 (usando a equação CKD-EPI)
  6. Deve estar disposto, na opinião dos investigadores, a cumprir os procedimentos e cronograma do estudo
  7. Fornecer consentimento informado por escrito pelo sujeito ou um Representante Legal Autorizado (LAR) após o estudo ter sido explicado e antes do início de qualquer procedimento relacionado à pesquisa
  8. Deve ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar disposto a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
  9. Deve estar disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após a última dose do medicamento do estudo. Métodos altamente eficazes de contracepção incluem: contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestágeno) associada à inibição da ovulação (por exemplo, oral, intravaginal, transdérmica), contracepção hormonal apenas com progestágeno associada à inibição da ovulação (por exemplo, oral, injetável, implantável) , dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino de liberação de hormônio (SIU), oclusão tubária bilateral ou abstinência sexual (ou seja, abster-se de relações heterossexuais durante todo o período de risco associado aos tratamentos do estudo, quando isso estiver de acordo com a preferência e estilo de vida habitual do sujeito)

Critério de exclusão:

Um indivíduo que atender a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:

  1. O uso concomitante de vitamina D ativa (i.e. calcitriol) e/ou suplementação de fosfato exógeno durante a terapia com burosumabe. Sujeitos serão permitidos sem receita Vitamina D caso os níveis caiam abaixo
  2. Nível de fósforo no sangue dentro ou acima da faixa normal enquanto não estiver tomando fosfato ou vitamina D ativa.
  3. Insuficiência renal grave ou doença renal terminal, definida como eGFR inferior a 25 ml/min/1,73m2
  4. O uso ou inscrição em estudos usando outras terapias em investigação, incluindo outros anticorpos monoclonais
  5. Sujeito ou Representante Legalmente Autorizado que não deseja ou não é capaz de dar consentimento informado por escrito
  6. Na opinião do investigador, o sujeito pode não ser capaz de atender a todos os requisitos para participação no estudo
  7. Histórico de hipersensibilidade aos excipientes do burosumabe que, na opinião do investigador, coloca o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
  8. O sujeito tem uma condição que, na opinião do investigador, pode apresentar uma preocupação com a segurança do sujeito ou a interpretação dos dados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Burosumabe
Burosumab, que é aprovado pela FDA para raquitismo hipofosfatêmico ligado ao X, será administrado mensalmente, por um total de 12 meses e titulado para atingir um nível alvo de fósforo sérico em jejum dentro da faixa normal para a idade. A dose inicial escolhida de burosumabe será de 0,3 mg/kg administrada SQ Q4W. A dose máxima permitida neste protocolo é de 2,0 mg/kg. O burosumabe será administrado por via subcutânea (SC).
Medicamento: Burosumabe
O burosumabe, o produto experimental, é um anticorpo monoclonal IgG1 humano recombinante direcionado ao FGF23. É fornecido como uma solução estéril, límpida, incolor e sem conservantes e é administrado por injeção subcutânea.
Outros nomes:
  • Crysvita

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de Fósforo Sérico
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base ao longo de 52 semanas no fósforo sérico com tratamento com burosumabe.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na 1,25(OH)2-Vitamina D
Prazo: 52 semanas
Alterações da linha de base ao longo de 52 semanas em 1,25(OH)2-Vitamina D
52 semanas
Alterações na reabsorção tubular de fosfato (TRP)
Prazo: 52 semanas
Alterações da linha de base ao longo de 52 semanas na reabsorção tubular de fosfato (TRP)
52 semanas
Alterações na TmP/GFR (a relação entre a taxa máxima de reabsorção de fosfato tubular renal e a taxa de filtração glomerular
Prazo: 52 semanas
Alterações da linha de base ao longo de 52 semanas em TmP/GFR (a proporção da taxa de reabsorção tubular renal máxima de fosfato para a taxa de filtração glomerular
52 semanas
Marcador Biomecânico
Prazo: 52 semanas
Efeito do burosumabe durante 52 semanas no marcador bioquímico de renovação óssea que reflete a gravidade da osteomalácia: fosfatase alcalina (ALP).
52 semanas
Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 52 semanas
Mudança na capacidade de caminhar ao longo de 52 semanas, avaliada pelo teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
52 semanas
Teste de sentar para levantar (STST)
Prazo: 2 semanas
Mudança na função muscular proximal ao longo de 52 semanas, avaliada pelo teste Sit-to-Stand (STST)
2 semanas
Inventário breve de dor (BPI)
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo inventário breve de dor (BPI)
52 semanas
Inventário Breve de Fadiga (BFI)
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo Inventário Breve de Fadiga (BFI)
52 semanas
Pesquisa de saúde curta do item SF36 (SF-36)
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo questionário de saúde curto do item SF36 (SF-36)
52 semanas
PROMIS Intensidade da dor
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo instrumento PROMIS Pain Intensity. A dor é classificada em uma escala de 0 a 10, onde 0 representa nenhuma dor e 10 representa a pior dor possível.
52 semanas
Interferência da Dor PROMIS
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo instrumento PROMIS Pain Interference. As respostas são agregadas e convertidas em um T-score de 0 a 100, onde 50 é a média e cada 10 é um desvio padrão da média.
52 semanas
Função Física PROMIS com Auxílio à Mobilidade
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo instrumento PROMIS Physical Function with Mobility Aid. As respostas são agregadas e convertidas em um T-score de 0 a 100, onde 50 é a média e cada 10 é um desvio padrão da média.
52 semanas
PROMIS Fadiga
Prazo: 52 semanas
Mudança nos resultados relatados pelo paciente/pais ao longo de 52 semanas, conforme avaliado pelo instrumento PROMIS Fatigue. As respostas são agregadas e convertidas em um T-score de 0 a 100, onde 50 é a média e cada 10 é um desvio padrão da média.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Laura Tosi

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Children's National Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Laura Tosi, MD, Children's National Research Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de julho de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
3 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
30 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IRB 11746

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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