Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Burosumab dla CSHS

4 marca 2022 zaktualizowane przez: Laura Tosi

Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność burosumabu u jednego pacjenta z zespołem hipofosfatemii skórno-szkieletowej (CSHS)

Burosumab (znany również jako lek, Crysvita®) jest w pełni ludzką immunoglobuliną G1 (IgG1) przeciwciałem monoklonalnym (mAb), które wiąże się i hamuje aktywność czynnika wzrostu fibroblastów 23 (FGF23), prowadząc do wzrostu poziomu fosforu w surowicy. Ten lek jest już zatwierdzony do stosowania u pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), ale nie w zespole hipofosfatemii skórno-szkieletowej (CSHS). Przypuszcza się, że burosumab może przynieść korzyść kliniczną pacjentowi z CSHS ze względu na wspólną cechę leżącą u tego pacjenta oraz u pacjentów z XLH – nieprawidłowo podwyższone stężenie FGF23 w kontekście niskiego poziomu fosforu w surowicy dostosowanego do wieku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Istnieje wiele zaburzeń (każdy z unikalną przyczyną), które skutkują niezwykle wysokimi poziomami FGF23 we krwi, co z kolei skutkuje marnowaniem fosforanów w nerkach i zmniejszonymi (lub nieprawidłowo normalnymi w stosunku do podwyższonego FGF23) poziomami 1,25-dihydroksywitaminy D (1,25[OH]2D). We wszystkich tych zaburzeniach objawy kliniczne są podobne i często obejmują osteomalację (a u dzieci krzywicę), osłabienie mięśni, zmęczenie, ból kości i złamania. Burosumab został zatwierdzony przez FDA dla jednego z tych zaburzeń, hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (XLH). W badaniach klinicznych z pojedynczą i wielokrotną dawką u pacjentów z XLH podskórne (sc) podawanie burosumabu stale zwiększało i utrzymywało stężenie fosforu w surowicy i kanalikowe wchłanianie zwrotne fosforanów (TRP) oraz poprawiało krzywicę radiologiczną, bez większego wpływu na stężenie wapnia w moczu. Pozytywne wyniki zaobserwowano również w nieklinicznym modelu farmakologicznym XLH. Przypuszcza się, że burosumab może przynieść korzyść kliniczną u tego pacjenta ze względu na wspólną cechę podstawową u tego pacjenta iu pacjentów z XLH – nieprawidłowo podwyższone stężenie FGF23 w kontekście niskiego poziomu fosforu w surowicy dostosowanego do wieku.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pacjent potwierdził CSHS diagnozą lekarską
  2. Pacjent potwierdził wzrost FGF23 w kontekście niskiego poziomu fosforu w surowicy na czczo < 2,5 mg/dL
  3. Pacjent tolerujący leczenie burosumabem
  4. Mieć skorygowany poziom wapnia w surowicy < 10,8 mg/dl
  5. Mieć eGFR >25 ml/min/1,73 m2 (za pomocą równania CKD-EPI)
  6. W opinii badaczy musi być chętny do przestrzegania procedur i harmonogramu badań
  7. Wyrazić pisemną świadomą zgodę uczestnika lub Upoważnionego przedstawiciela prawnego (LAR) po wyjaśnieniu badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  8. Musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i być gotowym na dodatkowe testy ciążowe podczas badania.
  9. Musi być chętny do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badania i przez co najmniej 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą: złożona (zawierająca estrogeny i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (np. doustna, dopochwowa, przezskórna), hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (np. doustna, wstrzykiwana, wszczepiana) wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony (IUS), obustronna niedrożność jajowodów lub abstynencja seksualna (tj. i zwykły tryb życia podmiotu)

Kryteria wyłączenia:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  1. Jednoczesne stosowanie aktywnej witaminy D (tj. kalcytriolu) i/lub egzogennej suplementacji fosforanów podczas terapii burosumabem. Pacjenci będą mogli otrzymać witaminę D bez recepty, jeśli poziom spadnie poniżej
  2. Poziom fosforu we krwi w granicach normy lub powyżej, gdy nie przyjmuje się fosforanów ani aktywnej witaminy D.
  3. Ciężka niewydolność nerek lub schyłkowa niewydolność nerek, zdefiniowana jako eGFR poniżej 25 ml/min/1,73 m2
  4. Stosowanie lub włączenie do badań z wykorzystaniem innych terapii eksperymentalnych, w tym innych przeciwciał monoklonalnych
  5. Podmiot lub prawnie upoważniony przedstawiciel nie chce lub nie może wyrazić pisemnej świadomej zgody
  6. W opinii badacza osoba badana może nie być w stanie spełnić wszystkich wymagań dotyczących udziału w badaniu
  7. Historia nadwrażliwości na substancje pomocnicze burosumabu, która w opinii badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  8. Tester ma stan, który w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub interpretacji danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Burosumab
Burosumab, który jest zatwierdzony przez FDA do leczenia krzywicy hipofosfatemicznej sprzężonej z chromosomem X, będzie podawany co miesiąc, łącznie przez 12 miesięcy i miareczkowany w celu osiągnięcia docelowego poziomu fosforu w surowicy na czczo w zakresie normy dla wieku. Wybrana dawka początkowa burosumabu będzie wynosić 0,3 mg/kg, podawana SQ Q4W. Maksymalna dawka dozwolona w tym protokole wynosi 2,0 mg/kg. Burosumab będzie podawany drogą podskórną (SC).
Lek: Burosumab
Burosumab, badany produkt, jest rekombinowanym ludzkim przeciwciałem monoklonalnym IgG1 ukierunkowanym na FGF23. Jest dostarczany w postaci sterylnego, klarownego, bezbarwnego i niezawierającego środków konserwujących roztworu i jest podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • Crysvita

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana fosforu w surowicy
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana stężenia fosforu w surowicy w ciągu 52 tygodni od wartości początkowej podczas leczenia burosumabem.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w 1,25(OH)2-witaminie D
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiany od wartości wyjściowych w ciągu 52 tygodni w 1,25(OH)2-witaminie D
52 tygodnie
Zmiany w cewkowej reabsorpcji fosforanów (TRP)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 52 tygodni w kanalikowej reabsorpcji fosforanów (TRP)
52 tygodnie
Zmiany TmP/GFR (stosunek maksymalnej szybkości wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do szybkości filtracji kłębuszkowej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiany od wartości początkowej w ciągu 52 tygodni w TmP/GFR (stosunek maksymalnej szybkości wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do szybkości filtracji kłębuszkowej
52 tygodnie
Marker biomechaniczny
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wpływ burosumabu w ciągu 52 tygodni na biochemiczny marker obrotu kostnego, który odzwierciedla nasilenie osteomalacji: fosfataza alkaliczna (ALP).
52 tygodnie
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana zdolności chodu w ciągu 52 tygodni oceniana za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT)
52 tygodnie
Test siadania i stania (STST)
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Zmiana funkcji mięśni proksymalnych w ciągu 52 tygodni, oceniana za pomocą testu Sit-to-Stand (STST)
2 tygodnie
Krótka inwentaryzacja bólu (BPI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni, oceniana za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (BPI)
52 tygodnie
Krótki inwentarz zmęczenia (BFI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni na podstawie Inwentarza Krótkiego Zmęczenia (BFI)
52 tygodnie
SF36 krótka ankieta dotycząca stanu przedmiotu (SF-36)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni na podstawie krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia SF36 (SF-36)
52 tygodnie
PROMIS Intensywność bólu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni na podstawie oceny za pomocą instrumentu PROMIS Pain Intensity. Ból ocenia się w skali od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 najgorszy możliwy ból.
52 tygodnie
PROMIS Zakłócenia bólu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni na podstawie oceny instrumentu PROMIS Pain Interference. Odpowiedzi są agregowane i konwertowane na T-score od 0 do 100, gdzie 50 to średnia, a każde 10 to jedno odchylenie standardowe od średniej.
52 tygodnie
PROMIS Funkcje fizyczne z pomocą ułatwiającą poruszanie się
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiany w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni, oceniane za pomocą narzędzia PROMIS Physical Function with Mobility Aid. Odpowiedzi są agregowane i konwertowane na T-score od 0 do 100, gdzie 50 to średnia, a każde 10 to jedno odchylenie standardowe od średniej.
52 tygodnie
PROMIS Zmęczenie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów/rodziców w ciągu 52 tygodni, oceniana za pomocą instrumentu PROMIS Fatigue. Odpowiedzi są agregowane i konwertowane na T-score od 0 do 100, gdzie 50 to średnia, a każde 10 to jedno odchylenie standardowe od średniej.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Laura Tosi

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's National Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Laura Tosi, MD, Children's National Health System

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB 11746

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Burosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami