Burosumab pour le CSHS

Critère d'intégration:

Pour être admissible à participer à cette étude, une personne doit répondre à tous les critères suivants :

1. Le patient a confirmé le CSSH par le diagnostic du médecin
2. Le patient a confirmé des élévations de FGF23 dans le contexte d'un faible taux de phosphore sérique à jeun < 2,5 mg/dL
3. Patient capable de tolérer le traitement par burosumab
4. Avoir un taux de calcium sérique corrigé < 10,8 mg/dL
5. Avoir un DFGe > 25 mL/min/1,73 m2 (en utilisant l'équation CKD-EPI)
6. Doit être disposé, de l'avis des investigateurs, à se conformer aux procédures et au calendrier de l'étude
7. Fournir le consentement éclairé écrit du sujet ou d'un représentant légal autorisé (LAR) après l'explication de l'étude et avant le début de toute procédure liée à la recherche
8. Doit avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et être disposé à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
9. Doit être disposé à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant au moins 12 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Les méthodes de contraception très efficaces comprennent : la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (par exemple, orale, intravaginale, transdermique), la contraception hormonale progestative seule associée à l'inhibition de l'ovulation (par exemple, orale, injectable, implantable) , dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin de libération d'hormones (SIU), occlusion bilatérale des trompes ou abstinence sexuelle (c'est-à-dire s'abstenir de rapports hétérosexuels pendant toute la période de risque associée aux traitements à l'étude, lorsque cela est conforme aux préférences et mode de vie habituel du sujet)

Critère d'exclusion:

Une personne qui répond à l'un des critères suivants sera exclue de la participation à cette étude :

1. L'utilisation concomitante de vitamine D active (c'est-à-dire calcitriol) et/ou une supplémentation en phosphate exogène pendant le traitement par burosumab. Les sujets seront autorisés à consommer de la vitamine D sans ordonnance si les niveaux chutent en dessous
2. Niveau de phosphore sanguin dans ou au-dessus de la plage normale sans prise de phosphate ou de vitamine D active.
3. Insuffisance rénale sévère ou insuffisance rénale terminale, définie comme un DFGe inférieur à 25 ml/min/1,73 m2
4. L'utilisation ou l'inscription à des études utilisant d'autres thérapies expérimentales, y compris d'autres anticorps monoclonaux
5. Le sujet ou le représentant légalement autorisé ne veut pas ou ne peut pas donner son consentement éclairé écrit
6. De l'avis de l'investigateur, le sujet peut ne pas être en mesure de répondre à toutes les exigences de participation à l'étude
7. Antécédents d'hypersensibilité aux excipients burosumab qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque accru d'effets indésirables
8. Le sujet a une condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un problème pour la sécurité du sujet ou l'interprétation des données.