Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'efficacité, d'innocuité et d'immunogénicité de l'inhibiteur de C1 humain recombinant pour le traitement des crises aiguës d'AOH

3 août 2015 mis à jour par: Pharming Technologies B.V.

Une étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo avec une extension en ouvert évaluant l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité de l'inhibiteur de C1 humain recombinant pour le traitement des crises aiguës d'angio-œdème chez les patients atteints d'AOH

Cette étude est menée pour confirmer l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité de l'inhibiteur de C1 humain recombinant (rhC1INH) à une dose de 50 U/kg lorsqu'il est utilisé pour le traitement des crises d'angio-œdème aigu chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'AOH se caractérise par un angio-œdème localisé récurrent causé par une activation incontrôlée des systèmes du complément et de contact due à une déficience congénitale en inhibiteur fonctionnel de C1.

Le rhC1INH a été développé pour offrir une alternative thérapeutique plus largement disponible aux produits C1INH dérivés du plasma (pdC1INH) existants qui ont été utilisés dans le traitement des crises d'angio-œdème aigu chez les patients atteints d'AOH.

Les patients qui se sont qualifiés pour l'inscription à l'avance et qui se présentent à un centre d'étude dans les 5 heures suivant le début d'une crise seront évalués pour leur éligibilité. 75 patients éligibles seront randomisés (3:2) pour recevoir une perfusion intraveineuse de rhC1INH ou de solution saline en double aveugle. Le rhC1INH en ouvert peut être administré comme médicament de secours aux patients qui ne ressentent pas de début de soulagement dans les 4 heures ou qui présentent des symptômes d'angio-œdème oropharyngé-laryngé menaçant le pronostic vital.

Tout patient ayant reçu un traitement randomisé sera autorisé à recevoir un traitement par rhC1INH en ouvert pour les crises éligibles ultérieures.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Mowbray, Afrique du Sud, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Afrique du Sud, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israël, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italie
      • Milan, Italie, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Macédoine, l'ex-République yougoslave de
      • Skopje, Macédoine, l'ex-République yougoslave de, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Roumanie
      • Târgu-Mureş, Roumanie, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, États-Unis, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, États-Unis, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âgé d'au moins 13 ans
  • Consentement éclairé écrit signé
  • Diagnostic clinique et de laboratoire clair de l'AOH avec un taux plasmatique initial de C1INH fonctionnel inférieur à 50 % de la normale
  • Volonté et capacité à se conformer à toutes les procédures du protocole
  • Symptômes cliniques d'une crise d'AOH éligible avec apparition moins de 5 heures avant l'heure de l'évaluation initiale

Critère d'exclusion:

  • Antécédents médicaux d'allergie aux lapins ou aux produits dérivés du lapin (y compris rhC1INH), ou test IgE anti-pellicules de lapin positif (seuil > 0,35 kU/L ; test ImmunoCap® ; Phadia ou équivalent).
  • Un diagnostic de déficit acquis en C1INH (AAE)
  • Grossesse, allaitement ou intention actuelle de tomber enceinte
  • Traitement avec tout médicament expérimental au cours des 30 derniers jours
  • Dépendance connue ou soupçonnée à l'abus de drogues et/ou d'alcool
  • Suspicion d'une autre explication des symptômes autre qu'une crise aiguë d'AOH

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rhC1INH
Médicament: rhC1INH
Un i.v. injection de rhC1INH à la dose de 50 U/kg, pour les patients jusqu'à 84 kg ; un i.v. injection de rhC1INH à la dose de 4200U (2 flacons) pour les patients pesant 84 kg ou plus.
Comparateur placebo: Placebo (solution saline)
Médicament: Placebo (solution saline)
Un i.v. injection de solution saline (NaCl 0,9 % p/v), équivalente en volume au traitement actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai avant le début du soulagement des symptômes
Délai: Patients observés pendant 24 heures

Le temps jusqu'au début du soulagement est le temps écoulé entre le début de la perfusion du médicament à l'étude et le début d'un effet bénéfique basé sur les réponses du patient au questionnaire sur l'effet du traitement (TEQ) pour le site d'attaque principal. Le début du soulagement est défini comme le premier moment auquel

  • Le patient rapporte l'une des réponses suivantes pour la question TEQ 1 : « Un peu mieux », « Mieux » ou « Bien mieux » ; et;
  • Le patient rapporte la réponse suivante pour la question TEQ 2 : "Oui" ; et,
  • Il y a une persistance de l'amélioration au moment de l'évaluation suivante, c'est-à-dire une réponse identique ou meilleure à la question 1 et "Oui" à la question 2.
Patients observés pendant 24 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de symptômes minimes
Délai: 24 heures
Le principal critère d'évaluation secondaire de l'efficacité était le délai d'apparition des symptômes minimaux à tous les emplacements. Le temps nécessaire pour atteindre des symptômes minimaux a été défini comme une réponse "Oui" à la question 3 du TEQ.
24 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharming Technologies B.V.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2010

Première publication (Estimation)

25 août 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 août 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2015

Dernière vérification

1 juillet 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C1 1310

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur rhC1INH

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Nigeria

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner