Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektivitet, säkerhet och immunogenicitet av rekombinant human C1-hämmare för behandling av akuta HAE-attacker

3 augusti 2015 uppdaterad av: Pharming Technologies B.V.

En fas III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med en öppen förlängning som utvärderar effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten hos rekombinant human C1-hämmare för behandling av akuta attacker av angioödem hos patienter med HAE

Denna studie genomförs för att bekräfta effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten av rekombinant human C1-hämmare (rhC1INH) vid en dos av 50 U/kg när den används för behandling av akuta angioödemattacker hos patienter med ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HAE kännetecknas av återkommande lokaliserat angioödem orsakat av okontrollerad aktivering av komplement- och kontaktsystemen på grund av en medfödd brist på funktionell C1-hämmare.

rhC1INH har utvecklats för att erbjuda ett mer allmänt tillgängligt terapeutiskt alternativ till de befintliga plasmahärledda C1INH (pdC1INH)-produkterna som har använts vid behandling av akuta angioödem attacker patienter med HAE.

Patienter som har kvalificerat sig för inskrivning i förväg och som kommer till ett studiecenter inom 5 timmar från början av en attack kommer att utvärderas för behörighet. 75 berättigade patienter kommer att randomiseras (3:2) för att få en intravenös infusion av rhC1INH eller koksaltlösning på ett dubbelblindt sätt. Open-label rhC1INH kan tillhandahållas som räddningsmedicin till patienter som inte upplever en början av lindring inom 4 timmar eller som upplever livshotande symtom på orofarynx-laryngealt angioödem.

Varje patient som har fått en randomiserad behandling kommer att tillåtas att få behandling med rhC1INH på ett öppet sätt för efterföljande kvalificerade attacker.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Förenta staterna, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Förenta staterna, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Makedonien, fd jugoslaviska republiken
      • Skopje, Makedonien, fd jugoslaviska republiken, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sydafrika
      • Mowbray, Sydafrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder minst 13 år
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke
  • Tydlig klinisk och laboratoriediagnos av HAE med baslinjeplasmanivå av funktionell C1INH på mindre än 50 % av det normala
  • Vilja och förmåga att följa alla protokollprocedurer
  • Kliniska symtom på en kvalificerad HAE-attack med början mindre än 5 timmar före tidpunkten för den första utvärderingen

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk historia av allergi mot kaniner eller kaninbaserade produkter (inklusive rhC1INH), eller positivt IgE-test mot kaninmjäll (cut off >0,35 kU/L; ImmunoCap®-analys; Phadia eller motsvarande).
  • En diagnos av förvärvad C1INH-brist (AAE)
  • Graviditet, eller amning, eller nuvarande avsikt att bli gravid
  • Behandling med något prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna
  • Känt eller misstänkt missbruk av droger och/eller alkohol
  • Misstanke om alternativ förklaring av symtomen förutom akut HAE-attack

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rhC1INH
Läkemedel: rhC1INH
En i.v. injektion av rhC1INH i dosen 50 U/kg, för patienter upp till 84 kg; en i.v. injektion av rhC1INH i dosen 4200U (2 injektionsflaskor) för patienter med en kroppsvikt på 84 kg eller mer.
Placebo-jämförare: Placebo (saltlösning)
Läkemedel: Placebo (saltlösning)
En i.v. injektion av saltlösning (NaCl 0,9% vikt/volym), ekvivalent i volym till den aktiva behandlingen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags till början av lindring av symtom
Tidsram: Patienter observerade i 24 timmar

Tid till början av lindring är den tid som förflutit från början av infusionen av studiemedicin till början av en gynnsam effekt baserat på patientens svar på Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) för den primära attackplatsen. Början av lättnad definieras som den första tidpunkten vid vilken

  • Patienten rapporterar något av följande svar för TEQ fråga 1: "Lite bättre", "Bättre" eller "Mycket bättre"; och;
  • Patienten rapporterar följande svar för TEQ fråga 2: "Ja"; och,
  • Det finns ihållande förbättringar vid nästa bedömningstidpunkt, dvs. antingen samma eller bättre svar på fråga 1 och "Ja" på fråga 2.
Patienter observerade i 24 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för minimala symtom
Tidsram: 24 timmar
Det viktigaste sekundära effektmåttet var tiden för minimala symtom på alla platser. Tiden för att uppnå minimala symtom definierades som ett svar på "Ja" på TEQ fråga 3.
24 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

25 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 augusti 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2015

Senast verifierad

1 juli 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C1 1310

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på rhC1INH

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera