급성 HAE 발작 치료를 위한 재조합 인간 C1 억제제의 효능, 안전성 및 면역원성 연구
2015년 8월 3일 업데이트: Pharming Technologies B.V.
HAE 환자의 급성 혈관 부종 발작 치료를 위한 재조합 인간 C1 억제제의 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하는 오픈 라벨 연장을 통한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
본 연구는 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 급성 혈관부종 발작 치료에 재조합 인간 C1 억제제(rhC1INH) 50 U/kg의 효능, 안전성 및 면역원성을 확인하기 위해 수행되고 있다.
연구 개요
상세 설명
HAE는 기능적 C1 억제제의 선천적 결핍으로 인한 보체 및 접촉 시스템의 제어되지 않은 활성화로 인해 발생하는 재발성 국소 혈관 부종을 특징으로 합니다.
rhC1INH는 HAE가 있는 급성 혈관부종 발작 환자의 치료에 사용된 기존 혈장 유래 C1INH(pdC1INH) 제품에 대한 보다 널리 사용 가능한 치료 대안을 제공하기 위해 개발되었습니다.
사전에 등록 자격이 있고 발병 후 5시간 이내에 연구 센터에 출석한 환자는 자격 여부를 평가받게 됩니다. 75명의 적격 환자가 이중 맹검 방식으로 rhC1INH 또는 식염수를 정맥 주사하도록 무작위 배정(3:2)됩니다. 공개 라벨 rhC1INH는 4시간 이내에 완화 시작을 경험하지 않거나 생명을 위협하는 구인두-후두 혈관 부종 증상을 경험하는 환자에게 구조 약물로 제공될 수 있습니다.
무작위 치료를 받은 모든 환자는 후속 적격 공격에 대해 오픈 라벨 방식으로 rhC1INH로 치료를 받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Mowbray, 남아프리카, 7700
- Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
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Parktown, 남아프리카, 2193
- Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
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Târgu-Mureş, 루마니아, 540103
- Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
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Skopje, 마케도니아, 구 유고슬라비아 공화국, 1000
- P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
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California
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Granada Hills, California, 미국, 91344
- Allergy and Asthma Institute of the Valley
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Institute for Asthma and Allergy, P.C.
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63141
- Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati Physicians, Inc.
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Columbus, Ohio, 미국, 43235
- Optimed Research, LTD
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, 미국, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- AARA Research Center
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas - Medical Branch
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Irving, Texas, 미국, 75063
- Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Marycliff Allergy Specialists
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Sofia, 불가리아, 1527
- UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinic for Immunology and Allergology
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Haifa, 이스라엘, 31048
- Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
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Ramat Gan
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Tel Hashomer, Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Allergy, Immunology & Angioedema Center,
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Milan, 이탈리아, 20157
- Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, KIY 4G2
- Ottawa Allergy Research Corp.
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Krakow, 폴란드, 31-531
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
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Budapest, 헝가리, H-1125
- Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 13세 이상
- 서명된 서면 동의서
- 기능적 C1INH의 기준 혈장 수준이 정상의 50% 미만인 HAE의 명확한 임상 및 검사실 진단
- 모든 프로토콜 절차를 준수할 의지와 능력
- 초기 평가 시간 전 5시간 이내에 발병한 적격 HAE 발작의 임상 증상
제외 기준:
- 토끼 또는 토끼 유래 제품(rhC1INH 포함)에 대한 알레르기 병력 또는 양성 항토끼 비듬 IgE 테스트(컷오프 >0.35 kU/L, ImmunoCap® 분석, Phadia 또는 이와 동등한 것).
- 후천성 C1INH 결핍증(AAE) 진단
- 임신 또는 모유 수유 또는 현재 임신하려는 의도
- 지난 30일 동안 연구 약물을 사용한 치료
- 약물 및/또는 알코올 남용에 대한 알려진 또는 의심되는 중독
- 급성 HAE 발작 이외의 증상에 대한 대체 설명에 대한 의심
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhC1INH
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하나의 i.v.
84 kg 이하의 환자에 대해 50 U/kg의 용량으로 rhC1INH 주사; 하나의 i.v.
체중 84kg 이상의 환자에게 4200U(2 바이알) 용량의 rhC1INH 주사.
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위약 비교기: 위약(식염수)
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하나의 i.v.
활성 치료와 동일한 부피의 식염수(NaCl 0.9% w/v) 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상 완화 시작까지의 시간
기간: 24시간 동안 관찰된 환자
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완화 시작까지의 시간은 연구 약물의 주입 시작부터 일차 발작 위치에 대한 치료 효과 질문서(TEQ)에 대한 환자의 반응을 기반으로 유익한 효과의 시작까지 경과된 시간입니다. 완화의 시작은 다음과 같은 첫 번째 시점으로 정의됩니다.
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24시간 동안 관찰된 환자
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최소 증상까지의 시간
기간: 24 시간
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주요 2차 효능 종점은 모든 위치에서 증상이 최소화되는 시간이었습니다.
최소 증상에 도달하는 시간은 TEQ 질문 3에 "예"라고 대답한 것으로 정의되었습니다.
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24 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 24일
처음 게시됨 (추정)
2010년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 8월 3일
마지막으로 확인됨
2015년 7월 1일
추가 정보
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rhC1INH에 대한 임상 시험
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Pharming Technologies B.V.US Hereditary Angioedema Association완전한
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Pharming Technologies B.V.완전한유전성 혈관부종노르웨이, 폴란드, 이탈리아, 슬로베니아, 독일, 슬로바키아, 크로아티아, 헝가리, 불가리아, 체코 공화국, 프랑스, 마케도니아, 구 유고슬라비아 공화국, 스웨덴
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Pharming Technologies B.V.완전한유전성 혈관부종이스라엘, 이탈리아, 미국, 체코, 독일, 헝가리, 폴란드, 루마니아, 슬로바키아, 북 마케도니아
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University of Wisconsin, MadisonPharming Technologies B.V.알려지지 않은
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Pharming Technologies B.V.완전한
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Pharming Technologies B.V.완전한
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Pharming Technologies B.V.완전한