Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hatékonysági, biztonságossági és immunogenitási tanulmány a rekombináns humán C1-inhibitorról az akut HAE-támadások kezelésére

2015. augusztus 3. frissítette: Pharming Technologies B.V.

III. fázisú randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat nyílt kiterjesztéssel, amely a rekombináns humán C1-gátló hatékonyságát, biztonságosságát és immunogenitását értékeli akut angioödéma-rohamok kezelésére HAE-ben szenvedő betegeknél

Ezt a vizsgálatot a rekombináns humán C1-inhibitor (rhC1INH) hatékonyságának, biztonságosságának és immunogenitásának megerősítésére 50 E/kg dózisban, örökletes angioödémás (HAE) betegek akut angioödémás rohamainak kezelésére alkalmazzák.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HAE-t visszatérő, lokalizált angioödéma jellemzi, amelyet a komplement és a kontaktrendszer kontrollálatlan aktivációja okoz a funkcionális C1 inhibitor veleszületett hiánya miatt.

Az rhC1INH-t úgy fejlesztették ki, hogy szélesebb körben elérhető terápiás alternatívát kínáljon a meglévő plazmaeredetű C1INH (pdC1INH) termékekhez, amelyeket akut angioödémás rohamok kezelésére használtak HAE-ben szenvedő betegeknél.

Azon betegek alkalmasságát értékelik, akik előzetesen beiratkoztak, és a roham kezdetétől számított 5 órán belül jelentkeznek egy tanulmányi központba. 75 alkalmas beteget randomizálnak (3:2), hogy intravénás rhC1INH-t vagy sóoldatot kapjanak kettős vak módszerrel. A nyílt elrendezésű rhC1INH mentőgyógyszerként adható azoknak a betegeknek, akiknél 4 órán belül nem jelentkezik az enyhülés, vagy akiknél életveszélyes oropharyngealis-laryngealis angioödémás tünetek jelentkeznek.

Bármely beteg, aki randomizált kezelésben részesült, nyílt kezelésben részesülhet rhC1INH-val a későbbi megfelelő rohamok esetén.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

75

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Dél-Afrika
      • Mowbray, Dél-Afrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Dél-Afrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Egyesült Államok, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Egyesült Államok, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Egyesült Államok, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Macedónia, Volt Jugoszláv Köztársaság
      • Skopje, Macedónia, Volt Jugoszláv Köztársaság, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Románia
      • Târgu-Mureş, Románia, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legalább 13 éves
  • Aláírt írásos beleegyezés
  • A HAE egyértelmű klinikai és laboratóriumi diagnózisa, a funkcionális C1INH kiindulási plazmaszintje kevesebb, mint a normál 50%-a
  • Hajlandóság és képesség minden protokolleljárás betartására
  • Egy alkalmas HAE-roham klinikai tünetei, amelyek kevesebb, mint 5 órával az első értékelés időpontja előtt jelentkeznek

Kizárási kritériumok:

  • Nyulakra vagy nyúlból származó termékekre (beleértve az rhC1INH-t) szembeni allergia kórtörténetében, vagy pozitív nyúlszőrű IgE-teszt (cut off >0,35 kU/L; ImmunoCap® assay; Phadia vagy azzal egyenértékű).
  • Szerzett C1INH-hiány (AAE) diagnózisa
  • Terhesség vagy szoptatás, vagy jelenlegi terhességi szándék
  • Bármely vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés az elmúlt 30 napban
  • Ismert vagy feltételezett kábítószer- és/vagy alkoholfüggőség
  • Az akut HAE rohamtól eltérő tünetek alternatív magyarázatának gyanúja

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: rhC1INH
Drog: rhC1INH
Egy i.v. rhC1INH injekció 50 E/kg dózisban 84 kg-ig terjedő betegek számára; egy i.v. rhC1INH injekció 4200 E dózisban (2 injekciós üveg) 84 kg-os vagy nagyobb testtömegű betegek számára.
Placebo Comparator: Placebo (sóoldat)
Drog: Placebo (sóoldat)
Egy i.v. sóoldat (0,9 tömeg/térfogat% NaCl) injekciója, térfogata megegyezik az aktív kezeléssel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a tünetek enyhülésének kezdetéig
Időkeret: A betegeket 24 órán keresztül megfigyelték

Az enyhülés kezdetéig tartó idő az az idő, amely a vizsgálati gyógyszer infúziójának kezdetétől a kedvező hatás kezdetéig telt el, a beteg válaszai alapján a kezelési hatás kérdőívére (TEQ) az elsődleges roham helyére vonatkozóan. A megkönnyebbülés kezdete az az első időpont, amikor

  • A páciens az 1. TEQ kérdésre a következő válaszok bármelyikét jelenti: "Egy kicsit jobb", "Jobb" vagy "Sokkal jobb"; és;
  • A páciens a következő választ adja a 2. TEQ kérdésre: "Igen"; és,
  • A következő értékelési időpontban továbbra is javulás tapasztalható, azaz az 1. kérdésre ugyanaz, vagy jobb válasz, a 2. kérdésre pedig "igen" lesz.
A betegeket 24 órán keresztül megfigyelték

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tünetek minimális megjelenésének ideje
Időkeret: 24 óra
A kulcsfontosságú másodlagos hatékonysági végpont a tünetek minimális megjelenéséig eltelt idő volt minden helyen. A minimális tünetek eléréséig eltelt időt a TEQ 3. kérdésére adott „Igen” válaszként határoztuk meg.
24 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pharming Technologies B.V.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. augusztus 24.

Első közzététel (Becslés)

2010. augusztus 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. augusztus 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 3.

Utolsó ellenőrzés

2015. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C1 1310

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a rhC1INH

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel