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重组人 C1 抑制剂治疗急性 HAE 发作的疗效、安全性和免疫原性研究

2015年8月3日 更新者：Pharming Technologies B.V.

一项 III 期随机、双盲、安慰剂对照研究，具有开放标签扩展，评估重组人 C1 抑制剂治疗 HAE 患者血管性水肿急性发作的疗效、安全性和免疫原性

正在进行这项研究以确认重组人 C1 抑制剂 (rhC1INH) 在用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的急性血管性水肿发作时以 50 U/kg 的剂量的有效性、安全性和免疫原性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

HAE 的特征是由于功能性 C1 抑制剂的先天性缺陷导致补体和接触系统不受控制的激活而引起的复发性局部血管性水肿。

rhC1INH 的开发旨在为现有的血浆衍生 C1INH (pdC1INH) 产品提供更广泛的治疗替代方案，这些产品已用于治疗 HAE 的急性血管性水肿发作患者。

将对提前符合入组资格并在发作后 5 小时内到研究中心就诊的患者进行资格评估。 75 名符合条件的患者将被随机分配 (3:2)，以双盲方式接受 rhC1INH 或生理盐水的静脉输注。 开放标签 rhC1INH 可作为急救药物提供给在 4 小时内未开始缓解或出现危及生命的口咽-喉血管性水肿症状的患者。

任何接受过随机治疗的患者都将被允许以开放标签的方式接受 rhC1INH 治疗，以应对随后的合格发作。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

75

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer、Ramat Gan、以色列、52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • 南非
      • Mowbray、南非、7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown、南非、2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • 意大利
      • Milan、意大利、20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • 罗马尼亚
      • Târgu-Mureş、罗马尼亚、540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills、California、美国、91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国、63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、美国、97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • AARA Research Center
      • Galveston、Texas、美国、77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving、Texas、美国、75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • 马其顿，前南斯拉夫共和国
      • Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国、1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

13年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年满 13 岁
  • 签署书面知情同意书
  • HAE 的明确临床和实验室诊断，功能性 C1INH 基线血浆水平低于正常水平的 50%
  • 愿意并有能力遵守所有协议程序
  • 符合条件的 HAE 发作的临床症状在初始评估前 5 小时内发作

排除标准：

  • 对兔或兔衍生产品（包括 rhC1INH）过敏的病史，或抗兔皮屑 IgE 试验阳性（截断值 >0.35 kU/L；ImmunoCap® 测定；Phadia 或等同物）。
  • 获得性 C1INH 缺乏症 (AAE) 的诊断
  • 怀孕或哺乳，或目前打算怀孕
  • 在过去 30 天内接受过任何研究药物的治疗
  • 已知或怀疑吸毒成瘾和/或酗酒
  • 怀疑对急性 HAE 发作以外的症状的其他解释

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：rhC1INH
药品：rhC1INH
一个静脉注射 以 50 U/kg 的剂量注射 rhC1INH，适用于体重不超过 84 kg 的患者；一个静脉注射 为体重 84 公斤或以上的患者注射剂量为 4200U（2 瓶）的 rhC1INH。
安慰剂比较：安慰剂（生理盐水）
药品：安慰剂（生理盐水）
一个静脉注射 注射生理盐水（NaCl 0.9% w/v），体积相当于活性治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
症状开始缓解的时间
大体时间：患者观察24小时

开始缓解的时间是从开始输注研究药物到开始产生有益效果所经过的时间，该有益效果基于患者对主要发作部位的治疗效果问卷（TEQ）的反应。 救济的开始被定义为第一个时间点

  • 患者报告 TEQ 问题 1 的以下任何答案：“好一点”、“更好”或“好得多”；和;
  • 患者对 TEQ 问题 2 的回答如下：“是”；和，
  • 在下一次评估时持续改进，即对问题 1 的回答相同或更好，对问题 2 的回答为“是”。
患者观察24小时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现最小症状的时间
大体时间：24小时
关键的次要疗效终点是所有位置出现最小症状的时间。 达到最小症状的时间定义为对 TEQ 问题 3 回答“是”。
24小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharming Technologies B.V.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年1月1日

初级完成 (实际的)

2012年12月1日

研究完成 (实际的)

2013年3月1日

研究注册日期

首次提交

2010年8月24日

首先提交符合 QC 标准的

2010年8月24日

首次发布 (估计)

2010年8月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年8月3日

最后验证

2015年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C1 1310

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

rhC1INH的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Singapore

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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