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Estudio de eficacia, seguridad e inmunogenicidad del inhibidor de C1 humano recombinante para el tratamiento de ataques agudos de AEH

3 de agosto de 2015 actualizado por: Pharming Technologies B.V.

Un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con una extensión abierta que evalúa la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad del inhibidor de C1 humano recombinante para el tratamiento de los ataques agudos de angioedema en pacientes con AEH

Este estudio se lleva a cabo para confirmar la eficacia, seguridad e inmunogenicidad del inhibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) en una dosis de 50 U/kg cuando se usa para el tratamiento de ataques de angioedema agudo en pacientes con angioedema hereditario (AEH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El AEH se caracteriza por angioedema localizado recurrente causado por la activación descontrolada de los sistemas del complemento y de contacto debido a una deficiencia congénita del inhibidor funcional de C1.

rhC1INH se ha desarrollado para ofrecer una alternativa terapéutica más ampliamente disponible a los productos C1INH derivados de plasma (pdC1INH) existentes que se han utilizado en el tratamiento de ataques de angioedema agudo en pacientes con AEH.

Se evaluará la elegibilidad de los pacientes que hayan calificado para la inscripción por adelantado y que se presenten en un centro de estudio dentro de las 5 horas posteriores al inicio de un ataque. 75 pacientes elegibles serán aleatorizados (3:2) para recibir una infusión intravenosa de rhC1INH o solución salina de forma doble ciego. El rhC1INH de etiqueta abierta se puede proporcionar como medicamento de rescate a pacientes que no experimentan el comienzo del alivio dentro de las 4 horas o que experimentan síntomas de angioedema orofaríngeo-laríngeo potencialmente mortales.

A cualquier paciente que haya recibido un tratamiento aleatorizado se le permitirá recibir tratamiento con rhC1INH de manera abierta para ataques elegibles subsiguientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Macedonia, la ex República Yugoslava de
      • Skopje, Macedonia, la ex República Yugoslava de, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumania
      • Târgu-Mureş, Rumania, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sudáfrica
      • Mowbray, Sudáfrica, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sudáfrica, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mayor de 13 años
  • Consentimiento informado por escrito firmado
  • Diagnóstico clínico y de laboratorio claro de AEH con nivel plasmático inicial de C1INH funcional de menos del 50 % de lo normal
  • Voluntad y capacidad para cumplir con todos los procedimientos del protocolo.
  • Síntomas clínicos de un ataque elegible de AEH con inicio menos de 5 horas antes del momento de la evaluación inicial

Criterio de exclusión:

  • Historial médico de alergia a conejos o productos derivados del conejo (incluyendo rhC1INH), o prueba de IgE anti-caspa de conejo positiva (punto de corte >0.35 kU/L; ensayo ImmunoCap®; Phadia o equivalente).
  • Un diagnóstico de deficiencia adquirida de C1INH (AAE)
  • Embarazo, lactancia o intención actual de quedar embarazada
  • Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días
  • Adicción conocida o sospechada al abuso de drogas y/o alcohol
  • Sospecha de una explicación alternativa de los síntomas distinta del ataque agudo de AEH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rhC1INH
Droga: rhC1INH
Uno i.v. inyección de rhC1INH a la dosis de 50 U/kg, para pacientes de hasta 84 kg; uno i.v. inyección de rhC1INH a la dosis de 4200U (2 viales) para pacientes de 84 kg de peso corporal o más.
Comparador de placebos: Placebo (solución salina)
Droga: Placebo (solución salina)
Uno i.v. inyección de solución salina (NaCl 0,9% p/v), equivalente en volumen al tratamiento activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el comienzo del alivio de los síntomas
Periodo de tiempo: Pacientes observados durante 24 horas.

El tiempo hasta el comienzo del alivio es el tiempo transcurrido desde el comienzo de la infusión de la medicación del estudio hasta el comienzo de un efecto beneficioso basado en las respuestas del paciente al Cuestionario de efectos del tratamiento (TEQ) para la ubicación del ataque primario. El comienzo del alivio se define como el primer momento en el que

  • El paciente informa cualquiera de las siguientes respuestas para la pregunta 1 del TEQ: "Un poco mejor", "Mejor" o "Mucho mejor"; y;
  • El paciente informa la siguiente respuesta para la pregunta 2 del TEQ: "Sí"; y,
  • Hay una persistencia en la mejora en el momento de la próxima evaluación, es decir, la misma o una mejor respuesta a la Pregunta 1 y "Sí" a la Pregunta 2.
Pacientes observados durante 24 horas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta los síntomas mínimos
Periodo de tiempo: 24 horas
El criterio de valoración secundario clave de la eficacia fue el tiempo transcurrido hasta la aparición de síntomas mínimos en todos los lugares. El tiempo para lograr síntomas mínimos se definió como una respuesta de "Sí" a la pregunta 3 del TEQ.
24 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Pharming Technologies B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de agosto de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2015

Última verificación

1 de julio de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C1 1310

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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