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Estudo de Eficácia, Segurança e Imunogenicidade do Inibidor C1 Humano Recombinante para o Tratamento de Ataques Agudos de AEH

3 de agosto de 2015 atualizado por: Pharming Technologies B.V.

Um estudo de fase III randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com uma extensão aberta avaliando a eficácia, segurança e imunogenicidade do inibidor recombinante de C1 humano para o tratamento de ataques agudos de angioedema em pacientes com AEH

Este estudo está sendo conduzido para confirmar a eficácia, segurança e imunogenicidade do inibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) na dose de 50 U/kg quando usado para o tratamento de crises agudas de angioedema em pacientes com angioedema hereditário (HAE).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O AEH é caracterizado por angioedema localizado recorrente causado pela ativação descontrolada dos sistemas complemento e de contato devido a uma deficiência congênita do inibidor funcional de C1.

O rhC1INH foi desenvolvido para oferecer uma alternativa terapêutica mais amplamente disponível aos produtos C1INH (pdC1INH) derivados do plasma existentes que têm sido usados ​​no tratamento de pacientes com ataques agudos de angioedema com AEH.

Os pacientes que se qualificaram para inscrição com antecedência e que se apresentam a um centro de estudo dentro de 5 horas após o início de um ataque serão avaliados quanto à elegibilidade. 75 pacientes elegíveis serão randomizados (3:2) para receber uma infusão intravenosa de rhC1INH ou soro fisiológico de forma duplo-cega. O rhC1INH aberto pode ser fornecido como medicação de resgate para pacientes que não experimentam o início do alívio dentro de 4 horas ou que apresentam sintomas de angioedema orofaríngeo-laríngeo com risco de vida.

Qualquer paciente que tenha recebido um tratamento randomizado poderá receber tratamento com rhC1INH de forma aberta para ataques elegíveis subsequentes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

75

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Itália
      • Milan, Itália, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Macedônia, Antiga República Iugoslava da
      • Skopje, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Romênia
      • Târgu-Mureş, Romênia, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • África do Sul
      • Mowbray, África do Sul, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, África do Sul, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade mínima de 13 anos
  • Consentimento informado por escrito assinado
  • Diagnóstico clínico e laboratorial claro de AEH com nível plasmático basal de C1INH funcional inferior a 50% do normal
  • Vontade e capacidade de cumprir todos os procedimentos do protocolo
  • Sintomas clínicos de um ataque de HAE elegível com início menos de 5 horas antes do momento da avaliação inicial

Critério de exclusão:

  • Histórico médico de alergia a coelhos ou produtos derivados de coelhos (incluindo rhC1INH) ou teste de IgE anticaspa de coelho positivo (corte > 0,35 kU/L; ensaio ImmunoCap®; Phadia ou equivalente).
  • Um diagnóstico de deficiência adquirida de C1INH (AAE)
  • Gravidez ou amamentação, ou intenção atual de engravidar
  • Tratamento com qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias
  • Dependência conhecida ou suspeita de abuso de drogas e/ou álcool
  • Suspeita de uma explicação alternativa dos sintomas além do ataque agudo de AEH

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: rhC1INH
Medicamento: rhC1INH
Um i.v. injeção de rhC1INH na dose de 50 U/kg, para pacientes até 84 kg; um i.v. injeção de rhC1INH na dose de 4200U (2 frascos) para pacientes com peso corporal de 84 kg ou mais.
Comparador de Placebo: Placebo (solução salina)
Medicamento: Placebo (solução salina)
Um i.v. injeção de solução salina (NaCl 0,9% p/v), equivalente em volume ao tratamento ativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até o início do alívio dos sintomas
Prazo: Pacientes observados por 24 horas

O tempo até o início do alívio é o tempo decorrido desde o início da infusão da medicação do estudo até o início de um efeito benéfico com base nas respostas do paciente ao Questionário de Efeito do Tratamento (TEQ) para o local do ataque primário. O início do alívio é definido como o primeiro momento no qual

  • O paciente relata qualquer uma das seguintes respostas para a pergunta 1 do TEQ: "Um pouco melhor", "Melhor" ou "Muito melhor"; e;
  • O paciente relata a seguinte resposta para a questão 2 do TEQ: "Sim"; e,
  • Há persistência na melhora no próximo momento de avaliação, ou seja, a mesma ou uma resposta melhor para a Questão 1 e "Sim" para a Questão 2.
Pacientes observados por 24 horas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para sintomas mínimos
Prazo: 24 horas
O principal endpoint secundário de eficácia foi o tempo para sintomas mínimos em todos os locais. O tempo para atingir sintomas mínimos foi definido como uma resposta "Sim" à pergunta 3 do TEQ.
24 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharming Technologies B.V.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

25 de agosto de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de agosto de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de agosto de 2015

Última verificação

1 de julho de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C1 1310

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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