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Studio di efficacia, sicurezza e immunogenicità dell'inibitore C1 umano ricombinante per il trattamento degli attacchi acuti di HAE

3 agosto 2015 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.

Uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione in aperto che valuta l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità dell'inibitore C1 umano ricombinante per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema nei pazienti con HAE

Questo studio è stato condotto per confermare l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità del C1 inibitore umano ricombinante (rhC1INH) a una dose di 50 U/kg quando utilizzato per il trattamento degli attacchi di angioedema acuto nei pazienti con angioedema ereditario (HAE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HAE è caratterizzato da angioedema localizzato ricorrente causato dall'attivazione incontrollata del complemento e dei sistemi di contatto a causa di un deficit congenito dell'inibitore funzionale C1.

rhC1INH è stato sviluppato per offrire un'alternativa terapeutica più ampiamente disponibile ai prodotti esistenti di C1INH derivato dal plasma (pdC1INH) che sono stati utilizzati nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema nei pazienti con HAE.

I pazienti che si sono qualificati per l'arruolamento in anticipo e che si presentano a un centro studi entro 5 ore dall'insorgenza di un attacco saranno valutati per l'idoneità. 75 pazienti idonei saranno randomizzati (3:2) per ricevere un'infusione endovenosa di rhC1INH o soluzione salina in doppio cieco. L'rhC1INH in aperto può essere fornito come farmaco di soccorso ai pazienti che non sperimentano l'inizio del sollievo entro 4 ore o che manifestano sintomi di angioedema orofaringeo-laringeo potenzialmente letali.

Qualsiasi paziente che abbia ricevuto un trattamento randomizzato potrà ricevere il trattamento con rhC1INH in aperto per i successivi attacchi ammissibili.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israele, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Stati Uniti, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Stati Uniti, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Sud Africa
      • Mowbray, Sud Africa, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sud Africa, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età minima 13 anni
  • Consenso informato scritto firmato
  • Chiara diagnosi clinica e di laboratorio di HAE con livello plasmatico basale di C1INH funzionale inferiore al 50% del normale
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure del protocollo
  • Sintomi clinici di un attacco di HAE ammissibile con insorgenza meno di 5 ore prima del momento della valutazione iniziale

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi medica di allergia a conigli o prodotti derivati ​​da coniglio (incluso rhC1INH) o test IgE anti-pelo di coniglio positivo (cut off >0,35 kU/L; test ImmunoCap®; Phadia o equivalente).
  • Una diagnosi di deficit acquisito di C1INH (AAE)
  • Gravidanza, allattamento o intenzione attuale di rimanere incinta
  • Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Dipendenza nota o sospetta da abuso di droghe e/o alcol
  • Sospetto per una spiegazione alternativa dei sintomi diversa dall'attacco acuto di HAE

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rhC1INH
Droga: rhC1INH
Una e.v. iniezione di rhC1INH alla dose di 50 U/kg, per pazienti fino a 84 kg; uno i.v. iniezione di rhC1INH alla dose di 4200U (2 flaconcini) per pazienti di peso corporeo pari o superiore a 84 kg.
Comparatore placebo: Placebo (soluzione salina)
Droga: Placebo (soluzione salina)
Una e.v. iniezione di soluzione fisiologica (NaCl 0,9% p/v), equivalente in volume al trattamento attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'inizio del sollievo dei sintomi
Lasso di tempo: Pazienti osservati per 24 ore

Il tempo all'inizio del sollievo è il tempo trascorso dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio all'inizio di un effetto benefico basato sulle risposte del paziente al Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) per la sede dell'attacco primario. L'inizio del rilievo è definito come il primo punto temporale in cui

  • Il paziente riporta una delle seguenti risposte per la domanda 1 di TEQ: "Un po' meglio", "Meglio" o "Molto meglio"; e;
  • Il paziente riporta la seguente risposta per la domanda 2 di TEQ: "Sì"; e,
  • C'è persistenza nel miglioramento al momento della valutazione successiva, cioè o la stessa o una migliore risposta alla domanda 1 e "Sì" alla domanda 2.
Pazienti osservati per 24 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per sintomi minimi
Lasso di tempo: 24 ore
L'endpoint secondario chiave di efficacia era il tempo ai sintomi minimi in tutte le località. Il tempo per raggiungere i sintomi minimi è stato definito come una risposta "Sì" alla domanda 3 del TEQ.
24 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2010

Primo Inserito (Stima)

25 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 agosto 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2015

Ultimo verificato

1 luglio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C1 1310

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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