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Wirksamkeits-, Sicherheits- und Immunogenitätsstudie des rekombinanten humanen C1-Inhibitors zur Behandlung akuter HAE-Attacken

3. August 2015 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität eines rekombinanten humanen C1-Inhibitors zur Behandlung akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit HAE

Diese Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität des rekombinanten humanen C1-Inhibitors (rhC1INH) in einer Dosis von 50 E/kg bei Anwendung zur Behandlung akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAE ist gekennzeichnet durch rezidivierende lokalisierte Angioödeme, die durch unkontrollierte Aktivierung des Komplement- und Kontaktsystems aufgrund eines angeborenen Mangels an funktionellem C1-Inhibitor verursacht werden.

rhC1INH wurde entwickelt, um eine breiter verfügbare therapeutische Alternative zu den bestehenden aus Plasma gewonnenen C1INH (pdC1INH)-Produkten anzubieten, die bei der Behandlung von Patienten mit akuten Angioödem-Attacken mit HAE verwendet wurden.

Patienten, die sich im Voraus für die Einschreibung qualifiziert haben und sich innerhalb von 5 Stunden nach Beginn eines Anfalls in einem Studienzentrum vorstellen, werden auf Eignung geprüft. 75 geeignete Patienten werden randomisiert (3:2) und erhalten doppelblind eine intravenöse Infusion von rhC1INH oder Kochsalzlösung. Open-Label-rhC1INH kann als Notfallmedikation für Patienten bereitgestellt werden, bei denen innerhalb von 4 Stunden keine beginnende Linderung eintritt oder bei denen lebensbedrohliche oropharyngeal-laryngeale Angioödem-Symptome auftreten.

Jeder Patient, der eine randomisierte Behandlung erhalten hat, darf eine Behandlung mit rhC1INH in offener Weise für nachfolgende geeignete Attacken erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Mazedonien, die ehemalige jugoslawische Republik
      • Skopje, Mazedonien, die ehemalige jugoslawische Republik, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Südafrika
      • Mowbray, Südafrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Südafrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Vereinigte Staaten, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 13 Jahre alt
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
  • Eindeutige klinische und Labordiagnose von HAE mit einem Baseline-Plasmaspiegel des funktionellen C1INH von weniger als 50 % des Normalwerts
  • Bereitschaft und Fähigkeit, alle Protokollverfahren einzuhalten
  • Klinische Symptome einer geeigneten HAE-Attacke mit Beginn weniger als 5 Stunden vor dem Zeitpunkt der Erstbewertung

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer Allergie gegen Kaninchen oder von Kaninchen stammende Produkte (einschließlich rhC1INH) oder positiver Anti-Kaninchenschuppen-IgE-Test (Cut-off > 0,35 kU/l; ImmunoCap®-Assay; Phadia oder gleichwertig).
  • Eine Diagnose eines erworbenen C1INH-Mangels (AAE)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit oder aktuelle Absicht, schwanger zu werden
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat in den letzten 30 Tagen
  • Bekannte oder vermutete Abhängigkeit von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch
  • Verdacht auf eine alternative Erklärung der Symptome außer der akuten HAE-Attacke

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rhC1INH
Arzneimittel: rhC1INH
Eine i.v. Injektion von rhC1INH in einer Dosis von 50 E/kg für Patienten bis zu 84 kg; eine i.v. Injektion von rhC1INH in einer Dosis von 4200 E (2 Fläschchen) für Patienten mit einem Körpergewicht von 84 kg oder mehr.
Placebo-Komparator: Placebo (Salzlösung)
Arzneimittel: Placebo (Salzlösung)
Eine i.v. Injektion von Kochsalzlösung (NaCl 0,9 % w/v), volumengleich mit der aktiven Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Beginn der Linderung der Symptome
Zeitfenster: Die Patienten wurden 24 Stunden lang beobachtet

Die Zeit bis zum Beginn der Linderung ist die Zeit, die vom Beginn der Infusion der Studienmedikation bis zum Beginn einer günstigen Wirkung verstrichen ist, basierend auf den Antworten des Patienten auf den Behandlungseffekt-Fragebogen (TEQ) für die primäre Angriffsstelle. Als Entlastungsbeginn gilt der erste Zeitpunkt, an dem

  • Der Patient gibt eine der folgenden Antworten für TEQ-Frage 1 an: „Etwas besser“, „Besser“ oder „Viel besser“; und;
  • Der Patient gibt die folgende Antwort auf die TEQ-Frage 2 an: „Ja“; und,
  • Beim nächsten Bewertungszeitpunkt besteht eine anhaltende Verbesserung, d. h. entweder die gleiche oder eine bessere Antwort auf Frage 1 und „Ja“ auf Frage 2.
Die Patienten wurden 24 Stunden lang beobachtet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zu minimalen Symptomen
Zeitfenster: 24 Stunden
Der wichtigste sekundäre Wirksamkeitsendpunkt war die Zeit bis zu minimalen Symptomen an allen Standorten. Die Zeit bis zum Erreichen minimaler Symptome wurde als Antwort auf „Ja“ auf TEQ-Frage 3 definiert.
24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. August 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. August 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C1 1310

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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