Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity rekombinantního lidského C1 inhibitoru pro léčbu akutních záchvatů HAE

3. srpna 2015 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III s otevřeným rozšířením hodnotící účinnost, bezpečnost a imunogenicitu rekombinantního lidského C1 inhibitoru pro léčbu akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE

Tato studie se provádí za účelem potvrzení účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity rekombinantního lidského inhibitoru C1 (rhC1INH) v dávce 50 U/kg při použití k léčbě akutních záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

HAE je charakterizován recidivujícím lokalizovaným angioedémem způsobeným nekontrolovanou aktivací komplementového a kontaktního systému v důsledku vrozeného deficitu funkčního inhibitoru C1.

rhC1INH byl vyvinut, aby nabízel šířeji dostupnou terapeutickou alternativu ke stávajícím produktům C1INH (pdC1INH) získaným z plazmy, které se používají při léčbě pacientů s akutním angioedémem, kteří trpí HAE.

Pacienti, kteří se kvalifikovali pro zápis předem a kteří se dostaví do studijního centra do 5 hodin od začátku záchvatu, budou hodnoceni z hlediska způsobilosti. 75 vhodných pacientů bude randomizováno (3:2), aby dostali intravenózní infuzi rhC1INH nebo fyziologického roztoku dvojitě zaslepeným způsobem. Otevřená léčba rhC1INH může být poskytnuta jako záchranná medikace pacientům, u kterých se do 4 hodin neobjeví úleva, nebo u kterých se objeví život ohrožující symptomy orofaryngeálního-laryngeálního angioedému.

Každému pacientovi, který dostal randomizovanou léčbu, bude umožněno podstoupit léčbu rhC1INH otevřeným způsobem pro následné způsobilé ataky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Jižní Afrika
      • Mowbray, Jižní Afrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Jižní Afrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Makedonie, Bývalá jugoslávská republika
      • Skopje, Makedonie, Bývalá jugoslávská republika, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumunsko
      • Târgu-Mureş, Rumunsko, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Spojené státy, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stáří minimálně 13 let
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas
  • Jasná klinická a laboratorní diagnóza HAE s výchozí plazmatickou hladinou funkčního C1INH nižší než 50 % normální hodnoty
  • Ochota a schopnost dodržet všechny protokolární postupy
  • Klinické příznaky vhodného záchvatu HAE s nástupem méně než 5 hodin před časem počátečního hodnocení

Kritéria vyloučení:

  • Lékařská anamnéza alergie na králíky nebo produkty odvozené od králíků (včetně rhC1INH) nebo pozitivní test na IgE proti králičí srsti (hranice > 0,35 kU/l; test ImmunoCap®; Phadia nebo ekvivalent).
  • Diagnóza získaného deficitu C1INH (AAE)
  • Těhotenství nebo kojení nebo současný záměr otěhotnět
  • Léčba jakýmkoliv hodnoceným lékem za posledních 30 dnů
  • Známá nebo předpokládaná závislost na zneužívání drog a/nebo alkoholu
  • Podezření na jiné vysvětlení symptomů než akutní záchvat HAE

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rhC1INH
Lék: rhC1INH
Jedna i.v. injekce rhC1INH v dávce 50 U/kg, pro pacienty do 84 kg; jedna i.v. injekci rhC1INH v dávce 4200 U (2 lahvičky) pro pacienty s tělesnou hmotností 84 kg nebo vyšší.
Komparátor placeba: Placebo (fyziologický roztok)
Lék: Placebo (fyziologický roztok)
Jedna i.v. injekci fyziologického roztoku (NaCl 0,9 % w/v), objemově ekvivalentní aktivní léčbě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do začátku úlevy od příznaků
Časové okno: Pacienti pozorováni po dobu 24 hodin

Čas do začátku úlevy je čas, který uplynul od začátku infuze studovaného léku do začátku příznivého účinku na základě odpovědí pacienta na dotazník léčebného účinku (TEQ) pro primární místo záchvatu. Začátek úlevy je definován jako první časový bod, kdy

  • Pacient uvádí kteroukoli z následujících odpovědí na otázku TEQ 1: „Trochu lepší“, „Lepší“ nebo „Mnohem lepší“; a;
  • Pacient uvádí následující odpověď na otázku TEQ 2: „Ano“; a,
  • Přetrvává ve zlepšení při příštím hodnocení, tj. buď stejná nebo lepší odpověď na otázku 1 a „ano“ na otázku 2.
Pacienti pozorováni po dobu 24 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do minimálních příznaků
Časové okno: 24 hodin
Klíčovým sekundárním koncovým bodem účinnosti byl čas do minimálních příznaků na všech místech. Doba do dosažení minimálních příznaků byla definována jako odpověď „Ano“ na TEQ otázku 3.
24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharming Technologies B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

25. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. srpna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. srpna 2015

Naposledy ověřeno

1. července 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C1 1310

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rhC1INH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit