Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności rekombinowanego ludzkiego inhibitora C1 w leczeniu ostrych napadów HAE

3 sierpnia 2015 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo z rozszerzeniem otwartym, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność rekombinowanego ludzkiego inhibitora C1 w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu potwierdzenia skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności rekombinowanego ludzkiego inhibitora C1 (rhC1INH) w dawce 50 U/kg stosowanego w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

HAE charakteryzuje się nawracającym zlokalizowanym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niekontrolowaną aktywacją układu dopełniacza i układu kontaktowego z powodu wrodzonego niedoboru funkcjonalnego inhibitora C1.

rhC1INH został opracowany, aby zaoferować szerzej dostępną alternatywę terapeutyczną dla istniejących produktów C1INH pochodzących z osocza (pdC1INH), które były stosowane w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE.

Pacjenci, którzy zostali wcześniej zakwalifikowani do rejestracji i którzy zgłoszą się do ośrodka badawczego w ciągu 5 godzin od wystąpienia napadu, zostaną poddani ocenie pod kątem kwalifikowalności. 75 kwalifikujących się pacjentów zostanie losowo przydzielonych (3:2) do otrzymania dożylnego wlewu rhC1INH lub soli fizjologicznej w sposób podwójnie ślepej próby. Otwarty lek rhC1INH może być stosowany jako lek ratunkowy u pacjentów, u których nie następuje początek ulgi w ciągu 4 godzin lub u których występują zagrażające życiu objawy obrzęku naczynioruchowego jamy ustnej i gardła.

Każdy pacjent, który otrzymał randomizowane leczenie, będzie mógł otrzymać leczenie rhC1INH w sposób otwarty dla kolejnych kwalifikujących się ataków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Mowbray, Afryka Południowa, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Afryka Południowa, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Macedonia, była jugosłowiańska republika
      • Skopje, Macedonia, była jugosłowiańska republika, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumunia
      • Târgu-Mureş, Rumunia, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Stany Zjednoczone, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek co najmniej 13 lat
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda
  • Jasne kliniczne i laboratoryjne rozpoznanie HAE z wyjściowym poziomem czynnościowego C1INH w osoczu poniżej 50% normy
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur protokołu
  • Objawy kliniczne kwalifikującego się napadu HAE z początkiem mniej niż 5 godzin przed czasem wstępnej oceny

Kryteria wyłączenia:

  • Historia medyczna alergii na króliki lub produkty pochodzenia króliczego (w tym rhC1INH) lub dodatni wynik testu IgE na sierść królika (odcięcie >0,35 kU/L; test ImmunoCap®; Phadia lub równoważny).
  • Rozpoznanie nabytego niedoboru C1INH (AAE)
  • Ciąża lub karmienie piersią lub obecny zamiar zajścia w ciążę
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni
  • Znane lub podejrzewane uzależnienie od narkotyków i/lub nadużywanie alkoholu
  • Podejrzenie alternatywnego wyjaśnienia objawów innego niż ostry napad HAE

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rhC1INH
Lek: rhC1INH
Jeden dożylny iniekcja rhC1INH w dawce 50 j./kg dla pacjentów do 84 kg; jeden dożylny iniekcja rhC1INH w dawce 4200U (2 fiolki) dla pacjentów o masie ciała 84 kg lub większej.
Komparator placebo: Placebo (sól fizjologiczna)
Lek: Placebo (sól fizjologiczna)
Jeden dożylny wstrzyknięcie soli fizjologicznej (NaCl 0,9% w/v), równoważnej objętości do aktywnego leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do rozpoczęcia łagodzenia objawów
Ramy czasowe: Pacjenci obserwowani przez 24 godziny

Czas do początku ulgi to czas, jaki upłynął od rozpoczęcia infuzji badanego leku do początku korzystnego efektu na podstawie odpowiedzi pacjenta na Kwestionariusz Efektu Leczenia (TEQ) dla pierwotnego miejsca napadu. Początek ulgi definiuje się jako pierwszy punkt czasowy, w którym

  • Pacjent zgłasza jedną z następujących odpowiedzi na pytanie TEQ 1: „Trochę lepiej”, „Lepiej” lub „Znacznie lepiej”; oraz;
  • Pacjent zgłasza następującą odpowiedź na pytanie TEQ 2: „Tak”; oraz,
  • Trwała poprawa w czasie następnej oceny, tj. taka sama lub lepsza odpowiedź na pytanie 1 i „tak” na pytanie 2.
Pacjenci obserwowani przez 24 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do minimalnych objawów
Ramy czasowe: 24 godziny
Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym skuteczności był czas do wystąpienia minimalnych objawów we wszystkich lokalizacjach. Czas do osiągnięcia minimalnych objawów określono jako odpowiedź „Tak” na pytanie TEQ 3.
24 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 sierpnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C1 1310

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na rhC1INH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj