Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effektivitet, sikkerhet og immunogenisitet av rekombinant human C1-hemmer for behandling av akutte HAE-angrep

3. august 2015 oppdatert av: Pharming Technologies B.V.

En fase III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en åpen utvidelse som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og immunogenisiteten til rekombinant human C1-hemmer for behandling av akutte angrep av angioødem hos pasienter med HAE

Denne studien blir utført for å bekrefte effektiviteten, sikkerheten og immunogenisiteten til rekombinant human C1-hemmer (rhC1INH) ved en dose på 50 U/kg når den brukes til behandling av akutte angioødemanfall hos pasienter med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HAE er preget av tilbakevendende lokalisert angioødem forårsaket av ukontrollert aktivering av komplement- og kontaktsystemene på grunn av en medfødt mangel på funksjonell C1-hemmer.

rhC1INH er utviklet for å tilby et mer allment tilgjengelig terapeutisk alternativ til de eksisterende plasmaavledede C1INH (pdC1INH) produktene som har blitt brukt i behandlingen av akutte angioødemangrep pasienter med HAE.

Pasienter som har kvalifisert seg for påmelding på forhånd og som møter til et studiesenter innen 5 timer etter angrepet, vil bli evaluert for kvalifisering. 75 kvalifiserte pasienter vil bli randomisert (3:2) til å motta en intravenøs infusjon av rhC1INH eller saltvann på en dobbeltblind måte. Åpen rhC1INH kan gis som redningsmedisin til pasienter som ikke opplever begynnelsen av lindring innen 4 timer eller som opplever livstruende symptomer på orofaryngealt-laryngealt angioødem.

Enhver pasient som har mottatt en randomisert behandling vil få behandling med rhC1INH på en åpen måte for påfølgende kvalifiserte angrep.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Forente stater, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Forente stater, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken
      • Skopje, Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sør-Afrika
      • Mowbray, Sør-Afrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sør-Afrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 13 år gammel
  • Signert skriftlig informert samtykke
  • Klar klinisk og laboratoriediagnose av HAE med baseline plasmanivå av funksjonell C1INH på mindre enn 50 % av normalt
  • Vilje og evne til å overholde alle protokollprosedyrer
  • Kliniske symptomer på et kvalifisert HAE-anfall med utbrudd mindre enn 5 timer før tidspunktet for første evaluering

Ekskluderingskriterier:

  • Medisinsk historie med allergi mot kaniner eller kaninavledede produkter (inkludert rhC1INH), eller positiv anti-kaninflass IgE-test (avskjæring >0,35 kU/L; ImmunoCap®-analyse; Phadia eller tilsvarende).
  • En diagnose av ervervet C1INH-mangel (AAE)
  • Graviditet eller amming, eller nåværende intensjon om å bli gravid
  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel de siste 30 dagene
  • Kjent eller mistenkt avhengighet til narkotika- og/eller alkoholmisbruk
  • Mistanke om alternativ forklaring på symptomene annet enn akutt HAE-anfall

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rhC1INH
Legemiddel: rhC1INH
En i.v. injeksjon av rhC1INH i dosen 50 U/kg, for pasienter opptil 84 kg; en i.v. injeksjon av rhC1INH i dosen 4200U (2 hetteglass) for pasienter på 84 kg kroppsvekt eller mer.
Placebo komparator: Placebo (saltvann)
Legemiddel: Placebo (saltvann)
En i.v. injeksjon av saltvann (NaCl 0,9 % w/v), tilsvarende volum til den aktive behandlingen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begynnelsen av lindring av symptomer
Tidsramme: Pasienter observert i 24 timer

Tid til begynnelse av lindring er tiden som har gått fra begynnelsen av infusjonen av studiemedisinen til begynnelsen av en gunstig effekt basert på pasientens svar på Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) for det primære angrepsstedet. Begynnelsen av lettelsen er definert som det første tidspunktet

  • Pasienten rapporterer et av følgende svar for TEQ spørsmål 1: "Litt bedre", "Bedre" eller "Mye bedre"; og;
  • Pasienten rapporterer følgende svar for TEQ spørsmål 2: "Ja"; og,
  • Det er vedvarende forbedring ved neste vurderingstidspunkt, dvs. enten det samme eller bedre svar på spørsmål 1 og "Ja" på spørsmål 2.
Pasienter observert i 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til minimale symptomer
Tidsramme: 24 timer
Det viktigste sekundære effektendepunktet var tiden til minimale symptomer på alle steder. Tiden til å oppnå minimale symptomer ble definert som et svar på "Ja" på TEQ-spørsmål 3.
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2010

Først lagt ut (Anslag)

25. august 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. august 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2015

Sist bekreftet

1. juli 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C1 1310

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på rhC1INH

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere