Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid, veiligheid en immunogeniteit van recombinante humane C1-remmer voor de behandeling van acute HAE-aanvallen

3 augustus 2015 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie met een open-label verlenging ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van recombinante humane C1-remmer voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem bij patiënten met HAE

Deze studie wordt uitgevoerd om de werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van recombinante humane C1-remmer (rhC1INH) in een dosis van 50 E/kg te bevestigen bij gebruik voor de behandeling van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HAE wordt gekenmerkt door terugkerend gelokaliseerd angio-oedeem veroorzaakt door ongecontroleerde activering van het complement- en contactsysteem als gevolg van een aangeboren tekort aan functionele C1-remmer.

rhC1INH is ontwikkeld om een ​​breder beschikbaar therapeutisch alternatief te bieden voor de bestaande plasma-afgeleide C1INH (pdC1INH) producten die zijn gebruikt bij de behandeling van patiënten met acute angio-oedeemaanvallen met HAE.

Patiënten die zich van tevoren hebben gekwalificeerd voor inschrijving en die zich binnen 5 uur na het begin van een aanval bij een studiecentrum melden, worden beoordeeld op geschiktheid. 75 in aanmerking komende patiënten zullen worden gerandomiseerd (3:2) om een ​​intraveneus infuus van rhC1INH of zoutoplossing te krijgen op een dubbelblinde manier. Open-label rhC1INH kan worden verstrekt als noodmedicatie aan patiënten die niet binnen 4 uur beginnen met verlichting of die levensbedreigende symptomen van orofaryngeaal-laryngeaal angio-oedeem ervaren.

Elke patiënt die een gerandomiseerde behandeling heeft gekregen, mag een behandeling met rhC1INH krijgen op een open-label manier voor volgende in aanmerking komende aanvallen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israël, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek
      • Skopje, Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Roemenië
      • Târgu-Mureş, Roemenië, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Verenigde Staten, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Verenigde Staten, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Zuid-Afrika
      • Mowbray, Zuid-Afrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Zuid-Afrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd minimaal 13 jaar
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Duidelijke klinische en laboratoriumdiagnose van HAE met baseline plasmaspiegel van functionele C1INH van minder dan 50% van normaal
  • Bereidheid en bekwaamheid om alle protocolprocedures na te leven
  • Klinische symptomen van een in aanmerking komende HAE-aanval met aanvang minder dan 5 uur vóór het tijdstip van eerste evaluatie

Uitsluitingscriteria:

  • Medische voorgeschiedenis van allergie voor konijnen of van konijnen afgeleide producten (inclusief rhC1INH), of positieve IgE-test tegen huidschilfers van konijnen (cut-off >0,35 kU/L; ImmunoCap®-assay; Phadia of equivalent).
  • Een diagnose van verworven C1INH-deficiëntie (AAE)
  • Zwangerschap, of borstvoeding, of huidige intentie om zwanger te worden
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
  • Bekende of vermoede verslaving aan drugs- en/of alcoholmisbruik
  • Verdenking van een alternatieve verklaring van de symptomen anders dan een acute HAE-aanval

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rhC1INH
Geneesmiddel: rhC1INH
Een i.v.m. injectie van rhC1INH in een dosis van 50 E/kg, voor patiënten tot 84 kg; een i.v.m. injectie van rhC1INH in een dosis van 4200 E (2 injectieflacons) voor patiënten met een lichaamsgewicht van 84 kg of meer.
Placebo-vergelijker: Placebo (zoutoplossing)
Geneesmiddel: Placebo (zoutoplossing)
Een i.v.m. injectie van zoutoplossing (NaCl 0,9% w/v), equivalent in volume aan de actieve behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot begin van verlichting van symptomen
Tijdsspanne: Patiënten geobserveerd gedurende 24 uur

Tijd tot het begin van verlichting is de tijd die is verstreken vanaf het begin van de infusie van de onderzoeksmedicatie tot het begin van een gunstig effect op basis van de antwoorden van de patiënt op de Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) voor de primaire aanvalslocatie. Het begin van reliëf wordt gedefinieerd als het eerste tijdstip waarop

  • De patiënt meldt een van de volgende antwoorden op TEQ-vraag 1: "Een beetje beter", "Beter" of "Veel beter"; en;
  • De patiënt meldt het volgende antwoord op TEQ-vraag 2: "Ja"; en,
  • Er is aanhoudende verbetering bij de volgende beoordelingstijd, d.w.z. hetzelfde of een beter antwoord op vraag 1 en "Ja" op vraag 2.
Patiënten geobserveerd gedurende 24 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot minimale symptomen
Tijdsspanne: 24 uur
Het belangrijkste secundaire werkzaamheidseindpunt was de tijd tot minimale symptomen op alle locaties. De tijd tot het bereiken van minimale symptomen werd gedefinieerd als een antwoord van "Ja" op TEQ vraag 3.
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

25 augustus 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 augustus 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 juli 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C1 1310

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op rhC1INH

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren