Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tehokkuus-, turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus ihmisen rekombinantin C1-estäjän akuuttien HAE-kohtausten hoidossa

maanantai 3. elokuuta 2015 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.

Vaiheen III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa on avoin laajennus, jossa arvioidaan ihmisen rekombinantin C1-estäjän tehoa, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä akuuttien angioödeemakohtausten hoitoon HAE-potilailla

Tämä tutkimus tehdään sen varmistamiseksi, että ihmisen rekombinantin C1-estäjän (rhC1INH) teho, turvallisuus ja immunogeenisyys annoksella 50 U/kg, kun sitä käytetään akuuttien angioödeemakohtausten hoitoon perinnöllistä angioedeemaa (HAE) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HAE:lle on tunnusomaista toistuva paikallinen angioödeema, joka johtuu komplementti- ja kontaktijärjestelmien hallitsemattomasta aktivaatiosta, joka johtuu toiminnallisen C1-estäjän synnynnäisestä puutteesta.

rhC1INH on kehitetty tarjoamaan laajemmin saatavilla oleva terapeuttinen vaihtoehto olemassa oleville plasmasta johdetuille C1INH (pdC1INH) -tuotteille, joita on käytetty HAE-potilaiden akuuttien angioödeemakohtausten hoidossa.

Potilaiden, jotka ovat ilmoittautuneet etukäteen ja jotka saapuvat tutkimuskeskukseen 5 tunnin kuluessa kohtauksen alkamisesta, kelpoisuus arvioidaan. 75 kelvollista potilasta satunnaistetaan (3:2) saamaan suonensisäisen rhC1INH-infuusion tai suolaliuoksen kaksoissokkomenetelmällä. Avointa rhC1INH:ta voidaan tarjota pelastuslääkkeenä potilaille, jotka eivät koe helpotuksen alkamista 4 tunnin kuluessa tai joilla on hengenvaarallisia suunnielun ja kurkunpään angioedeeman oireita.

Jokainen satunnaistettua hoitoa saanut potilas saa saada rhC1INH-hoitoa avoimesti myöhempiä kelvollisia kohtauksia varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Etelä-Afrikka
      • Mowbray, Etelä-Afrikka, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta
      • Skopje, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Yhdysvallat, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Yhdysvallat, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikää vähintään 13 vuotta
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
  • Selkeä HAE:n kliininen ja laboratoriodiagnoosi, kun toiminnallisen C1INH:n lähtötaso plasmassa on alle 50 % normaalista
  • Halu ja kyky noudattaa kaikkia protokollamenettelyjä
  • Sopivan HAE-kohtauksen kliiniset oireet, jotka alkavat alle 5 tuntia ennen alkuarviointia

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaniinien tai kanista johdetuille tuotteille (mukaan lukien rhC1INH) liittyvä allergiahistoria tai positiivinen kanin hilseen vastainen IgE-testi (raja > 0,35 kU/L; ImmunoCap®-määritys; Phadia tai vastaava).
  • Hankitun C1INH-puutos (AAE) diagnoosi
  • Raskaus tai imetys tai nykyinen aikomus tulla raskaaksi
  • Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä viimeisten 30 päivän aikana
  • Tunnettu tai epäilty riippuvuus huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäytöstä
  • Epäily oireiden vaihtoehtoisesta selityksestä kuin akuutista HAE-kohtauksesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rhC1INH
Lääke: rhC1INH
Yksi i.v. rhC1INH-injektio annoksella 50 U/kg potilaille, joiden paino on enintään 84 kg; yksi i.v. rhC1INH-injektio annoksella 4200U (2 injektiopulloa) potilaille, joiden paino on 84 kg tai enemmän.
Placebo Comparator: Placebo (suolaliuos)
Lääke: Placebo (suolaliuos)
Yksi i.v. injektio suolaliuosta (NaCl 0,9 % w/v), joka vastaa tilavuudeltaan aktiivista käsittelyä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievittymiseen
Aikaikkuna: Potilaita tarkkailtiin 24 tuntia

Aika helpotuksen alkamiseen on aika, joka kuluu tutkimuslääkityksen infuusion alusta edullisen vaikutuksen alkamiseen perustuen potilaan reaktioihin Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) -kyselyyn ensisijaisen hyökkäyskohdan osalta. Helpotuksen alku määritellään ensimmäiseksi ajankohdaksi, jolloin

  • Potilas raportoi minkä tahansa seuraavista vastauksista TEQ-kysymykseen 1: "Vähän paremmin", "Parempi" tai "Paljon parempi"; ja;
  • Potilas raportoi seuraavan vastauksen TEQ-kysymykseen 2: "Kyllä"; ja,
  • Seuraavalla arviointikerralla on jatkuvaa parannusta, eli joko sama tai parempi vastaus kysymykseen 1 ja "kyllä" kysymykseen 2.
Potilaita tarkkailtiin 24 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika minimaalisiin oireisiin
Aikaikkuna: 24 tuntia
Tärkein toissijainen tehon päätetapahtuma oli aika minimaalisiin oireisiin kaikissa paikoissa. Aika minimaalisten oireiden saavuttamiseen määriteltiin vastaukseksi "Kyllä" TEQ-kysymykseen 3.
24 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharming Technologies B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. elokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. elokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 25. elokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. elokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. elokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C1 1310

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset rhC1INH

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa