Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet af rekombinant human C1-hæmmer til behandling af akutte HAE-angreb

3. august 2015 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et fase III randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en åben udvidelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer til behandling af akutte angioødemanfald hos patienter med HAE

Denne undersøgelse udføres for at bekræfte effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer (rhC1INH) ved en dosis på 50 U/kg, når den anvendes til behandling af akutte angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HAE er karakteriseret ved tilbagevendende lokaliseret angioødem forårsaget af ukontrolleret aktivering af komplement- og kontaktsystemer på grund af en medfødt mangel på funktionel C1-hæmmer.

rhC1INH er blevet udviklet til at tilbyde et mere bredt tilgængeligt terapeutisk alternativ til de eksisterende plasma-afledte C1INH (pdC1INH) produkter, der er blevet brugt i behandlingen af ​​akut angioødem angreb patienter med HAE.

Patienter, der har kvalificeret sig til tilmelding på forhånd, og som møder op til et studiecenter inden for 5 timer efter angrebets begyndelse, vil blive vurderet for berettigelse. 75 kvalificerede patienter vil blive randomiseret (3:2) til at modtage en intravenøs infusion af rhC1INH eller saltvand på en dobbeltblind måde. Open-label rhC1INH kan gives som redningsmedicin til patienter, der ikke oplever begyndelsen af ​​lindring inden for 4 timer, eller som oplever livstruende symptomer på orofaryngealt-laryngealt angioødem.

Enhver patient, der har modtaget en randomiseret behandling, vil få lov til at modtage behandling med rhC1INH på en åben-label måde for efterfølgende kvalificerede angreb.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Forenede Stater, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik
      • Skopje, Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumænien
      • Târgu-Mureş, Rumænien, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sydafrika
      • Mowbray, Sydafrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mindst 13 år
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  • Klar klinisk og laboratoriediagnose af HAE med baseline plasmaniveau af funktionelt C1INH på mindre end 50 % af det normale
  • Vilje og evne til at overholde alle protokolprocedurer
  • Kliniske symptomer på et kvalificeret HAE-anfald med start mindre end 5 timer før tidspunktet for den indledende evaluering

Ekskluderingskriterier:

  • Sygehistorie med allergi over for kaniner eller kaninafledte produkter (inklusive rhC1INH), eller positiv anti-kanin dander-IgE-test (afskæring >0,35 kU/L; ImmunoCap®-assay; Phadia eller tilsvarende).
  • En diagnose af erhvervet C1INH-mangel (AAE)
  • Graviditet eller amning eller nuværende hensigt om at blive gravid
  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage
  • Kendt eller mistænkt afhængighed af stof- og/eller alkoholmisbrug
  • Mistanke om en alternativ forklaring på symptomerne udover akut HAE-anfald

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rhC1INH
Medicin: rhC1INH
En i.v. injektion af rhC1INH i en dosis på 50 U/kg til patienter op til 84 kg; en i.v. injektion af rhC1INH i en dosis på 4200U (2 hætteglas) til patienter på 84 kg legemsvægt eller mere.
Placebo komparator: Placebo (saltvand)
Medicin: Placebo (saltvand)
En i.v. injektion af saltvand (NaCl 0,9% w/v), ækvivalent i volumen til den aktive behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begyndelsen af ​​lindring af symptomer
Tidsramme: Patienter observeret i 24 timer

Tid til begyndelse af lindring er den tid, der går fra begyndelsen af ​​infusionen af ​​undersøgelsesmedicin til begyndelsen af ​​en gavnlig effekt baseret på patientens svar på Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) for det primære anfaldssted. Begyndelsen af ​​lindring er defineret som det første tidspunkt, hvor

  • Patienten rapporterer et af følgende svar til TEQ spørgsmål 1: "Lidt bedre", "Bedre" eller "Meget bedre"; og;
  • Patienten rapporterer følgende svar til TEQ spørgsmål 2: "Ja"; og,
  • Der er vedvarende forbedringer ved næste vurderingstidspunkt, dvs. enten det samme eller et bedre svar på spørgsmål 1 og "Ja" på spørgsmål 2.
Patienter observeret i 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til minimale symptomer
Tidsramme: 24 timer
Det vigtigste sekundære effektmål var tiden til minimale symptomer på alle steder. Tiden til at opnå minimale symptomer blev defineret som et svar på "Ja" til TEQ spørgsmål 3.
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2010

Først opslået (Skøn)

25. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. august 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2015

Sidst verificeret

1. juli 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C1 1310

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med rhC1INH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner