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Transplantation de sang de cordon ombilical provenant de donneurs non apparentés

8 octobre 2025 mis à jour par: Omar Aljitawi, University of Rochester
Cette étude est un protocole de traitement monocentrique avec 4 schémas préparatifs possibles, conçu pour valider le processus de greffe de cellules souches de sang de cordon ombilical dans notre établissement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un protocole de traitement monocentrique avec quatre schémas préparatifs possibles, conçu pour valider le processus de greffe de cellules souches de sang de cordon ombilical dans notre établissement. Les patients inscrits recevront une chimiothérapie +/- une radiothérapie corporelle totale en tant que régime de conditionnement pré-transplantation. Les patients recevront ensuite des cellules souches de sang de cordon suivies d'une prophylaxie contre la GvHD qui comprendra du tacrolimus et du mycophénolate mofétil, ou de la cyclosporine A et de la méthylprednisolone. Plusieurs points de données seront recueillis avant, pendant et après la transplantation pour assurer la sécurité du processus et pour évaluer les objectifs énoncés.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic approprié : Les patients doivent avoir une maladie ou un syndrome justiciable d'un traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les diagnostics incluent, mais ne sont pas limités à :
  • Troubles congénitaux et autres troubles non malins :
  • Troubles d'immunodéficience (par ex. Déficit immunitaire combiné sévère, syndrome de Wiskott-Aldrich)
  • Anomalies congénitales des cellules souches hématopoïétiques (par ex. Syndrome de Chediak-Higashi, ostéopétrose congénitale, ostéogenèse imparfaite)
  • Troubles métaboliques (par ex. syndrome de Hurler)
  • Anémie aplasique sévère
  • Leucémie à haut risque :
  • Leucémie myéloïde aiguë

  • Réfractaire au traitement d'induction standard (plus d'un cycle nécessaire pour obtenir une rémission)

    • Récurrent (en RC ≥ 2)
    • LMA ou SMD liés au traitement
    • Évolué du syndrome myélodysplasique
    • Présence d'anomalies FLT3
    • FAB M6 ou M7
    • Cytogénétique indésirable
    • Syndrome myélodysplasique
    • Leucémie aiguë lymphoblastique, y compris la leucémie lymphoblastique T :
    • Réfractaire au traitement d'induction standard (délai jusqu'à la RC > 4 semaines)
    • Récurrent (en RC ≥ 2)
    • Nombre de globules blancs> 30 000 / mcL au diagnostic
    • Âge > 30 ans au moment du diagnostic
  • Cytogénétique défavorable, telle que t(9:22), t(1:19), t(4:11) et autres réarrangements MLL.
  • Leucémie myéloïde chronique en phase accélérée ou en crise blastique
  • Leucémie biphénotypique ou indifférenciée
  • Leucémie ou lymphome de Burkitt
  • Lymphome :
  • Lymphome à grandes cellules, à cellules du manteau, hodgkinien réfractaire ou récurrent, chimiosensible et inéligible à une greffe de cellules souches autologues ou déjà traité par SCT autologue
  • Zone marginale ou lymphome folliculaire évolutif après au moins deux traitements antérieurs
  • Myélome multiple, récurrent après un traitement à haute dose et une GCS autologue ou inéligible pour une GCSH autologue
  • Tumeurs solides, avec efficacité de la GCSH allogénique démontrée pour la maladie spécifique et le statut de la maladie
  • Fonction organique adéquate :
  • Cardiaque - FEVG > 45 %, ou fraction de raccourcissement > 25 %, Absence d'insuffisance cardiaque congestive ou de troubles de la conduction avec un risque élevé de mort subite
  • Pulmonaire - DLCO (corrigé pour l'hémoglobine), FEV1 et FVC ≥ 50 % prédits ;
  • Rénal - Cr sérique < 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge ou DFG ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  • Hépatique - taux de bilirubine totale < 2 fois la limite supérieure de la normale (sauf pour les patients atteints du syndrome de Gilbert ou d'hémolyse) ; si le processus primaire de la maladie est causal, ce critère sera reconsidéré. ALT, AST et phosphatase alcaline ≤ 5 fois la limite supérieure de la normale.
  • Statut de performance Score de Karnofsky ou Lansky ≥ 70 %.
  • Le consentement éclairé doit être obtenu avant de commencer la thérapie de conditionnement.
  • La réception de produits de sang de cordon viables, simples ou doubles, doit être confirmée par le laboratoire de traitement des cellules souches avant de commencer le traitement de conditionnement.

Critère d'exclusion:

  • Disponibilité d'un donneur apparenté ou non compatible HLA 10/10 ou 9/10 dans un délai raisonnable dicté par l'urgence clinique de la greffe
  • GCSH autologue < 6 mois avant la greffe UCB proposée
  • Enceinte ou allaitante
  • Infection non contrôlée en cours
  • Preuve d'infection à VIH ou sérologie VIH positive

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Conditionnement à pleine intensité basé sur le TBI
Conditionnement à base de TBI de pleine intensité Irradiation corporelle totale 1 200 cGy en fractions de 150 cGy jours -8 ou -7 à -4 Cyclophosphamide 60 mg/kg/jour x 2 doses jours -3 et -2 Mesna 60 mg/kg/jour avec une dose de charge de 20 % avec le premier cyclophosphamide suivi d'une perfusion continue sur 24 heures x 2 doses [à compléter 24 heures après la dernière Dose de cyclophosphamide] suivi d'une perfusion de sang de cordon Autres noms : TBI/Cy
Radiation: Irradiation corporelle totale 1200 cGy
Irradiation corporelle totale 1200 cGy en 8 fractions
Autres noms:
  • TBI 1200 cGy
Médicament: Cyclophosphamide
50 mg/kg ou 60 mg/kg
Autres noms:
  • Cy
Médicament: Mesna
50 mg/kg ou 60 mg/kg plus dose de charge de 10 %
Autres noms:
  • Pré-Mesna
Procédure: Perfusion de sang de cordon
Perfusion intraveineuse de cellules souches de sang de cordon
Conditionnement de pleine intensité basé sur la chimiothérapie
Intensité complète, chimiothérapie Conditionnement Busulfan jours -7 à -4 Recevoirs <5 ans - 1 mg/kg/dose x 16 doses toutes les 6 heures Destinataires >/= 5 ans - 0,8 mg/kg/dose x 16 doses toutes les 6 heures Cyclophosphamide 60 mg/kg/jour x 2 doses jours -3 et -2 Mesna 60 mg/kg/jour avec une dose de charge de 20 % avec la première Cyclophosphamide suivi par perfusion continue sur 24 heures x 2 doses [à compléter 24 heures après la dose finale de Cyclophosphamide] suivie d'une perfusion de sang de cordon Autres noms : Bu/Cy
Médicament: Cyclophosphamide
50 mg/kg ou 60 mg/kg
Autres noms:
  • Cy
Médicament: Mesna
50 mg/kg ou 60 mg/kg plus dose de charge de 10 %
Autres noms:
  • Pré-Mesna
Procédure: Perfusion de sang de cordon
Perfusion intraveineuse de cellules souches de sang de cordon
Médicament: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 doses
Autres noms:
  • Bu
Chimiothérapie à intensité réduite
Chimiothérapie à intensité réduite Fludarabine 30 mg/m2/jour x 5 doses jours -6 à -2 Melphalan 140 mg/m2/jour x 1 dose jour -2 Perfusion de sang de cordon Autres noms : Flu/Mel
Procédure: Perfusion de sang de cordon
Perfusion intraveineuse de cellules souches de sang de cordon
Médicament: Fludarabine
30 mg/m2/jour x 5 ou 40 mg/m2/jour x 5
Autres noms:
  • Grippe
Médicament: Melphalan
140mg/m2
Autres noms:
  • Mel
Conditionnement non myéloablatif
Fludarabine 40 mg/m2/jour x 5 doses jours -6 à -2 Cyclophosphamide 50 mg/kg/jour x 1 dose jour -6 Mesna 50 mg/kg/jour avec une dose de charge de 20 % avec une dose de cyclophosphamide suivie d'une perfusion continue sur 24 heures x 1 dose [à compléter 24 heures après la dose de cyclophosphamide] Irradiation corporelle totale 200 cGy en une seule fraction jour -1 cordon Perfusion sanguine Autres noms : Grippe/Cy/TCC
Médicament: Cyclophosphamide
50 mg/kg ou 60 mg/kg
Autres noms:
  • Cy
Médicament: Mesna
50 mg/kg ou 60 mg/kg plus dose de charge de 10 %
Autres noms:
  • Pré-Mesna
Médicament: Fludarabine
30 mg/m2/jour x 5 ou 40 mg/m2/jour x 5
Autres noms:
  • Grippe
Radiation: Irradiation corporelle totale 200 cGy
Irradiation corporelle totale 200 cGy en une fraction
Autres noms:
  • TBI 200 cGy

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe d'ANC et de plaquettes
Délai: 42 jours après la perfusion de cellules souches pour la CPN [Si la greffe de CPN n'a pas lieu dans les 42 jours, une greffe ultérieure sera effectuée si un donneur est disponible.]
La date de prise de greffe d'ANC est le premier de 3 jours consécutifs d'ANC de 500 ou plus sur la base du CBC quotidien et du nombre différentiel. La date de prise de greffe de plaquettes est le premier de trois jours consécutifs de numération plaquettaire de 20 000 ou plus en l'absence de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant.
42 jours après la perfusion de cellules souches pour la CPN [Si la greffe de CPN n'a pas lieu dans les 42 jours, une greffe ultérieure sera effectuée si un donneur est disponible.]

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de non-prise de greffe et d'échec de greffe secondaire
Délai: À 30 jours, 100 jours, 6 mois et annuellement à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.
Le pourcentage de patients qui ne réussissent pas à greffer initialement l'ANC sera tabulé ainsi que le pourcentage de patients qui ont une greffe primaire d'ANC mais dont la greffe échoue comme en témoigne la pancytopénie, l'échec de la fonction de la moelle osseuse et la perte du chimérisme du donneur après la greffe initiale d'ANC. .
À 30 jours, 100 jours, 6 mois et annuellement à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.
Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: À 30 jours et 100 jours après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de la GvHD aiguë documentée.
Des examens physiques de routine, des tests de la fonction hépatique et des antécédents cliniques de diarrhée et de symptômes gastro-intestinaux supérieurs seront utilisés pour évaluer la présence, la gravité maximale et la date d'apparition de la GvHD aiguë sur la base des critères publiés par Przepioka et al., Bone greffe de moelle 1995 ; 15(6):825-8 tel qu'utilisé par le Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Le pourcentage de patients développant des symptômes de réaction aiguë du greffon contre l'hôte sera tabulé.
À 30 jours et 100 jours après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de la GvHD aiguë documentée.
Incidence de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: À 100 jours, 6 mois et annuellement après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.
Évaluer la présence, la gravité maximale et la date d'apparition de la GvHD chronique sur la base de Sullivan KM, Blood 1981;57-267 tel qu'utilisé par le Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
À 100 jours, 6 mois et annuellement après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.
Survie sans maladie
Délai: À 30 jours, 100 jours, 6 mois et annuellement après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.
Documenter et mettre à jour la durée pendant laquelle un sujet survit sans récidive de la maladie pour laquelle il a été transplanté à 30 jours, 100 jours, 6 mois et annuellement après la perfusion de cellules souches de sang de cordon aussi longtemps que les sujets survivent et restent malades- libre.
À 30 jours, 100 jours, 6 mois et annuellement après la greffe à partir de la date de la greffe jusqu'à la date de l'échec documenté de la greffe ou du décès du sujet jusqu'à 120 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Rochester

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2015

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2017

Première publication (Estimé)

11 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

10 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UBMT 15029

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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