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Trasplante de sangre de cordón umbilical de donantes no emparentados

8 de octubre de 2025 actualizado por: Omar Aljitawi, University of Rochester
Este estudio es un protocolo de tratamiento de un solo centro con 4 posibles regímenes preparatorios, diseñado para validar el proceso de trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical en nuestra institución.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este estudio es un protocolo de tratamiento unicéntrico con cuatro posibles regímenes preparatorios, diseñado para validar el proceso de trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical en nuestra institución. Los pacientes inscritos recibirán quimioterapia +/- radiación corporal total como régimen de acondicionamiento previo al trasplante. Luego, los pacientes recibirán células madre de la sangre del cordón umbilical seguidas de profilaxis de GvHD que incluirá tacrolimus y micofenolato de mofetilo, o ciclosporina A y metilprednisolona. Se recopilarán múltiples puntos de datos antes, durante y después del trasplante para garantizar la seguridad del proceso y evaluar los objetivos establecidos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico adecuado: los pacientes deben tener una enfermedad o síndrome susceptible de terapia con trasplante de células madre hematopoyéticas. Los diagnósticos incluyen, pero no se limitan a:
  • Trastornos congénitos y otros no malignos:
  • Trastornos de inmunodeficiencia (p. Inmunodeficiencia Combinada Severa, Síndrome de Wiskott-Aldrich)
  • Defectos congénitos de células madre hematopoyéticas (p. síndrome de Chediak-Higashi, osteopetrosis congénita, osteogénesis imperfecta)
  • Trastornos metabólicos (p. Síndrome de Hurler)
  • Anemia aplásica severa
  • Leucemia de alto riesgo:
  • Leucemia mielógena aguda
  • Refractario a la terapia de inducción estándar (se requiere más de 1 ciclo para lograr la remisión)

    • Recurrente (en RC ≥ 2)
    • AML o SMD relacionados con el tratamiento
    • Evolucionado del síndrome mielodisplásico
    • Presencia de anomalías FLT3
    • FAB M6 o M7
    • Citogenética adversa
    • Síndrome mielodisplásico
    • Leucemia linfoblástica aguda, incluida la leucemia linfoblástica T:
    • Refractario a la terapia de inducción estándar (tiempo hasta RC > 4 semanas)
    • Recurrente (en RC ≥ 2)
    • Recuento de leucocitos >30 000/mcL en el momento del diagnóstico
    • Edad >30 al diagnóstico
  • Citogenética adversa, como t(9:22), t(1:19), t(4:11) y otros reordenamientos de MLL.
  • Leucemia mielógena crónica en fase acelerada o crisis blástica
  • Leucemia bifenotípica o indiferenciada
  • Leucemia o linfoma de Burkitt
  • Linfoma:
  • Linfoma de células grandes, de células del manto, de Hodgkin refractario o recurrente, quimiosensible y no elegible para un trasplante autólogo de células madre o tratado previamente con SCT autólogo
  • Linfoma de zona marginal o folicular que es progresivo después de al menos dos terapias previas
  • Mieloma múltiple, recurrente después de una terapia de dosis alta y SCT autólogo o no elegible para un HSCT autólogo
  • Tumores sólidos, con eficacia demostrada del HSCT alogénico para la enfermedad específica y el estado de la enfermedad
  • Función adecuada del órgano:
  • Cardiaco - FEVI >45%, o fracción de acortamiento >25%, Ausencia de insuficiencia cardíaca congestiva o alteraciones de la conducción con alto riesgo de muerte súbita
  • Pulmonar: DLCO (corregida por hemoglobina), FEV1 y FVC ≥ 50 % del valor teórico;
  • Renal - Cr sérica < 1,5 veces el límite superior normal para la edad o FG ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  • Hepático: nivel de bilirrubina total < 2 veces el límite superior normal (excepto en pacientes con síndrome de Gilbert o hemólisis); si el proceso patológico primario es causal, se reconsiderará este criterio. ALT, AST y fosfatasa alcalina ≤ 5 veces el límite superior de lo normal.
  • Estado funcional Puntuación de Karnofsky o Lansky ≥ 70 %.
  • Se debe obtener el consentimiento informado antes de iniciar la terapia de acondicionamiento.
  • La recepción de productos de sangre de cordón umbilical viables, simples o dobles, debe confirmarse con el laboratorio de procesamiento de células madre antes de iniciar la terapia de acondicionamiento.

Criterio de exclusión:

  • Disponibilidad de 10/10 o 9/10 donantes relacionados o no relacionados con HLA compatible dentro de un plazo razonable dictado por la urgencia clínica del trasplante
  • HSCT autólogo < 6 meses antes del trasplante UCB propuesto
  • embarazada o amamantando
  • Infección actual no controlada
  • Evidencia de infección por VIH o serología positiva para VIH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Acondicionamiento de intensidad total basado en TBI
Acondicionamiento basado en TBI de intensidad total Irradiación corporal total 1200 cGy en fracciones de 150 cGy días -8 o -7 a -4 Ciclofosfamida 60 mg/kg/día x 2 dosis días -3 y -2 Mesna 60 mg/kg/día con una dosis de carga del 20 % con la primera ciclofosfamida seguida de una infusión continua durante 24 horas x 2 dosis [por completar 24 horas después de la dosis final de ciclofosfamida] seguido de Cord Infusión de sangre Otros nombres: TBI/Cy
Irradiación corporal total 1200 cGy en 8 fracciones
Otros nombres:
  • LCT 1200 cGy
50 mg/kg o 60 mg/kg
Otros nombres:
  • Cy
50 mg/kg o 60 mg/kg más una dosis de carga del 10 %
Otros nombres:
  • Antes de Mesna
Infusión intravenosa de células madre de sangre de cordón
Acondicionamiento de intensidad total basado en quimioterapia
Intensidad completa, quimioterapia acondicionadora Busulfano días -7 a -4 Receptores <5 años - 1 mg/kg/dosis x 16 dosis cada 6 horas Receptores >/= 5 años - 0,8 mg/kg/dosis x 16 dosis cada 6 horas Ciclofosfamida 60 mg/kg/día x 2 dosis los días -3 y -2 Mesna 60 mg/kg/día con dosis de carga del 20 % primero con ciclofosfamida y luego infusión continua durante 24 horas x 2 dosis [que se completarán 24 horas después de la dosis final de ciclofosfamida] seguida de infusión de sangre del cordón umbilical Otros nombres: Bu/Cy
50 mg/kg o 60 mg/kg
Otros nombres:
  • Cy
50 mg/kg o 60 mg/kg más una dosis de carga del 10 %
Otros nombres:
  • Antes de Mesna
Infusión intravenosa de células madre de sangre de cordón
0,8 mg/kg x 16 dosis
Otros nombres:
  • Bu
Quimioterapia de intensidad reducida
Quimioterapia de intensidad reducida Fludarabina 30 mg/m2/día x 5 dosis días -6 a -2 Melfalán 140 mg/m2/día x 1 dosis día -2 Infusión de sangre del cordón umbilical Otros nombres: Gripe/Mel
Infusión intravenosa de células madre de sangre de cordón
30 mg/m2/día x 5 o 40 mg/m2/día x 5
Otros nombres:
  • Gripe
140mg/m2
Otros nombres:
  • Mel
Acondicionamiento no mieloablativo
Fludarabina 40 mg/m2/día x 5 dosis días -6 a -2 Ciclofosfamida 50 mg/kg/día x 1 dosis día -6 Mesna 50 mg/kg/día con dosis de carga del 20% con dosis de ciclofosfamida seguida de infusión continua durante 24 horas x 1 dosis [para completar 24 horas después de la dosis de ciclofosfamida] Irradiación corporal total 200 cGy en un fracción única día -1 Sangre del cordón umbilical Infusión Otros nombres: Gripe/Cy/TBI
50 mg/kg o 60 mg/kg
Otros nombres:
  • Cy
50 mg/kg o 60 mg/kg más una dosis de carga del 10 %
Otros nombres:
  • Antes de Mesna
30 mg/m2/día x 5 o 40 mg/m2/día x 5
Otros nombres:
  • Gripe
Irradiación corporal total 200 cGy en una fracción
Otros nombres:
  • LCT 200 cGy

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto de ANC y Plaquetas
Periodo de tiempo: 42 días después de la infusión de células madre para ANC [Si el injerto de ANC no ocurre dentro de los 42 días, se realizará un trasplante posterior si hay un donante disponible].
La fecha de injerto de ANC es el primero de 3 días consecutivos de ANC de 500 o más según el CBC diario y los recuentos diferenciales. La fecha de injerto de plaquetas es el primero de tres días consecutivos de recuentos de plaquetas de 20 000 o más en ausencia de transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días antes.
42 días después de la infusión de células madre para ANC [Si el injerto de ANC no ocurre dentro de los 42 días, se realizará un trasplante posterior si hay un donante disponible].

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de no injerto y de fracaso secundario del injerto
Periodo de tiempo: A los 30 días, 100 días, 6 meses y anualmente desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta los 120 meses.
Se tabulará el porcentaje de pacientes que no lograron injertar inicialmente ANC, así como el porcentaje de pacientes que tienen un injerto primario de ANC pero cuyo injerto falla como lo demuestra la pancitopenia, la falla de la función de la médula ósea y la pérdida del quimerismo del donante después del injerto inicial de ANC .
A los 30 días, 100 días, 6 meses y anualmente desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta los 120 meses.
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: A los 30 días y 100 días después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha de la EICH aguda documentada.
Se utilizarán exámenes físicos de rutina, pruebas de función hepática e historial clínico de diarrea y síntomas gastrointestinales superiores para evaluar la presencia, la gravedad máxima y la fecha de inicio de la EICH aguda según los criterios publicados por Przepioka et al., Bone trasplante de médula 1995; 15(6):825-8 tal como lo utiliza el Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea. Se tabulará el porcentaje de pacientes que desarrollan síntomas de enfermedad aguda de injerto contra huésped.
A los 30 días y 100 días después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha de la EICH aguda documentada.
Incidencia de la enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: A los 100 días, 6 meses y anualmente después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta 120 meses.
Evalúe la presencia y la gravedad máxima y la fecha de inicio de la EICH crónica según Sullivan KM, Blood 1981;57-267 según lo utilizado por Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
A los 100 días, 6 meses y anualmente después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta 120 meses.
Supervivencia libre de enfermedad
Periodo de tiempo: A los 30 días, 100 días, 6 meses y anualmente después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta 120 meses.
Documentar y actualizar el tiempo que un sujeto sobrevive sin recurrencia de la enfermedad por la que fue trasplantado a los 30 días, 100 días, 6 meses y anualmente después de la infusión de células madre de sangre del cordón umbilical mientras los sujetos sobrevivan y permanezcan con la enfermedad. gratis.
A los 30 días, 100 días, 6 meses y anualmente después del trasplante desde la fecha del trasplante hasta la fecha del fracaso documentado del injerto o la muerte del sujeto hasta 120 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

11 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

10 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • UBMT 15029

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Irradiación corporal total 1200 cGy

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