Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodtransplantation fra ikke-beslægtede donorer

8. oktober 2025 opdateret af: Omar Aljitawi, University of Rochester
Denne undersøgelse er en enkelt-center, behandlingsprotokol med 4 mulige forberedende regimer, designet til at validere processen med navlestrengsblodstamcelletransplantation på vores institution.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en enkelt-center behandlingsprotokol med fire mulige forberedende regimer, designet til at validere processen med navlestrengsblodstamcelletransplantation på vores institution. Tilmeldte patienter vil modtage kemoterapi +/-total kropsstråling som et præ-transplantationskonditioneringsregime. Patienterne vil derefter modtage stamceller fra navlestrengsblod efterfulgt af GvHD-profylakse, der vil omfatte Tacrolimus og Mycophenolate Mofetil eller Cyclosporin A og Methylprednisolon. Der vil blive indsamlet flere datapunkter før, under og efter transplantationen for at sikre processens sikkerhed og for at evaluere de angivne mål.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Passende diagnose: Patienter skal have en sygdom eller syndrom, der kan behandles med hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Diagnoser omfatter, men er ikke begrænset til:
  • Medfødte og andre ikke-maligne lidelser:
  • Immundefektsygdomme (f. Svær kombineret immundefekt, Wiskott-Aldrich syndrom)
  • Medfødte hæmatopoietiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
  • Metaboliske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
  • Alvorlig aplastisk anæmi
  • Højrisiko leukæmi:
  • Akut myelogen leukæmi

  • Refraktær over for standard induktionsterapi (mere end 1 cyklus kræves for at opnå remission)

    • Tilbagevendende (i CR ≥ 2)
    • Behandlingsrelateret AML eller MDS
    • Udviklet fra myelodysplastisk syndrom
    • Tilstedeværelse af FLT3 abnormiteter
    • FAB M6 eller M7
    • Uønsket cytogenetik
    • Myelodysplastisk syndrom
    • Akut lymfatisk leukæmi inklusive T-lymfoblastisk leukæmi:
    • Refraktær over for standard induktionsterapi (tid til CR >4 uger)
    • Tilbagevendende (i CR ≥ 2)
    • WBC-tal >30.000/mcL ved diagnose
    • Alder >30 ved diagnose
  • Uønsket cytogenetik, såsom t(9:22), t(1:19), t(4:11) og andre MLL-omlejringer.
  • Kronisk myelogen leukæmi i accelereret fase eller blast krise
  • Bifænotypisk eller udifferentieret leukæmi
  • Burkitts leukæmi eller lymfom
  • Lymfom:
  • Storcelle, kappecelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbagevendende, kemofølsom og ikke egnet til en autolog stamcelletransplantation eller tidligere behandlet med autolog SCT
  • Marginal zone eller follikulært lymfom, der er progressivt efter mindst to tidligere behandlinger
  • Myelomatose, tilbagevendende efter højdosisbehandling og autolog SCT eller ikke berettiget til en autolog HSCT
  • Solide tumorer, med effektivitet af allogen HSCT påvist for den specifikke sygdom og sygdomsstatus
  • Tilstrækkelig organfunktion:
  • Hjerte - LVEF >45 %, eller forkortende fraktion >25 %, Fravær af kongestiv hjertesvigt eller ledningsforstyrrelser med høj risiko for pludselig død
  • Pulmonal - DLCO (korrigeret for hæmoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % forudsagt;
  • Renal - serum Cr < 1,5 gange den øvre grænse for normal for alder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
  • Hepatisk - totalt bilirubinniveau < 2 gange den øvre grænse for normal (undtagen for patienter med Gilberts syndrom eller hæmolyse); hvis den primære sygdomsproces er kausal, vil dette kriterium blive revurderet. ALT, ASAT og alkalisk fosfatase ≤ 5 gange øvre normalgrænse.
  • Performance Status Karnofsky eller Lansky score ≥ 70 %.
  • Informeret samtykke skal indhentes før påbegyndelse af konditionsbehandling.
  • Modtagelse af levedygtige navlestrengsblodprodukt(er), enkelt eller dobbelt, skal bekræftes af stamcellebehandlingslaboratoriet, før konditioneringsbehandling påbegyndes.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgængelighed af 10/10 eller 9/10 HLA-matchede relateret eller ikke-beslægtet donor inden for en rimelig tidsramme dikteret af transplantationens kliniske hastende karakter
  • Autolog HSCT < 6 måneder før foreslået UCB-transplantation
  • Gravid eller ammende
  • Aktuel ukontrolleret infektion
  • Bevis for HIV-infektion eller positiv HIV-serologi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Fuld intensitet, TBI-baseret konditionering
Fuld intensitet TBI -baseret konditionering af total kropsbestråling 1200 CGY i fraktioner på 150 CGY dage -8 eller -7 til -4 cyclophosphamid 60 mg/kg/dag X 2 doser dage -3 og -2 mesna 60 mg/kg/dag med 20% belastning dose med første cyclophosphamid efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 2 doser [til at være afsluttet 24 timer efter at de endelige cyclophs efterfulgt af kontinuerlige infusion over 24 timer X 2 doser [til at være afsluttet 24 Dosis] efterfulgt af ledningsblodinfusion Andre navne: TBI/CY
Stråling: Total kropsbestråling 1200 cGy
Total kropsbestråling 1200 cGy i 8 fraktioner
Andre navne:
  • TBI 1200 cGy
Medicin: Cyclofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
  • Præ-Mesna
Procedure: Navlestrengsblod infusion
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
Fuld intensitet, kemobaseret konditionering
Full Intensity, Chemotherapy Conditioning Busulfan days -7 to -4 Recipients <5 years - 1 mg/kg/dose x 16 doses every 6 hours Recipients >/= 5 years - 0.8 mg/kg/dose x 16 doses every 6 hours Cyclophosphamide 60 mg/kg/day x 2 doses days -3 and -2 Mesna 60 mg/kg/day with 20% loading dose with first Cyclophosphamid efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 2 doser [skal afsluttes 24 timer efter den endelige cyclophosphamiddosis] efterfulgt af ledningsblodinfusion Andre navne: BU/CY
Medicin: Cyclofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
  • Præ-Mesna
Procedure: Navlestrengsblod infusion
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
Medicin: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 doser
Andre navne:
  • Bu
Nedsat intensitet kemoterapi
Nedsat intensitet Kemoterapi fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dage -6 til -2 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dosis dag -2 ledningsblod infusion Andre navne: influenza/mel
Procedure: Navlestrengsblod infusion
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
Medicin: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navne:
  • Influenza
Medicin: Melphalan
140 mg/m2
Andre navne:
  • Mel
Ikke-myeloablativ konditionering
Fludarabin 40 mg/m2/dag x 5 doser dage -6 til -2 cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 1 dosis dag -6 mesna 50 mg/kg/dag med 20% belastningsdosis med cyclophosphamid dosis efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 1 dosis [til at blive afsluttet 24 timer -1 Cord Blood Infusion Andre navne: Influenza/Cy/TBI
Medicin: Cyclofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
  • Præ-Mesna
Medicin: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navne:
  • Influenza
Stråling: Total kropsbestråling 200 cGy
Total kropsbestråling 200 cGy i en fraktion
Andre navne:
  • TBI 200 cGy

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indpodning af ANC og blodplader
Tidsramme: 42 dage efter infusion af stamceller for ANC [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.]
Datoen for indpodning af ANC er den første af 3 på hinanden følgende dage med ANC på 500 eller højere baseret på daglige CBC og differentialtællinger. Datoen for transplantation af blodplader er den første af tre på hinanden følgende dage med trombocyttal på 20.000 eller højere i fravær af blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før.
42 dage efter infusion af stamceller for ANC [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​ikke-engraftment og sekundær graftsvigt
Tidsramme: 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
Procentdelen af ​​patienter, der ikke indledningsvis transplanterer ANC, vil blive opstillet i tabelform såvel som procentdelen af ​​patienter, der har primær transplantation af ANC, men hvis transplantat svigter, som det fremgår af pancytopeni, svigt af knoglemarvsfunktion og tab af donorkimerisme efter initial transplantation af ANC .
30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 30 dage og 100 dage efter transplantation fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret akut GvHD.
Rutinemæssige fysiske undersøgelser, leverfunktionstests og klinisk historie med diarré og øvre GI-symptomer vil blive brugt til at vurdere tilstedeværelsen af, den maksimale sværhedsgrad af og datoen for debut af akut GvHD baseret på kriterierne offentliggjort af Przepioka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som anvendt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Procentdelen af ​​patienter, der udvikler symptomer på akut graft-versus-host-sygdom, vil blive opstillet i tabelform.
30 dage og 100 dage efter transplantation fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret akut GvHD.
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
Vurder tilstedeværelsen af ​​og den maksimale sværhedsgrad af og datoen for debut af kronisk GvHD baseret på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som brugt af Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
Dokumenter og opdater længden af ​​den tid, en forsøgsperson overlever uden tilbagefald af sygdommen, som de blev transplanteret for, 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter infusion af navlestrengsblodstamceller, så længe forsøgspersonerne overlever og forbliver sygdom- gratis.
30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2017

Først opslået (Anslået)

11. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UBMT 15029

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Total kropsbestråling 1200 cGy

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner