Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców

8 października 2025 zaktualizowane przez: Omar Aljitawi, University of Rochester
To badanie jest jednoośrodkowym protokołem leczenia z 4 możliwymi schematami preparatywnymi, zaprojektowanymi w celu walidacji procesu przeszczepiania komórek macierzystych krwi pępowinowej w naszej placówce.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest jednoośrodkowym protokołem leczenia z czterema możliwymi schematami preparatywnymi, zaprojektowanymi w celu walidacji procesu przeszczepu komórek macierzystych krwi pępowinowej w naszej instytucji. Zakwalifikowani pacjenci otrzymają chemioterapię +/- naświetlanie całego ciała jako schemat kondycjonowania przed przeszczepem. Następnie pacjenci otrzymają komórki macierzyste krwi pępowinowej, a następnie profilaktykę GvHD obejmującą takrolimus i mykofenolan mofetylu lub cyklosporynę A i metyloprednizolon. Wiele punktów danych zostanie zebranych przed, w trakcie i po przeszczepie, aby zapewnić bezpieczeństwo procesu i ocenić określone cele.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Właściwa diagnoza: Pacjenci muszą mieć chorobę lub zespół podatny na leczenie za pomocą przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych. Diagnozy obejmują między innymi:
  • Zaburzenia wrodzone i inne niezłośliwe:
  • Zaburzenia niedoboru odporności (np. ciężki złożony niedobór odporności, zespół Wiskotta-Aldricha)
  • Wrodzone wady hematopoetycznych komórek macierzystych (np. zespół Chediaka-Higashiego, wrodzona osteopetroza, wrodzona łamliwość kości)
  • Zaburzenia metaboliczne (np. zespół Hurlera)
  • Ciężka niedokrwistość aplastyczna
  • Białaczka wysokiego ryzyka:
  • Ostra białaczka szpikowa

  • Oporny na standardową terapię indukcyjną (do uzyskania remisji wymagany jest więcej niż 1 cykl)

    • Nawracające (w CR ≥ 2)
    • AML lub MDS związana z leczeniem
    • Wyewoluował z zespołu mielodysplastycznego
    • Obecność nieprawidłowości FLT3
    • FAB M6 lub M7
    • Niekorzystna cytogenetyka
    • Syndrom mielodysplastyczny
    • Ostra białaczka limfoblastyczna, w tym białaczka limfoblastyczna T:
    • Oporny na standardową terapię indukcyjną (czas do CR > 4 tygodnie)
    • Nawracające (w CR ≥ 2)
    • Liczba leukocytów >30 000/ml w chwili rozpoznania
    • Wiek >30 lat w chwili rozpoznania
  • Niekorzystne cytogenetyki, takie jak t(9:22), t(1:19), t(4:11) i inne rearanżacje MLL.
  • Przewlekła białaczka szpikowa w fazie akceleracji lub przełom blastyczny
  • Bifenotypowa lub niezróżnicowana białaczka
  • Białaczka Burkitta lub chłoniak
  • chłoniak:
  • Duże komórki, komórki płaszcza, chłoniak Hodgkina oporny lub nawracający, wrażliwy na chemioterapię i niekwalifikujący się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych lub wcześniej leczony autologicznym SCT
  • Strefa brzeżna lub chłoniak grudkowy, który postępuje po co najmniej dwóch wcześniejszych terapiach
  • Szpiczak mnogi, nawracający po leczeniu dużymi dawkami i autologicznym SCT lub niekwalifikujący się do autologicznego HSCT
  • Guzy lite, przy czym wykazano skuteczność allogenicznego HSCT dla określonej choroby i stanu chorobowego
  • Odpowiednia funkcja narządów:
  • Sercowy - LVEF >45% lub frakcja skracająca >25% Brak zastoinowej niewydolności serca lub zaburzeń przewodzenia z dużym ryzykiem nagłego zgonu
  • Płuc - DLCO (z uwzględnieniem hemoglobiny), FEV1 i FVC ≥ 50% wartości należnej;
  • Nerki - Cr w surowicy < 1,5-krotność górnej granicy normy dla wieku lub GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  • Wątroba - stężenie bilirubiny całkowitej < 2-krotność górnej granicy normy (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta lub hemolizą); jeśli pierwotny proces chorobowy jest przyczynowy, to kryterium zostanie ponownie rozważone. ALT, AST i fosfataza alkaliczna ≤ 5-krotna górna granica normy.
  • Stan sprawności Punktacja Karnofsky'ego lub Lansky'ego ≥ 70%.
  • Przed rozpoczęciem terapii kondycjonującej należy uzyskać świadomą zgodę.
  • Otrzymanie żywych produktów z krwi pępowinowej, pojedynczej lub podwójnej, musi zostać potwierdzone przez laboratorium przetwarzające komórki macierzyste przed rozpoczęciem terapii kondycjonującej.

Kryteria wyłączenia:

  • Dostępność 10/10 lub 9/10 dopasowanych pod względem HLA dawców spokrewnionych lub niespokrewnionych w rozsądnych ramach czasowych podyktowanych kliniczną pilnością przeszczepu
  • Autologiczny HSCT < 6 miesięcy przed planowanym przeszczepem UCB
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Obecna niekontrolowana infekcja
  • Dowody na zakażenie wirusem HIV lub pozytywny wynik badań serologicznych w kierunku HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pełna intensywność, kondycjonowanie oparte na TBI
Kondycjonowanie oparte na TBI o pełnej intensywności Napromienianie całego ciała 1200 cGy we frakcjach po 150 cGy dni -8 lub -7 do -4 Cyklofosfamid 60 mg/kg/dzień x 2 dawki dni -3 i -2 Mesna 60 mg/kg/dzień z 20% dawką nasycającą z pierwszym cyklofosfamidem, a następnie ciągły wlew przez 24 godziny x 2 dawki [do zakończenia 24 godziny po końcową dawkę cyklofosfamidu]. przez infuzję krwi pępowinowej Inne nazwy: TBI/Cy
Promieniowanie: Napromieniowanie całego ciała 1200 cGy
Napromieniowanie całego ciała 1200 cGy w 8 frakcjach
Inne nazwy:
  • TBI 1200 cGy
Lek: Cyklofosfamid
50 mg/kg lub 60 mg/kg
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Mesna
50 mg/kg lub 60 mg/kg plus 10% dawki nasycającej
Inne nazwy:
  • Pre-Mesna
Procedura: Infuzja krwi pępowinowej
Dożylny wlew komórek macierzystych krwi pępowinowej
Pełna intensywność, kondycjonowanie oparte na chemii
Pełna intensywność, chemioterapia Kondycjonująca Busulfan dni -7 do -4 Pacjenci <5 lat - 1 mg/kg/dawka x 16 dawek co 6 godzin Pacjenci >/= 5 lat - 0,8 mg/kg/dawka x 16 dawek co 6 godzin Cyklofosfamid 60 mg/kg/dzień x 2 dawki dni -3 i -2 Mesna 60 mg/kg/dzień z obciążeniem 20% dawkę z pierwszym cyklofosfamidem, a następnie ciągły wlew przez 24 godziny x 2 dawki [do zakończenia 24 godziny po ostatniej dawce cyklofosfamidu], a następnie infuzja krwi pępowinowej Inne nazwy: Bu/Cy
Lek: Cyklofosfamid
50 mg/kg lub 60 mg/kg
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Mesna
50 mg/kg lub 60 mg/kg plus 10% dawki nasycającej
Inne nazwy:
  • Pre-Mesna
Procedura: Infuzja krwi pępowinowej
Dożylny wlew komórek macierzystych krwi pępowinowej
Lek: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 dawek
Inne nazwy:
  • Bu
Chemioterapia o zmniejszonej intensywności
Chemioterapia o zmniejszonej intensywności Fludarabina 30 mg/m2/dzień x 5 dawek dni -6 do -2 Melfalan 140 mg/m2/dzień x 1 dawka dzień -2 Infuzja krwi pępowinowej Inne nazwy: Flu/Mel
Procedura: Infuzja krwi pępowinowej
Dożylny wlew komórek macierzystych krwi pępowinowej
Lek: Fludarabina
30 mg/m2 pc./dobę x 5 lub 40 mg/m2 pc./dobę x 5
Inne nazwy:
  • Grypa
Lek: Melfalan
140 mg/m2
Inne nazwy:
  • Mel
Kondycjonowanie niemieloablacyjne
Fludarabina 40 mg/m2/dobę x 5 dawek dni -6 do -2 Cyklofosfamid 50 mg/kg/dobę x 1 dawka dziennie -6 Mesna 50 mg/kg/dobę z 20% dawką nasycającą z dawką cyklofosfamidu, a następnie ciągły wlew przez 24 godziny x 1 dawka [do zakończenia 24 godziny po dawce cyklofosfamidu] Całkowite napromieniowanie ciała 200 cGy w pojedynczej frakcji na dzień -1 Przewód Infuzja krwi Inne nazwy: Flu/Cy/TBI
Lek: Cyklofosfamid
50 mg/kg lub 60 mg/kg
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Mesna
50 mg/kg lub 60 mg/kg plus 10% dawki nasycającej
Inne nazwy:
  • Pre-Mesna
Lek: Fludarabina
30 mg/m2 pc./dobę x 5 lub 40 mg/m2 pc./dobę x 5
Inne nazwy:
  • Grypa
Promieniowanie: Napromieniowanie całego ciała 200 cGy
Napromieniowanie całego ciała 200 cGy w jednej frakcji
Inne nazwy:
  • TBI 200 cGy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie ANC i płytek krwi
Ramy czasowe: 42 dni po infuzji komórek macierzystych dla ANC [Jeśli wszczepienie ANC nie nastąpi w ciągu 42 dni, zostanie przeprowadzony kolejny przeszczep, jeśli będzie dostępny dawca.]
Datą wszczepienia ANC jest pierwszy z 3 kolejnych dni, w których ANC wynosi 500 lub więcej, na podstawie dziennej morfologii krwi i zliczeń różnicowych. Datą wszczepienia płytek krwi jest pierwszy z trzech kolejnych dni, w których liczba płytek krwi wynosi 20 000 lub więcej przy braku transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni wcześniej.
42 dni po infuzji komórek macierzystych dla ANC [Jeśli wszczepienie ANC nie nastąpi w ciągu 42 dni, zostanie przeprowadzony kolejny przeszczep, jeśli będzie dostępny dawca.]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik braku wszczepienia i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: Po 30 dniach, 100 dniach, 6 miesiącach i co roku od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.
Odsetek pacjentów, u których nie udało się początkowo wszczepić ANC, zostanie zestawiony w tabeli, jak również odsetek pacjentów, u których pierwotne wszczepienie ANC, ale u których przeszczep się nie powiedzie, o czym świadczy pancytopenia, zaburzenie funkcji szpiku kostnego i utrata chimeryzmu dawcy po początkowym wszczepieniu ANC .
Po 30 dniach, 100 dniach, 6 miesiącach i co roku od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: W 30 dni i 100 dni po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanej ostrej GvHD.
Rutynowe badania fizykalne, testy czynnościowe wątroby oraz historia kliniczna biegunki i objawów z górnego odcinka przewodu pokarmowego zostaną wykorzystane do oceny obecności, maksymalnego nasilenia i daty wystąpienia ostrej GvHD w oparciu o kryteria opublikowane przez Przepioka i wsp., Bone Przeszczep szpiku 1995; 15(6):825-8 używany przez Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepami Krwi i Szpiku. Odsetek pacjentów, u których wystąpią objawy ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, zostanie zestawiony w tabeli.
W 30 dni i 100 dni po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanej ostrej GvHD.
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: Po 100 dniach, 6 miesiącach i co roku po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.
Ocenić obecność i maksymalne nasilenie oraz datę wystąpienia przewlekłej GvHD w oparciu o Sullivan KM, Blood 1981;57-267, jak wykorzystano w Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
Po 100 dniach, 6 miesiącach i co roku po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Po 30 dniach, 100 dniach, 6 miesiącach i co roku po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.
Udokumentuj i zaktualizuj długość czasu, przez jaki osobnik przeżywa bez nawrotu choroby, z powodu której został przeszczepiony, po 30 dniach, 100 dniach, 6 miesiącach i co roku po infuzji komórek macierzystych krwi pępowinowej, tak długo, jak osobnik przeżywa i pozostaje chory- darmowy.
Po 30 dniach, 100 dniach, 6 miesiącach i co roku po przeszczepie od daty przeszczepu do daty udokumentowanego niepowodzenia przeszczepu lub śmierci pacjenta do 120 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Rochester

Śledczy

  • Główny śledczy: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

11 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UBMT 15029

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak

Badania kliniczne na Napromieniowanie całego ciała 1200 cGy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj