无关供者的脐带血移植

纳入标准：

• 适当的诊断：患者必须患有适合造血干细胞移植治疗的疾病或综合征。 诊断包括但不限于：
• 先天性和其他非恶性疾病：
• 免疫缺陷病（例如 严重联合免疫缺陷，Wiskott-Aldrich 综合症）
• 先天性造血干细胞缺陷（例如 Chediak-Higashi 综合征、先天性骨硬化症、成骨不全症）
• 代谢紊乱（例如 赫勒综合症）
• 重度再生障碍性贫血
• 高危白血病：
• 急性髓性白血病

• 标准诱导治疗难治（达到缓解需要超过 1 个周期）

  • 复发（CR ≥ 2）
  • 治疗相关的 AML 或 MDS
  • 由骨髓增生异常综合征演变而来
  • 存在 FLT3 异常
  • FAB M6 或 M7
  • 不良细胞遗传学
  • 骨髓增生异常综合症
  • 急性淋巴细胞白血病，包括 T 淋巴细胞白血病：
  • 标准诱导治疗难治（达到 CR 的时间 >4 周）
  • 复发（CR ≥ 2）
  • 诊断时白细胞计数 >30,000/mcL
  • 诊断时年龄 >30 岁
• 不良细胞遗传学，如 t(9:22)、t(1:19)、t(4:11) 和其他 MLL 重排。
• 处于加速期或急变期的慢性粒细胞白血病
• 双表型或未分化白血病
• 伯基特氏白血病或淋巴瘤
• 淋巴瘤：
• 大细胞、套细胞、霍奇金淋巴瘤难治性或复发性、化疗敏感且不适合自体干细胞移植或之前接受过自体 SCT 治疗
• 在至少两次既往治疗后进展的边缘区或滤泡性淋巴瘤
• 多发性骨髓瘤，大剂量治疗和自体 SCT 后复发或不适合自体 HSCT
• 实体瘤，同种异体 HSCT 对特定疾病和疾病状态的疗效得到证实
• 足够的器官功能：
• 心脏 - LVEF >45%，或缩短分数 >25%，无充血性心力衰竭或传导障碍，猝死风险高
• 肺 - DLCO（针对血红蛋白校正）、FEV1 和 FVC ≥ 50% 预测值；
• 肾 - 血清 Cr < 年龄正常上限的 1.5 倍或 GFR ≥ 50 ml/min/1.73m2
• 肝脏 - 总胆红素水平 < 正常上限的 2 倍（吉尔伯特综合征或溶血患者除外）；如果原发疾病过程是因果关系，则将重新考虑该标准。 ALT、AST 和碱性磷酸酶≤正常上限的 5 倍。
• 表现状态 Karnofsky 或 Lansky 评分 ≥ 70%。
• 在开始调理治疗之前必须获得知情同意。
• 在开始调理治疗之前，必须与干细胞处理实验室确认收到单一或双重的活脐带血产品。

排除标准：

• 在移植的临床紧迫性规定的合理时间范围内提供 10/10 或 9/10 HLA 匹配的相关或无关供体
• 自体 HSCT < 6 个月前建议 UCB 移植
• 怀孕或哺乳
• 当前不受控制的感染
• HIV 感染或 HIV 血清学阳性的证据