Transplante de sangue de cordão umbilical de doadores não aparentados

Critério de inclusão:

• Diagnóstico apropriado: Os pacientes devem ter uma doença ou síndrome passível de terapia com transplante de células-tronco hematopoiéticas. Os diagnósticos incluem, mas não estão limitados a:
• Distúrbios congênitos e outros não malignos:
• Distúrbios de imunodeficiência (por exemplo, Imunodeficiência Combinada Grave, Síndrome de Wiskott-Aldrich)
• Defeitos congênitos de células-tronco hematopoiéticas (por exemplo, Síndrome de Chediak-Higashi, Osteopetrose Congênita, Osteogênese Imperfeita)
• Distúrbios metabólicos (por ex. Síndrome de Hurler)
• Anemia aplástica grave
• Leucemia de alto risco:
• Leucemia Mielóide Aguda

• Refratário à terapia de indução padrão (mais de 1 ciclo necessário para atingir a remissão)

  • Recorrente (em CR ≥ 2)
  • LMA ou MDS relacionada ao tratamento
  • Evoluiu de síndrome mielodisplásica
  • Presença de anormalidades do FLT3
  • FAB M6 ou M7
  • Citogenética adversa
  • Síndrome mielodisplásica
  • Leucemia Linfoblástica Aguda incluindo leucemia linfoblástica T:
  • Refratário à terapia de indução padrão (tempo para CR > 4 semanas)
  • Recorrente (em CR ≥ 2)
  • Contagem de leucócitos >30.000/mcL no diagnóstico
  • Idade >30 no momento do diagnóstico
• Citogenética adversa, como t(9:22), t(1:19), t(4:11) e outros rearranjos MLL.
• Leucemia Mielóide Crônica em fase acelerada ou crise blástica
• Leucemia Bifenotípica ou Indiferenciada
• Leucemia ou linfoma de Burkitt
• Linfoma:
• Células grandes, células do manto, linfoma de Hodgkin refratário ou recorrente, quimiossensível e inelegível para transplante autólogo de células-tronco ou previamente tratado com SCT autólogo
• Zona marginal ou linfoma folicular que é progressivo após pelo menos duas terapias anteriores
• Mieloma múltiplo, recorrente após terapia de alta dose e SCT autólogo ou inelegível para um HSCT autólogo
• Tumores sólidos, com eficácia de HSCT alogênico demonstrada para a doença específica e estado da doença
• Função adequada dos órgãos:
• Cardíaco - FEVE >45%, ou fração de encurtamento >25%, Ausência de insuficiência cardíaca congestiva ou distúrbios de condução com alto risco de morte súbita
• Pulmonar - DLCO (corrigida para hemoglobina), VEF1 e CVF ≥ 50% do previsto;
• Renal - Cr sérica < 1,5 vezes o limite superior do normal para a idade ou TFG ≥ 50 ml/min/1,73m2
• Hepático - nível de bilirrubina total < 2 vezes o limite superior do normal (exceto para pacientes com síndrome de Gilbert ou hemólise); se o processo patológico primário for causal, este critério será reconsiderado. ALT, AST e fosfatase alcalina ≤ 5 vezes o limite superior do normal.
• Status de desempenho Pontuação de Karnofsky ou Lansky ≥ 70%.
• O consentimento informado deve ser obtido antes de iniciar a terapia de condicionamento.
• O recebimento de produto(s) de sangue de cordão viáveis, simples ou duplo(s), deve ser confirmado com o laboratório de processamento de células-tronco antes de iniciar a terapia de condicionamento.

Critério de exclusão:

• Disponibilidade de 10/10 ou 9/10 de doadores HLA compatíveis ou não aparentados dentro de um prazo razoável ditado pela urgência clínica do transplante
• HSCT autólogo < 6 meses antes do transplante de UCB proposto
• Grávida ou amamentando
• Infecção atual descontrolada
• Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia positiva para o HIV