Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Navlestrengsblodtransplantasjon fra ubeslektede givere

8. oktober 2025 oppdatert av: Omar Aljitawi, University of Rochester
Denne studien er en enkeltsenterbehandlingsprotokoll med 4 mulige forberedende regimer, designet for å validere prosessen med navlestrengsblodstamcelletransplantasjon ved vår institusjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en enkeltsenterbehandlingsprotokoll med fire mulige forberedende regimer, designet for å validere prosessen med navlestrengsblodstamcelletransplantasjon ved vår institusjon. Registrerte pasienter vil motta kjemoterapi +/-total kroppsstråling som et pre-transplantasjonsbehandlingsregime. Pasienter vil deretter motta navlestrengsblodstamceller etterfulgt av GvHD-profylakse som vil inkludere takrolimus og mykofenolatmofetil, eller cyklosporin A og metylprednisolon. Flere datapunkter vil bli samlet inn før, under og etter transplantasjon for å sikre sikkerheten til prosessen og for å evaluere de angitte målene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Passende diagnose: Pasienter må ha en sykdom eller et syndrom som kan behandles med hematopoetisk stamcelletransplantasjon. Diagnoser inkluderer, men er ikke begrenset til:
  • Medfødte og andre ikke-maligne lidelser:
  • Immunsviktforstyrrelser (f.eks. Alvorlig kombinert immunsvikt, Wiskott-Aldrich syndrom)
  • Medfødte hematopoetiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
  • Metabolske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
  • Alvorlig aplastisk anemi
  • Høyrisiko leukemi:
  • Akutt myelogen leukemi

  • Refraktær til standard induksjonsterapi (mer enn 1 syklus kreves for å oppnå remisjon)

    • Tilbakevendende (i CR ≥ 2)
    • Behandlingsrelatert AML eller MDS
    • Utviklet fra myelodysplastisk syndrom
    • Tilstedeværelse av FLT3-avvik
    • FAB M6 eller M7
    • Uønsket cytogenetikk
    • Myelodysplastisk syndrom
    • Akutt lymfatisk leukemi inkludert T-lymfoblastisk leukemi:
    • Refraktær til standard induksjonsterapi (tid til CR >4 uker)
    • Tilbakevendende (i CR ≥ 2)
    • WBC-tall >30 000/mcL ved diagnose
    • Alder >30 ved diagnose
  • Uønsket cytogenetikk, slik som t(9:22), t(1:19), t(4:11) og andre MLL-omorganiseringer.
  • Kronisk myelogen leukemi i akselerert fase eller eksplosjonskrise
  • Bifenotypisk eller udifferensiert leukemi
  • Burkitts leukemi eller lymfom
  • Lymfom:
  • Storcelle, mantelcelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbakevendende, kjemosensitiv og ikke kvalifisert for en autolog stamcelletransplantasjon eller tidligere behandlet med autolog SCT
  • Marginalsone eller follikulært lymfom som er progressivt etter minst to tidligere behandlinger
  • Multippelt myelom, tilbakevendende etter høydosebehandling og autolog SCT eller ikke kvalifisert for en autolog HSCT
  • Solide svulster, med effekt av allogen HSCT demonstrert for den spesifikke sykdommen og sykdomsstatusen
  • Tilstrekkelig organfunksjon:
  • Hjerte - LVEF >45 %, eller forkortende fraksjon >25 %, fravær av kongestiv hjertesvikt eller ledningsforstyrrelser med høy risiko for plutselig død
  • Pulmonal - DLCO (korrigert for hemoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % predikert;
  • Nyre - serum Cr < 1,5 ganger øvre normalgrense for alder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
  • Hepatisk - totalt bilirubinnivå < 2 ganger øvre normalgrense (bortsett fra pasienter med Gilberts syndrom eller hemolyse); hvis den primære sykdomsprosessen er årsakssammenheng, vil dette kriteriet bli revurdert. ALAT, ASAT og alkalisk fosfatase ≤ 5 ganger øvre normalgrense.
  • Ytelsesstatus Karnofsky eller Lansky scorer ≥ 70 %.
  • Informert samtykke må innhentes før kondisjonsbehandling startes.
  • Mottak av levedyktig(e) navlestrengsblodprodukt(er), enkelt eller dobbelt, må bekreftes med stamcellebehandlingslaboratoriet før oppstart av kondisjoneringsterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgjengelighet av 10/10 eller 9/10 HLA-matchet relatert eller urelatert donor innen en rimelig tidsramme diktert av transplantasjonens kliniske haster.
  • Autolog HSCT < 6 måneder før foreslått UCB-transplantasjon
  • Gravid eller ammer
  • Nåværende ukontrollert infeksjon
  • Bevis på HIV-infeksjon eller positiv HIV-serologi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Full intensitet, TBI-basert kondisjonering
Full intensitet TBI -basert kondisjonering Total kroppsbestråling 1200 CGY i fraksjoner på 150 cGy dager -8 eller -7 til -4 syklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dager -3 og -2 Mesna 60 mg/dag etter finalen etter finere etter endt kg/dag med 24 timers X -dosen med første cyclophosfamid etter kontinuerlig kg/dag med 24 timers x -doser med første cyclophosfamide over kontinuerlig kontinuerlig cyclophosfamide over over kontinuerlig kontinuerlig cyclophosfamide over over kontinuerlig kontinuerlig infusjon over kontinuerlig infusjon over kontinuerlig infusjon over kontinuerlig Syklofosfamiddose] etterfulgt av Cord Blood Infusion Andre navn: TBI/Cy
Stråling: Total kroppsbestråling 1200 cGy
Total kroppsbestråling 1200 cGy i 8 fraksjoner
Andre navn:
  • TBI 1200 cGy
Legemiddel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
  • Cy
Legemiddel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
  • Pre-Mesna
Fremgangsmåte: Infusjon av navlestrengsblod
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
Full intensitet, cellegiftbasert kondisjonering
Full intensitet, cellegiftkondisjonering Busulfandager -7 til -4 Mottakere <5 år -1 mg/kg/dose x 16 doser hver 6. time Mottakere>/= 5 år -0,8 mg/kg/dose x 16 doser hver 6 timers syklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser hver time -cyclophosphamid 60 mg/kg/dag x 2 doser hver time -3 og -2 mesna 60 mg/kg/dose x Syklofosfamid etterfulgt av kontinuerlig infusjon over 24 timer x 2 doser [som skal fullføres 24 timer etter endelig syklofosfamiddose] etterfulgt av ledningsblodinfusjon Andre navn: BU/cy
Legemiddel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
  • Cy
Legemiddel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
  • Pre-Mesna
Fremgangsmåte: Infusjon av navlestrengsblod
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
Legemiddel: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 doser
Andre navn:
  • Bu
Redusert intensitet cellegift
Redusert intensitet cellegift fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dager -6 til -2 melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dosedag -2 ledning Blodinfusjon Andre navn: influensa/Mel
Fremgangsmåte: Infusjon av navlestrengsblod
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
Legemiddel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navn:
  • Influensa
Legemiddel: Melphalan
140 mg/m2
Andre navn:
  • Mel
Ikke-myeloablativ kondisjonering
Fludarabin 40 mg/m2/dag x 5 doser -dager -6 til -2 syklofosfamid 50 mg/kg/dag x 1 Dosedag -6 mesna 50 mg/kg/dag med 20% belastningsdose med syklofosy i en dose fulgt av kontinuerlig infusjon over 24 timer x 1 dose [for å bli fullført 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter å bli fullført 24 timer etter 24 timer etter etter 24 timers kroppsiresykloclophosy i en dose etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter. Enkelt brøkdag -1 ledning Blodinfusjon Andre navn: influensa/cy/tbi
Legemiddel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
  • Cy
Legemiddel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
  • Pre-Mesna
Legemiddel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navn:
  • Influensa
Stråling: Total kroppsbestråling 200 cGy
Total kroppsbestråling 200 cGy i en fraksjon
Andre navn:
  • TBI 200 cGy

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Enpoding av ANC og blodplater
Tidsramme: 42 dager etter infusjon av stamceller for ANC [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.]
Datoen for innpoding av ANC er den første av 3 påfølgende dager med ANC på 500 eller høyere basert på daglige CBC og differensialtellinger. Datoen for transplantasjon av blodplater er den første av tre påfølgende dager med blodplatetall på 20 000 eller høyere i fravær av blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før.
42 dager etter infusjon av stamceller for ANC [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for ikke-engraftment og sekundær graftsvikt
Tidsramme: Ved 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
Prosentandelen av pasienter som først mislykkes i å transplantere ANC vil bli tabellert i tillegg til prosentandelen av pasienter som har primær transplantasjon av ANC, men hvis transplantasjon svikter, som det fremgår av pancytopeni, svikt i benmargsfunksjon og tap av donorkimerisme etter initial transplantasjon av ANC .
Ved 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
Forekomst av akutt graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 30 dager og 100 dager etter transplantasjon fra transplantasjonsdato til dato for dokumentert akutt GvHD.
Rutinemessige fysiske undersøkelser, leverfunksjonstester og klinisk historie med diaré og øvre GI-symptomer vil bli brukt for å vurdere tilstedeværelsen av, maksimal alvorlighetsgrad av og datoen for utbruddet av akutt GvHD basert på kriteriene publisert av Przepioka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Prosentandelen av pasienter som utvikler symptomer på akutt graft-versus-host-sykdom vil bli tabellert.
30 dager og 100 dager etter transplantasjon fra transplantasjonsdato til dato for dokumentert akutt GvHD.
Forekomst av kronisk graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
Vurder tilstedeværelsen av og den maksimale alvorlighetsgraden av og datoen for utbruddet av kronisk GvHD basert på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som brukt av Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
Dokumenter og oppdater hvor lenge et forsøksperson overlever uten tilbakefall av sykdommen de ble transplantert for 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter infusjon av stamceller fra navlestrengsblod så lenge forsøkspersonene overlever og forblir sykdom- gratis.
30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

11. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

10. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UBMT 15029

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Total kroppsbestråling 1200 cGy

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere