Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köldökzsinórvér transzplantáció független donoroktól

2025. október 8. frissítette: Omar Aljitawi, University of Rochester
Ez a tanulmány egy egyközpontú, 4 lehetséges preparatív sémát tartalmazó kezelési protokoll, melynek célja a köldökzsinórvér őssejt-transzplantáció folyamatának validálása intézményünkben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy egyközpontú kezelési protokoll négy lehetséges preparatív sémával, melynek célja intézményünkben a köldökzsinórvér őssejt-transzplantáció folyamatának validálása. A beiratkozott betegek a transzplantáció előtti kondicionáló kúraként kemoterápiás +/-teljes testsugárzást kapnak. A betegek ezután köldökzsinórvér-őssejteket kapnak, majd GvHD-profilaxist kapnak, amely magában foglalja a Tacrolimust és a Mycophenolate Mofetilt vagy a Cyclosporin A-t és a metilprednizolont. A transzplantáció előtt, alatt és után több adatpontot gyűjtenek a folyamat biztonságának biztosítása és a kitűzött célok értékelése érdekében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megfelelő diagnózis: A betegeknek olyan betegséggel vagy szindrómával kell rendelkezniük, amely alkalmas a vérképző őssejt-transzplantációval végzett kezelésre. A diagnózis többek között a következőket tartalmazza:
  • Veleszületett és egyéb nem rosszindulatú rendellenességek:
  • Immunhiányos rendellenességek (pl. Súlyos kombinált immunhiány, Wiskott-Aldrich szindróma)
  • Veleszületett hematopoietikus őssejt-rendellenességek (pl. Chediak-Higashi szindróma, veleszületett osteopetrosis, osteogenesis imperfecta)
  • Anyagcserezavarok (pl. Hurler-szindróma)
  • Súlyos aplasztikus anémia
  • Magas kockázatú leukémia:
  • Akut mielogén leukémia

  • Nem ellenáll a standard indukciós terápiának (több mint 1 ciklus szükséges a remisszió eléréséhez)

    • Ismétlődő (CR-ben ≥ 2)
    • Kezeléssel összefüggő AML vagy MDS
    • A myelodysplasiás szindrómából fejlődött ki
    • FLT3 rendellenességek jelenléte
    • FAB M6 vagy M7
    • Kedvezőtlen citogenetika
    • Myelodysplasiás szindróma
    • Akut limfoblaszt leukémia, beleértve a T limfoblaszt leukémiát:
    • A standard indukciós terápiára ellenálló (CR-ig eltelt idő >4 hét)
    • Ismétlődő (CR-ben ≥ 2)
    • A fehérvérsejtek száma >30 000/mcL a diagnóziskor
    • 30 feletti életkor a diagnóziskor
  • Kedvezőtlen citogenetika, például t(9:22), t(1:19), t(4:11) és más MLL átrendeződések.
  • Krónikus mielogén leukémia akcelerált fázisban vagy blastos krízisben
  • Bifenotipikus vagy differenciálatlan leukémia
  • Burkitt leukémia vagy limfóma
  • Limfóma:
  • Nagy sejt, köpenysejt, Hodgkin limfóma refrakter vagy visszatérő, kemoérzékeny, és nem alkalmas autológ őssejt-transzplantációra, vagy korábban autológ SCT-vel kezelték
  • Marginális zóna vagy follikuláris limfóma, amely legalább két korábbi terápia után progresszív
  • Myeloma multiplex, nagy dózisú terápia és autológ SCT után visszatérő vagy autológ HSCT-re nem alkalmas
  • Szilárd daganatok, az allogén HSCT hatékonyságával az adott betegségre és betegség állapotra vonatkozóan
  • Megfelelő szervi működés:
  • Szív - LVEF > 45%, vagy rövidülő frakció > 25%, pangásos szívelégtelenség vagy vezetési zavarok hiánya a hirtelen halál magas kockázatával
  • Pulmonáris - DLCO (hemoglobinra korrigált), FEV1 és FVC ≥ 50% előre jelzett;
  • Vese - szérum Cr < 1,5-szerese a normál életkor felső határának vagy GFR ≥ 50 ml/perc/1,73 m2
  • Máj - összbilirubinszint a normálérték felső határának kétszerese (kivéve Gilbert-szindrómában vagy hemolízisben szenvedő betegeket); ha az elsődleges betegségi folyamat ok-okozati jellegű, akkor ezt a kritériumot felül kell vizsgálni. ALT, AST és alkalikus foszfatáz ≤ a normál felső határ 5-szöröse.
  • Teljesítmény állapota Karnofsky vagy Lansky pontszám ≥ 70%.
  • A kondicionáló terápia megkezdése előtt tájékozott hozzájárulást kell kérni.
  • Az életképes köldökzsinórvér-termék(ek) egyszeri vagy kettős átvételét a kondicionáló terápia megkezdése előtt meg kell erősíteni az őssejt-feldolgozó laboratóriummal.

Kizárási kritériumok:

  • 10/10 vagy 9/10 HLA-egyezésű rokon vagy nem rokon donor elérhetősége a transzplantáció klinikai sürgőssége által megszabott ésszerű időn belül
  • Autológ HSCT < 6 hónappal a javasolt UCB transzplantáció előtt
  • Terhes vagy szoptató
  • Jelenlegi ellenőrizetlen fertőzés
  • HIV-fertőzés vagy pozitív HIV-szerológia bizonyítéka

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Teljes intenzitás, TBI-alapú kondicionálás
Teljes intenzitás TBI -alapú kondicionáló teljes test besugárzása 1200 cgy 150 cgy napos frakciókban -8 vagy -7 --4 ciklofoszfamid 60 mg/kg/nap x 2 Dózis -3 és -2 MESNA 60 mg/kg/nap 20% -os terhelési dózissal, az első ciklofoszfamiddal, majd folyamatos infúzióval, amely folyamatos infúziót ad a 24 órás x 2 -es dózisban. Névek: TBI/CY
Sugárzás: Teljes test besugárzás 1200 cGy
Teljes test besugárzás 1200 cGy 8 frakcióban
Más nevek:
  • TBI 1200 cGy
Drog: Ciklofoszfamid
50 mg/kg vagy 60 mg/kg
Más nevek:
  • Cy
Drog: Mesna
50 mg/kg vagy 60 mg/kg plusz 10% telítő adag
Más nevek:
  • Pre-Mesna
Eljárás: Köldökzsinórvér infúzió
Köldökzsinórvér őssejtek intravénás infúziója
Teljes intenzitás, kemo-alapú kondicionálás
Teljes intenzitás, kemoterápiás kondicionáló Busulfan -napok -7 --4 recipiens <5 év -1 mg/kg/dózis x 16 dózis 6 óránként. x 2 dózis [24 órával a végső ciklofoszfamid -dózis után be kell fejezni], majd a zsinórvér infúziója más nevek: bu/cy
Drog: Ciklofoszfamid
50 mg/kg vagy 60 mg/kg
Más nevek:
  • Cy
Drog: Mesna
50 mg/kg vagy 60 mg/kg plusz 10% telítő adag
Más nevek:
  • Pre-Mesna
Eljárás: Köldökzsinórvér infúzió
Köldökzsinórvér őssejtek intravénás infúziója
Drog: Buszulfán
0,8 mg/kg x 16 adag
Más nevek:
  • Bu
Csökkent intenzitás kemoterápia
Csökkent intenzitású kemoterápia fludarabin 30 mg/m2/nap x 5 adag napok -6 --2 melphalan 140 mg/m2/nap x 1 Dózist -2 kábelvér -infúzió Egyéb nevek: Flual/MEL
Eljárás: Köldökzsinórvér infúzió
Köldökzsinórvér őssejtek intravénás infúziója
Drog: Fludarabine
30 mg/m2/nap x 5 vagy 40 mg/m2/nap x 5
Más nevek:
  • Influenza
Drog: Melphalan
140 mg/m2
Más nevek:
  • Mel
Nem myeloablatív kondicionálás
Fludarabin 40 mg/m2/nap x 5 adag napok -6 --2 ciklofoszfamid 50 mg/kg/nap x 1 Dózist nap -6 Mesna 50 mg/kg/nap 20% -os terhelési dózissal, ciklofoszfamid dózissal, majd folyamatos infúzióval, majd 24 órás x 1 dózisban -1 Dózisban -1 Dózis -1 Dózis -1 Dózis -A ciklofoszfamid -dózis után: Influenza/cy/tbi
Drog: Ciklofoszfamid
50 mg/kg vagy 60 mg/kg
Más nevek:
  • Cy
Drog: Mesna
50 mg/kg vagy 60 mg/kg plusz 10% telítő adag
Más nevek:
  • Pre-Mesna
Drog: Fludarabine
30 mg/m2/nap x 5 vagy 40 mg/m2/nap x 5
Más nevek:
  • Influenza
Sugárzás: Teljes test besugárzás 200 cGy
Teljes test besugárzás 200 cGy egy frakcióban
Más nevek:
  • TBI 200 cGy

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ANC és a vérlemezkék beültetése
Időkeret: 42 nappal az ANC őssejtek infúziója után [Ha az ANC beültetése 42 napon belül nem történik meg, egy következő transzplantációt hajtanak végre, ha rendelkezésre áll donor.]
Az ANC beültetésének dátuma a napi CBC és differenciális számok alapján az 500 vagy annál nagyobb ANC három egymást követő napja közül az első. A vérlemezkék beültetésének időpontja a 20 000-es vagy magasabb vérlemezkeszám három egymást követő napja közül az első, ha legalább 7 nappal korábban nem történt vérlemezke-transzfúzió.
42 nappal az ANC őssejtek infúziója után [Ha az ANC beültetése 42 napon belül nem történik meg, egy következő transzplantációt hajtanak végre, ha rendelkezésre áll donor.]

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beültetés hiányának és a másodlagos graft meghibásodásának aránya
Időkeret: 30 nap, 100 nap, 6 hónap elteltével és évente a transzplantáció dátumától a dokumentált graft-elégtelenség vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.
Azon betegek százalékos aránya, akiknek kezdetben nem sikerült beültetni az ANC-t, valamint azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél az ANC elsődleges beültetése megtörtént, de a graft sikertelen, amit pancytopenia, csontvelő-működési elégtelenség és donor kiméra elvesztése bizonyít az ANC kezdeti beültetése után. .
30 nap, 100 nap, 6 hónap elteltével és évente a transzplantáció dátumától a dokumentált graft-elégtelenség vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.
Az akut graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: A transzplantáció után 30 nappal és 100 nappal a transzplantáció dátumától a dokumentált akut GvHD dátumáig.
A rutin fizikális vizsgálatokat, májfunkciós teszteket, valamint a hasmenés és a felső GI-tünetek klinikai anamnézisét használják fel az akut GvHD jelenlétének, maximális súlyosságának és kezdetének időpontjának felmérésére a Przepioka és munkatársai által (Bone) közzétett kritériumok alapján. Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8, a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont által használtak szerint. Az akut graft-versus-host betegség tüneteit kifejlő betegek százalékos arányát táblázatba foglaljuk.
A transzplantáció után 30 nappal és 100 nappal a transzplantáció dátumától a dokumentált akut GvHD dátumáig.
Krónikus graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 100 nappal, 6 hónappal és évente a transzplantáció után a transzplantáció dátumától a dokumentált grafthiány vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.
Értékelje a krónikus GvHD jelenlétét, maximális súlyosságát és kezdetének dátumát Sullivan KM, Blood 1981;57-267, a Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research szerint.
100 nappal, 6 hónappal és évente a transzplantáció után a transzplantáció dátumától a dokumentált grafthiány vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.
Betegségmentes túlélés
Időkeret: A transzplantációt követő 30. napon, 100. napon, 6. hónapban és évente a transzplantáció időpontjától a graft dokumentált kudarcának vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.
Dokumentálja és frissítse azt az időtartamot, ameddig az alany túlél a betegség kiújulása nélkül, amelyre átültették, 30 nap, 100 nap, 6 hónap elteltével és évente a köldökzsinórvér-őssejtek infúzióját követően mindaddig, amíg az alanyok túlélik és betegségben maradnak. ingyenes.
A transzplantációt követő 30. napon, 100. napon, 6. hónapban és évente a transzplantáció időpontjától a graft dokumentált kudarcának vagy az alany halálának időpontjáig 120 hónapig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Rochester

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 7.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 8.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UBMT 15029

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Teljes test besugárzás 1200 cGy

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel