Trapianto di sangue del cordone ombelicale da donatori non consanguinei

Criterio di inclusione:

• Diagnosi appropriata: i pazienti devono avere una malattia o una sindrome suscettibili di terapia con trapianto di cellule staminali emopoietiche. Le diagnosi includono, ma non sono limitate a:
• Disturbi congeniti e altri disturbi non maligni:
• Disturbi da immunodeficienza (ad es. immunodeficienza combinata grave, sindrome di Wiskott-Aldrich)
• Difetti congeniti delle cellule staminali emopoietiche (ad es. Sindrome di Chediak-Higashi, Osteopetrosi Congenita, Osteogenesi Imperfetta)
• Disturbi metabolici (ad es. Sindrome di Hurler)
• Anemia aplastica grave
• Leucemia ad alto rischio:
• Leucemia Mieloide Acuta

• Refrattaria alla terapia di induzione standard (è necessario più di 1 ciclo per ottenere la remissione)

  • Ricorrente (in CR ≥ 2)
  • AML o MDS correlati al trattamento
  • Evoluto dalla sindrome mielodisplastica
  • Presenza di anomalie FLT3
  • FAB M6 o M7
  • Citogenetica avversa
  • Sindrome mielodisplastica
  • Leucemia linfoblastica acuta inclusa la leucemia linfoblastica T:
  • Refrattaria alla terapia di induzione standard (tempo alla CR >4 settimane)
  • Ricorrente (in CR ≥ 2)
  • Conta leucocitaria >30.000/mcL alla diagnosi
  • Età >30 alla diagnosi
• Citogenetica avversa, come t(9:22), t(1:19), t(4:11) e altri riarrangiamenti MLL.
• Leucemia Mieloide Cronica in fase accelerata o crisi blastica
• Leucemia bifenotipica o indifferenziata
• Leucemia o linfoma di Burkitt
• Linfoma:
• Linfoma di Hodgkin a grandi cellule, a cellule del mantello, refrattario o ricorrente, chemiosensibile e non idoneo per un trapianto autologo di cellule staminali o precedentemente trattato con SCT autologo
• Zona marginale o linfoma follicolare progressivo dopo almeno due precedenti terapie
• Mieloma multiplo, ricorrente dopo terapia ad alte dosi e SCT autologo o non idoneo per un HSCT autologo
• Tumori solidi, con efficacia dell'HSCT allogenico dimostrata per la malattia specifica e lo stato della malattia
• Adeguata funzione degli organi:
• Cardiaco - LVEF >45%, o frazione di accorciamento >25%, Assenza di scompenso cardiaco congestizio o disturbi della conduzione con alto rischio di morte improvvisa
• Polmonare - DLCO (corretto per l'emoglobina), FEV1 e FVC ≥ 50% del predetto;
• Renale - Cr sierica < 1,5 volte il limite superiore della norma per età o GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2
• Epatico - livello di bilirubina totale < 2 volte il limite superiore della norma (ad eccezione dei pazienti con sindrome di Gilbert o emolisi); se il processo patologico primario è causale, questo criterio sarà riconsiderato. ALT, AST e fosfatasi alcalina ≤ 5 volte il limite superiore della norma.
• Performance Status Punteggio Karnofsky o Lansky ≥ 70%.
• Il consenso informato deve essere ottenuto prima di iniziare la terapia di condizionamento.
• Il ricevimento di prodotti vitali del sangue del cordone ombelicale, singoli o doppi, deve essere confermato con il laboratorio di elaborazione delle cellule staminali prima di iniziare la terapia di condizionamento.

Criteri di esclusione:

• Disponibilità di 10/10 o 9/10 donatori HLA compatibili o non correlati entro un periodo di tempo ragionevole dettato dall'urgenza clinica del trapianto
• HSCT autologo <6 mesi prima del trapianto di UCB proposto
• Incinta o allattamento
• Infezione incontrollata attuale
• Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva